报告时间：2025-09-30
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Homology Medicines Inc资讯动态
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Q32 Bio 宣布完成与 Homology Medicines 的合并，并同时进行 4200 万美元的私募配售医药投融资Q32 Bio完成与Homology Medicines的合并，新公司以Q32 Bio命名，股票将于2024年3月26日在纳斯达克上市，股票代码为"QTTB"。公司计划将约1.3亿美元的现金、现金等价物和投资用于支持到2026年中期的运营，包括bempikibart在2024年下半年和ADX-097在2025年下半年的关键二期临床试验结果。Q32 Bio专注于开发针对自身免疫和炎症疾病的生物疗法，其领先产品bempikibart正在进行治疗特应性皮炎和斑秃的二期临床试验，ADX-097则是一种新型的组织靶向补体抑制剂，正在进行一期临床试验。PRNewswire2024-03-26499特应性皮炎 斑秃 Q32 Bio
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Homology Medicines 报告 2023 年第三季度财务业绩医投速递Homology Medicines公司于2023年11月14日发布了第三季度财务报告，并更新了近期进展。公司宣布，基于当前的融资环境和预期的临床试验时间表，将不再进一步开发包括HMI-103在内的所有项目，并实施了相关的人员裁减。公司正在评估公司的战略选择，包括HMI-103的开发计划和平台技术。公司聘请TD Cowen作为其战略财务顾问，并继续推进评估战略选择的过程。截至2023年9月30日，Homology拥有约1.033亿美元的现金、现金等价物和短期投资。根据管理层目前的预测，包括不再进一步开发任何研发项目以及最近裁减约80名员工的影响，Homology相信其拥有足够的现金资源来支持至少一年的运营。第三季度净亏损为3300万美元，或每股亏损0.57美元，而2022年同期净亏损为3370万美元，或每股亏损0.59美元。第三季度没有合作收入，而2022年同期为80万美元。第三季度的总运营费用为3100万美元，而2022年同期为3370万美元，包括研发费用和一般及行政费用。GlobeNewswire2023-11-14207
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Homology Medicines 在 ASGCT 年会上宣布即将举行的报告，重点介绍其 Genetic Medicines 平台，包括用于 PNH 的 GTx-mAb 开发候选药物 HMI-104 的 IND 支持研究的新数据研发注册政策Homology Medicines公司宣布了HMI-104的IND-enabling研究结果的首次发布，HMI-104是一种针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的C5 GTx-mAb开发候选药物。研究数据表明，HMI-104的一次性给药在多个临床前模型中导致了功能性的C5单克隆抗体（C5mAb）水平的持续表达。公司还将首次展示非临床数据，显示AAVHSC在不同病毒分支中进行再给药的潜力。这些数据将在2023年5月16日至20日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上展出。Homology Medicines的ASGCT 2023展示将包括HMI-104的GTx-mAb开发候选药物、AAVHSC平台、针对PKU和MPS II的免疫抑制方案、针对MLD的基因治疗候选药物HMI-204、AAVHSC再给药以及AAVHSC介导的同源重组基因编辑方法等内容。GlobeNewswire2023-05-03202PAH C5
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Homology Medicines 在 ACMG 年度临床遗传学会议上宣布关于正在进行的 PKU 和 Hunter 综合征基因编辑和基因治疗试验的设计报告研发注册政策Homology Medicines公司在ACMG年度临床遗传学会议上宣布了两项研究进展，包括针对苯丙酮尿症（PKU）的pheEDIT基因编辑试验和针对亨特综合征（MPS II）的juMPStart基因治疗试验。公司展示了支持这些试验启动的预临床数据，包括试验设计、免疫抑制方案以及HMI-103等候选药物的效力数据。公司总裁兼首席执行官Albert Seymour博士表示，这些临床试验基于强大的预临床数据，并期待在2023年中分享pheEDIT的初步临床数据，以及第二季度末分享juMPStart的初步临床数据。GlobeNewswire2023-03-16514苯丙酮尿症 粘多糖病 II 型
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Homology Medicines 在第 19 届 WORLDSymposium™ 年会上展示了支持正在进行的 PKU 和 Hunter 综合征临床试验中免疫抑制方案的临床前数据，并详细介绍了优化的 MLD 基因治疗候选药物研发注册政策Homology Medicines公司在第19届WORLD年度会议上公布了其基因治疗和基因编辑领域的最新研究进展。公司展示了其在PKU和MPS II成人患者中进行的pheEDIT和juMPStart临床试验中，通过靶向免疫抑制方案降低免疫反应，提高基因表达的数据。此外，公司还介绍了针对MLD的基因治疗候选药物HMI-204，该药物在动物模型中表现出良好的中枢神经系统分布和表达，以及包装生产力的提升。这些研究为基因治疗和基因编辑领域提供了关键数据，并展示了公司在开发罕见病治疗药物方面的进展。Biospace2023-02-22421苯丙酮尿症 粘多糖病 II 型 异染性脑白质营养不良
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Homology Medicines 在美国人类遗传学学会会议上展示了 pheEDIT 试验的设计，该试验评估了用于 PKU 的一次性无核酸酶基因编辑候选药物 HMI-103研发注册政策Homology Medicines公司宣布了一项名为“pheEDIT”的1期开放标签剂量递增研究，旨在评估基因编辑候选药物HMI-103在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和有效性。研究数据展示了在PKU小鼠模型中的疗效和编辑的精确性，以及单分子、修饰碱基测序在AAV载体设计中的应用。HMI-103具有独特的作用机制，旨在整合PAH基因和肝脏特异性启动子到基因组中，以最大化所有转导的肝脏细胞中的PAH表达。此外，公司还展示了使用下一代测序来识别rAAV载体断裂点的频率和原因，这有助于改进载体设计。Homology Medicines致力于通过其基因治疗和基因编辑平台，为罕见病患者提供治疗。Biospace2022-10-2736苯丙酮尿症 PAH
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Homology Medicines 宣布 FDA 解除对 PKU 的 pheNIX 基因治疗试验的临床暂停研发注册政策Homology Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已解除之前对pheNIX基因治疗临床试验的暂停。该公司已成功解决FDA在3月17日的信中指出的所有问题，包括对治疗方案进行了更新，引入了新的免疫抑制方案，该方案结合了T细胞抑制剂和缩短的类固醇疗程。Homology Medicines计划与临床试验站点分享这些变化，并承诺继续致力于为苯丙酮尿症（PKU）患者提供潜在的一次性治疗方案。GlobeNewswire2022-06-13180苯丙酮尿症
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Homology Medicines 报告 2022 年第一季度财务业绩和近期亮点医投速递Homology Medicines在2022年第一季度取得了显著进展，包括与Oxford Biomedica建立AAV创新和制造业务，获得1.3亿美元的非稀释性资本，并推进了其基因治疗和基因编辑候选药物HMI-103的研发。公司将在ASGCT年度会议上展示HMI-103的机制和作用，并讨论其GTx-mAb平台和AAVHSC衣壳的特性。此外，公司对FDA关于pheNIX基因治疗试验的临床暂停做出了回应，并提交了全面的回复。财务方面，公司实现了净收入9205万美元，较去年同期大幅增长。GlobeNewswire2022-05-16245Oxford Biomedica PLC
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Homology Medicines 宣布即将在 ASGCT 年会上展示优化的体内基因编辑候选药物 HMI-103，并首次详细介绍了独特的作用机制研发注册政策Homology Medicines公司宣布将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上展示其HMI-103基因编辑候选药物在苯丙酮尿症（PKU）治疗中的应用，该药物通过全基因组检测确保无脱靶编辑。此外，公司还将分享其GTx-mAb项目的新数据，支持针对多种补体相关疾病的治疗潜力。同时，将介绍15种源自人造血干细胞的腺相关病毒（AAVHSCs）家族，包括一种对肝脏低亲和力的衣壳和其他独特特性。公司将在5月18日举办研讨会，并将在其网站上提供网络直播。Homology Medicines致力于开发基因疗法和基因编辑平台，以治疗罕见病，其产品线包括针对PKU的基因疗法和基因编辑候选药物，以及针对亨特综合症和代谢性白质脑病等疾病的药物。GlobeNewswire2022-05-02370苯丙酮尿症
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Oxford Biomedica 初步结果医投速递牛津生物医学公司发布2021年业绩，主要得益于大规模生产牛津阿斯利康COVID-19疫苗，总收入增长63%至1.428亿英镑。公司成功制造超过1亿剂疫苗，并建立了与博莱尼格灵、艾美仕和Arcellx等公司的合作关系。2022年，公司将继续执行成为全球病毒载体领导者的战略，扩大其创新工艺开发和制造范围，并扩大其在美市场的存在。公司还宣布与Homology Medicines建立Oxford Biomedica Solutions，以扩大其AAV制造和创新能力。GlobeNewswire2022-04-20509COVID-19 Arcellx Inc Oxford Biomedica PLC
Homology Medicines Inc药物研发管线
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2017-08-06
医药研发/制造
化学&生物药
B轮
Alexandria Venture Investments
Alexandria Venture Investments
诺华
诺华
淡马锡投资
HBM Healthcare
ARCH Venture Partners
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2016-05-02
医药研发/制造
化学&生物药
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Homology Medicines Inc-数据概览
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