EN-374核心数据概览
EN-374资讯动态
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Ensoma公司宣布X-CGD治疗新药EN-374的初步临床试验数据研发注册政策Ensoma公司宣布，其在X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）治疗中使用的EN-374药物在第一阶段/第二阶段临床试验中的初步数据已公布。这是首次报道的体内造血干细胞（HSC）定向治疗临床经验，患者有可能通过这种治疗产生持续的治疗性免疫和血细胞来源。Ensoma公司CEO Jim Burns表示，这些数据标志着评估直接在体内工程化造血干细胞的新方法的重要第一步。此外，Ensoma公司还展示了其在病毒载体技术和生产抗癌免疫细胞方面的进展，旨在为患者提供体内HSC工程的力量，以治疗遗传疾病和癌症。EN-374是一种新型体内HSC定向疗法，使用病毒样颗粒（VLPs）将CYBB转基因递送到HSCs，旨在恢复人类免疫防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。该 Phase 1/2 研究是一项在美国和英国的多中心开放标签临床试验，旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和疗效生物标志物，以确定X-CGD的进一步临床开发剂量。Businesswire2026-05-09559遗传疾病 NOX2
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Ensoma公司获得英国药品和健康产品监管局批准开展X连锁慢性肉芽肿病临床试验研发注册政策Ensoma公司宣布，其领先项目EN-374的临床试验申请已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的批准。EN-374是一种针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的体内造血干细胞（HSC）定向基因插入疗法。该病是一种罕见且严重的遗传性疾病。Ensoma公司还宣布，在多国1/2期临床试验中，首位美国患者已成功接受EN-374治疗。该试验旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和疗效生物标志物，目标是确定X-CGD的剂量以进一步临床开发。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Ensoma对EN-374的罕见儿科疾病和孤儿药资格。EN-374是一种创新的体内HSC定向疗法，通过病毒样颗粒（VLPs）将CYBB基因传递到HSCs，从而恢复感染防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。Businesswire2025-12-10510NOX2
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Ensoma公司启动EN-374疗法X-CGD临床试验研发注册政策Ensoma公司宣布，其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的基因插入疗法EN-374已开始其1/2期临床试验。EN-374是一种一次性的治疗，旨在恢复免疫功能，治疗目前面临严重感染、反复住院和有限治疗选择的X-CGD患者。该试验旨在评估EN-374的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，并确定进一步临床开发的剂量。X-CGD是一种罕见的严重遗传性疾病，由NAPDH氧化酶复合物中CYBB基因的突变引起，导致免疫功能障碍和易受细菌和真菌感染。EN-374利用病毒样颗粒（VLPs）将CYBB转基因递送到造血干细胞（HSCs），从而恢复NADPH氧化酶酶复合物的功能。Businesswire2025-12-01332NOX2
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基因组药物研发商Ensoma宣布获得5300万美元融资，以支持EN-374的关键临床里程碑和持续推进体内造血干细胞工程管道的开发医药投融资2025年9月22日，基因组药物研发商Ensoma宣布获得5300万美元融资，投资者包括Gilead Sciences，以及5AM Ventures、Catalio Capital Management、Cormorant Asset Management、Delos Capital、F-Prime、Gates Foundation 、Hanwha Impact Partners、Mirae Asset Financial Group、Qatar Investment Authority 、RTW、Solasta Ventures、SymBiosis和Viking Global Investors。这笔融资将支持Ensoma最近启动的EN-374治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的1/2期临床试验，并支持关键的临床读数，同时继续扩大和完善该公司体内工程细胞治疗平台在免疫肿瘤学和镰状细胞病方面的潜在全球影响。vcaonline2025-09-22416镰状细胞病 Symbiosis Corp EN-374
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Ensoma 宣布 FDA 批准首个体内 HSC 定向基因插入疗法的 IND 申请研发注册政策Ensoma公司宣布其针对X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的领先项目EN-374获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准。EN-374是一种首次用于体内治疗的、针对HSC的疗法，旨在治疗由NAPDH氧化酶复合物中CYBB基因突变引起的X-CGD。该疾病严重损害免疫功能，使患者易受致命感染。EN-374利用病毒样颗粒（VLPs）递送有效载荷，以工程化HSCs，在嗜中性粒细胞中持续表达CYBB转基因，从而恢复免疫防御中关键的NADPH氧化酶酶复合物的功能。Ensoma计划在2025年第四季度启动EN-374的1/2期临床试验，评估其安全性和潜在疗效。Ensoma还获得了FDA对EN-374的罕见儿科疾病和孤儿药指定。此外，Ensoma正在开发针对癌症和镰状细胞性贫血的体内治疗新方法。Biospace2025-05-12352恶性肿瘤 镰状细胞性贫血 NOX2
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FDA双资格认定！基因疗法为罕见病患儿带来新希望审批动态Ensoma前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予该公司主导项目EN-374儿科罕见病和孤儿药资格认定，用于治疗X连锁慢性肉芽肿性疾病（X-linked chronic granulomatous disease，X-CGD）。 Ensoma预计将在2025年上半年提交EN-374的研究性新药申请（IND）。 慢性肉芽肿性疾病（CGD）是一种罕见严重的遗传性疾病，严重损害免疫系统。罕见病信息网2025-04-1183罕见病 慢性肉芽肿病 EN-374
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Ensoma 获得 EN-374 治疗慢性肉芽肿病的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定研发注册政策Ensoma公司宣布，其主导项目EN-374获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，用于治疗X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）。EN-374旨在通过将功能性CYBB基因直接递送到体内造血干细胞（HSCs）来治疗X-CGD，有望恢复患者对抗感染的能力。Ensoma计划在2025年上半年提交EN-374的药物临床试验申请（IND）。X-CGD是慢性肉芽肿病（CGD）中最常见的类型，约占CGD患者的60-70%，由CYBB基因突变导致。当前治疗手段如抗生素、抗真菌药、干扰素伽马和同种异体干细胞移植效果有限，且存在较大负担。Ensoma的EN-374代表了X-CGD的首个体内HSC靶向疗法，有望在体外基因治疗的基础上提供更简单、可能更安全、更易于患者接受的治疗方案。Biospace2025-02-13461慢性肉芽肿病 NOX2 EN-374
EN-374同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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EN-374-数据快讯
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8条
资讯
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0
批文数
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0.00亿元
累计销售额
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1个
适应症
EN-374-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
EN-374作用靶点
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