百济神州宣布索托克拉用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者的临床研究取得积极结果

百济神州

2025/08/29

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百济神州（北京）生物科技有限公司套细胞淋巴瘤索托克拉非霍奇金淋巴瘤淋巴浆细胞样淋巴瘤/免疫细胞瘤

研究达到总缓解率（ORR）主要终点，展现出索托克拉在治疗罕见B细胞淋巴瘤具有临床意义的缓解，或可满足患者的未尽之需

百济神州正在向全球药物监管机构递交数据以供探讨潜在审评审批

美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布新一代且具有同类最优潜力的在研BCL2抑制剂索托克拉用于治疗既往接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂和抗CD20治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者的1/2期临床研究（BGB-11417-201）取得积极结果，并计划在即将召开的学术大会上公布全部数据。

对于MCL患者来说，疾病侵袭性高，且治疗选择有限，疗效也不尽如人意。索托克拉的临床研究结果表明其有潜力为MCL患者带来显著且持久的缓解。若获得批准，将为这部分患者提供首个BCL2抑制剂的治疗选择。在过去五年内，我们在治疗包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的B细胞恶性肿瘤方面取得了显著进展。百济神州凭借核心产品BTK抑制剂在这场治疗革新中发挥重要作用，我们深感自豪。如今索托克拉研究所取得的积极结果，相信将为我们在该疾病领域的布局再添新章。

BGB-11417-201（NCT05471843）研究是一项全球、多中心、单臂、开放性1/2期临床研究。该研究已入组125例既往接受过BTK抑制剂和抗CD20治疗的MCL成人患者。在研究的第1部分中，22例患者每日接受160毫克或320毫克索托克拉治疗，以评估索托克拉的安全性和耐受性，并确定第2部分的推荐剂量。在研究的第2部分中，103例患者入组接受索托克拉每日推荐剂量（320毫克）治疗，以评估索托克拉的有效性和安全性。

该研究达到了由独立审查委员会（IRC）评估的总缓解率（ORR）主要终点，表明索托克拉用于治疗该患者群体取得具有临床意义的缓解。多个次要有效性终点，包括完全缓解率（CRR）、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）均呈现积极结果。该研究安全性特征总体耐受性良好，且毒性可控。这也意味着百济神州血液肿瘤的产品布局又取得一项重要里程碑。目前，百济神州在血液肿瘤领域已布局三款主要产品，旨在满足各类B细胞恶性肿瘤患者不断变化的临床医疗需求。

百济神州正在向美国食品药品监督管理局（FDA）及全球各地监管机构递交数据，以寻求对索托克拉在MCL适应症的潜在批准。目前，索托克拉用于治疗MCL和CLL/SLL患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，并纳入优先审评审批程序，目前正在审评过程中。3期确证性CELESTIAL-RR MCL研究（BGB-11417-302；NCT06742996）正在进行中，首例患者已于今年早些时候入组。此前FDA已授予索托克拉“孤儿药”资格认定，用于治疗MCL患者。

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关于套细胞淋巴瘤（MCL）

套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一种罕见亚型¹，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例5%²，估计影响到28,000人³。MCL在确诊时通常已为晚期⁴，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病⁵。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案⁶。

关于索托克拉（BGB-11417）

索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，BCL2是帮助肿瘤细胞存活的几种蛋白质之一。索托克拉类属BH3类似物，可模拟自然细胞死亡信号。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性。迄今为止，共有近2,000例患者入组了该药物全球开发项目。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉快速通道认定，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者。

关于百济神州

百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括索托克拉的潜在获益，百济神州对于索托克拉临床开发和药政里程碑的预期，百济神州计划在未来学术大会公布完整研究数据，以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。关于百济神州更多媒体资源，请访问我们的新闻媒体网站。

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参考资料

1. Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

2. Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.3322/caac.21834

3. Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma.

https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

4. Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

5. Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

6. Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma