1月23日,启瑞集团宣布,其研发的首个国产自研的CFB抑制剂创新药兰诺可泮(研发代号:MY008211A片)已顺利通过国家药品监督管理局食品药品审核查验中心联合湖北省药品监督管理局开展的药品注册现场核查与GMP符合性动态检查。 PHN是一种后天获得性溶血性疾病,是一种慢性、进行性、危及生命、罕见的多系统疾病,2018年被收录进《第一批罕见病目录》,目前尚无国产自研的靶向CFB抑制剂获批上市。 2024年,在美国血液学会(ASH)年会上,相关II期临床研究(NCT06050226)结果正式公布——这是一项针对未接受补体抑制剂治疗的PNH患者的多中心、开放标签、剂量探索研究,在无输血支持的情况下,第84天所有剂量组34例受试者(100%)均达到血红蛋白(Hb)浓度较基线增加≥20g/L的主要终点,且所有患者治疗后均无需输血。
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