【2026 ASCO】一项阿思尼布治疗CML的Ⅱ期临床研究

ASCO 2026

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摘要号：6589

阿思尼布治疗CML的Ⅱ期临床研究

研究背景

阿思尼布（Asciminib）在慢性髓系白血病（CML）各线治疗中均展现出良好的安全性与有效性。本文报告一项由研究者发起的、评估阿思尼布用于初治（ND）CML患者的II期临床试验的中期结果。

研究方法

在初治慢性期（CP）或加速期（AP）（仅限克隆演变）CML患者中，给予阿思尼布 80 mg/天。

主要终点是治疗12个月时的主要分子学缓解（MMR）率。不良事件（AE）按照 CTCAE 5.0 版标准进行记录。数据截止日期为2026年1月20日。

研究结果

共纳入59例患者，中位诊断年龄49岁（范围：21-79岁）；其中33例（56%）为男性。Sokal评分低危29例（49%）、中危21例（36%）、高危9例（15%）。

中位随访12个月，累积最佳总缓解率为：主要细胞遗传学缓解（MCyR）57例（97%），完全细胞遗传学缓解（CCyR）54例（92%），MMR 40例（68%），MR4 21例（36%），MR4.5 17例（29%）。在至少完成1年阿思尼布治疗的患者中，12个月MMR率为71%。

至3个月时，在58例可评估患者中，51例（88%）达到MCyR或国际标度（IS）转录本水平＜10%，42例（72%）达到CCyR或IS转录本水平＜1%，16例（28%）达到MMR，5例（9%）达到MR4，2例（3%）达到MR4.5。7例（12%）转录本水平＞10%。

至6个月时，在53例可评估患者中，CCyR率为85%（45/53），MMR率为64%（34/53），MR4率为34%（18/53），MR4.5率为26%（14/53）。

至12个月时，27例（87%）达到CCyR，22例（71%）达到MMR，13例（42%）达到MR4，10例（32%）达到MR4.5。

在接受肿瘤基因变异检测的41例患者中，3例（7%）检出ASXL1突变。其中2例达到完全分子学缓解，1例最佳缓解为CCyR但后续失去缓解并出现A337T和F497L突变。

最常见与阿思尼布相关或可能相关的不良事件包括：脂肪酶升高（2级，n=9；3级，n=3；4级，n=1）和乏力（1级，n=7；2级，n=2）；3例患者发生胰腺炎（2级，n=1；3级，n=2）。1例有高血压病史的71岁患者在接受阿思尼布治疗2.5个月后出现5级急性冠脉综合征。

总体而言，59例患者中有8例（14%）停用阿思尼布，原因分别为：1）不良事件4例（包括1例致死性急性冠脉综合征）；2）丧失CCyR 2例（1例出现A337T和F497L突变，另1例出现P465A和D381E突变）；3）1例因血细胞减少且阿思尼布减量至40 mg/日而未能达到CCyR；4）1例因社会因素无法返院治疗而撤回知情同意，停药时该患者处于MR4状态。