信倍立®在新诊断CML患者中第144周持续显示出卓越疗效及良好的安全性和耐受性

与包括伊马替尼和第二代TKI在内的所有标准治疗相比，信倍立^®在MMR率方面的优势持续扩大¹

信倍立^®与第二代TKI相比，MMR率高出15.2个百分点，具有临床意义^¹

与伊马替尼和第二代TKI相比，信倍立^®显示出更少的≥3级不良事件，因不良事件导致的治疗终止率不到对照治疗组的一半¹

诺华在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了信倍立^®（盐酸阿思尼布片）关键性ASC4FIRST研究的第144周积极数据。这些长期随访结果进一步表明，截至第144周，与既有酪氨酸激酶抑制剂（TKI）相比，信倍立^®显示出逐渐扩大的分子学反应优势，进一步支持了其获益的持续性¹。

ASC4FIRST比较了信倍立^®与研究者选择的标准治疗TKI（伊马替尼以及第二代TKI：尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）在主要分子学反应（MMR）率方面的差异，同时比较了信倍立^®与伊马替尼单药治疗的MMR率，研究对象为新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者²˒³。长期数据显示，与研究者选择的标准治疗TKI、伊马替尼以及第二代TKI相比，信倍立^®在MMR率的优势呈逐渐扩大趋势¹。

Jorge Cortes博士

阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）奥尼尔综合癌症中心血液科主任

由于CML患者通常需要长期维持治疗，因此治疗方案必须兼具良好疗效以及良好的安全性和耐受性，数据显示，与对照TKI相比，包括第二代TKI在内，阿思尼布持续带来具有显著性的更高反应率，并随时间进一步提升。

Mark Rutstein博士

诺华全球肿瘤开发负责人

依托诺华在CML领域超25年的积累以及信倍立临床项目超过10年的经验，诺华致力于解决CML患者面临的治疗挑战，在ASC4FIRST研究已有近3年的延长随访数据，我们持续观察到支持信倍立^®作为新诊断成人CML患者重要治疗选择的结果。

除在第48周和第96周达到所有主要终点和关键次要终点外，信倍立^®在第144周继续扩大相较于标准治疗TKI的治疗获益^1-4。在数据截止时，与标准治疗TKI相比（78.6%vs. 55.9%）、伊马替尼（81.2%vs. 50.0%）和第二代TKI（76.0%vs. 61.8%）相比，信倍立^®组仍在接受治疗的患者比例更高¹。第144周时，与所有标准治疗TKI相比，接受信倍立^®治疗的患者中实现MMR的比例高出近24个百分点；与伊马替尼相比，高出超过32个百分点¹。信倍立^®的MMR率较第二代TKI高出15.2个百分点（75.0%vs. 59.8%；P=0.01*）¹。与标准治疗TKI相比，接受信倍立^®治疗的患者还实现了更深度的分子学反应（MR4和MR4.5）¹。

*未调整的名义P值，仅用于描述性目的。

第144周分子学反应结果

信倍立^®在第144周显示出的安全性特征与III期ASCEMBL研究4年随访结果一致，迄今未观察到新的安全性问题¹˒²˒⁵。与伊马替尼和第二代TKI相比，信倍立^®显示出更少的≥3级不良事件、更少的因管理不良事件所需的剂量调整，因不良事件导致的治疗终止风险减少一半以上²˒⁴˒⁶。最常见的不良事件（≥15%）为腹泻、头痛、疲劳、肌肉骨骼疼痛和皮疹⁴˒⁷。

第144周安全性结果

这些数据将于6月在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上以口头报告形式呈现。

关于ASC4FIRSTIII期临床试验

ASC4FIRST（NCT04971226）是一项III期、头对头、多中心、开放标签、随机研究，比较口服信倍立^®80mgQD与研究者选择的一代或二代TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼）在405例新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者中的疗效和安全性²˒³。该试验达到两个主要终点：在第48周，信倍立^®相较于研究者选择的标准治疗TKI（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼）显示出更高的MMR率（67.7%vs. 49.0%），相较单用伊马替尼亦显示出更高的MMR率（69.3% vs. 40.2%）；同时，在第二代TKI分层中达到未设定检验效能的次要终点（66% vs. 57.8%）³。该研究仍在进行中，并计划进一步公布疗效和安全性数据。

关于信倍立^®(盐酸阿思尼布片)

信倍立^®是全球首个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用的CML治疗药物（在科学文献中称为STAMP抑制剂）⁵˒⁸˒⁹。当前其他已获批的CML治疗药物均为靶向ATP结合位点的TKI（ATP竞争性）⁹。

在美国，信倍立^®已获得加速批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期（Ph+ CML-CP）成人患者。在美国以外，信倍立^®已在包括欧盟、中国和日本在内的60多个国家获批。此外，信倍立^®还在包括美国和欧盟在内的61个国家获批用于治疗既往接受过治疗的Ph+ CML-CP成人患者（无论既往治疗方案），并在包括美国和欧盟在内的58个国家获批用于治疗携带T315I突变的Ph+ CML-CP患者¹⁰*。

*此适应症尚未在中国获批

关于诺华对

慢性髓细胞白血病（CML）的承诺

诺华长期致力于以科学创新改善慢性髓细胞白血病（CML）患者CML患者的治疗与生活。25年多来，诺华凭借突破性科学探索改变了CML的治疗格局，使其对许多患者而言不再是严重限制生命的疾病。尽管CML治疗已取得显著进展，仍有未被满足的医疗需求亟待解决。诺华将继续探索更具选择性的疾病靶向治疗方式，应对许多患者面临的挑战。我们的传承激励着未来创新。

— 声明 —

1.本资料目的在于提供最新研究进展和疾病领域的相关知识，提高疾病认知的水平，不应被理解为对特定药物或治疗手段的推荐或者建议。

2.本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人员的意见或指导。

— 参考文献 —

1. Cortes JE, Hochhaus A, Hughes TP, et al. ASC4FIRST wk 144 analysis: continued superior efficacy and favorable safety and tolerability with asciminib (ASC) vs investigator-selected tyrosine kinase inhibitors (IS TKIs) in newly diagnosed (ND) chronic myeloid leukemia in chronic phase (CML-CP). Presented at: The 2026 ASCO Annual Meeting; May 29 – June 2, 2026; Chicago, IL

2. Scemblix. Prescribing information. Novartis Pharmaceuticals Corp.

3. Data on file. CABL001J12301 clinical study report (Week 48 analysis). Novartis Pharmaceuticals Corp; 2024.

4. Data on file. CABL001J12301 clinical study report (Week 96 analysis). Novartis Pharmaceuticals Corp; 2024.

5. Rea D, Mauro MJ, Boquimpani C, et al. A Phase 3, Open-Label, Randomized Study of Asciminib, a STAMP Inhibitor, vs Bosutinib in CML After 2 or more prior TKIs. Blood. 2021;138(21):2031-2041. doi:10.1182/blood.2020009984

6. Cortes JE, Hochhaus A, Hughes TP, et al. Asciminib Continues to Provide Superior Efficacy and Favorable Safety and Tolerability vs Tyrosine Kinase Inhibitors In Newly Diagnosed Chronic Myeloid Leukemia in ASC4FIRST: Week 96 Update. Presented at: 66th ASH Annual Meeting & Exposition; December 7 – 10, 2024; San Diego, CA.

7. Data on file. ABL001J1 SCS Appendix 2. Novartis Pharmaceuticals Corp; 2025.

8. Cortes JE, Hughes TP, Mauro MJ, et al. Asciminib, a First-in-Class STAMP Inhibitor, Provides Durable Molecular Response in Patients (pts) with Chronic Myeloid Leukemia (CML) Harboring the T315I Mutation: Primary Efficacy and Safety Results from a Phase 1 Trial. Oral presentation at: ASH Annual Meeting; Dec. 7, 2020.

9. Schoepfer J, Jahnke W, Berellini G, et al. Discovery of Asciminib (ABL001), an Allosteric Inhibitor of the Tyrosine Kinase Activity of BCR-ABL1. J Med Chem. 2018;61(18):8120-8135. doi:10.1021/acs.jmedchem.8b01040

10. Novartis data on file