诺华发表最新数据，盐酸伊普可泮胶囊可将肾功能下降速度减缓49.3%

在APPLAUSE-IgAN研究中，盐酸伊普可泮胶囊将进展至肾衰竭的风险降低了43%¹

在接受盐酸伊普可泮胶囊治疗的患者中，40.7%在两年内显示出蛋白尿的持续降低¹

盐酸伊普可泮胶囊已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审评资格

近日，诺华公布了盐酸伊普可泮胶囊用于治疗IgA肾病（IgAN）的APPLAUSE-IgAN III期临床研究的两年终期结果。与安慰剂相比，盐酸伊普可泮胶囊在估算肾小球滤过率（eGFR）斜率这一关键肾功能指标上显示出具有统计学意义和临床意义的改善¹。两年期间，盐酸伊普可泮胶囊在多项关键肾脏结局指标上的表现持续优于安慰剂，证明其能够减缓疾病进展，并有望帮助IgAN患者维持肾功能¹。

该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》，并同时作为最新临床研究数据在2026年世界肾脏病学大会上发布。

新南威尔士大学医学教授、教务长兼APPLAUSE-IgAN研究指导委员会联席主席

Vlado Perkovic医学博士

持续性的肾脏炎症是IgAN的显著特征之一，也是推动疾病进展的关键因素，会随着时间推移持续造成肾脏损伤和肾功能丧失。这些结果非常重要，因为它们表明盐酸伊普可泮胶囊能够降低疾病进展风险，帮助保护肾脏健康，并改善长期疾病负担。

两年期间关键疗效研究结果¹

终点	盐酸伊普可泮胶囊	安慰剂	对比安慰剂疗效
肾功能（eGFR斜率）	–3.10mL/min/ 1.73m²/yr	–6.12mL/min /1.73m²/yr	3.02mL/min/ 1.73m2/yr （下降速度减缓49.3%）
复合肾衰竭事件^*†	21.4%	33.5%	HR0.57 （风险可能性降低43%）
蛋白尿^† （24小时蛋白尿肌酐比值<1g/g）	40.7% 达到目标	23.7% 达到目标	—

*肾衰竭复合终点：达到以下任一指标，包括相较基线eGFR持续下降至少30%、eGFR持续低于15 mL/min/1.73m²、开始维持性透析、接受肾移植，或因肾衰竭死亡

†按患者百分比计

诺华心血管、肾脏及代谢全球开发负责人

Ruchira Glaser医学博士

为期两年的研究结果表明，盐酸伊普可泮胶囊能够持续地减缓高风险IgAN患者的肾功能下降。这一进展是我们多年专注于临床研究的体现，也支持着我们继续推进更具靶向性的治疗选择，以期帮助IgAN患者保持肾脏健康。

盐酸伊普可泮胶囊在两年期间的安全性特征与既往研究结果一致。不良事件发生率和因治疗而停药的比例均较低，且与安慰剂组相近^1,2。

基于APPLAUSE-IgAN研究预设的中期分析数据，盐酸伊普可泮胶囊已在美国和中国获得加速批准，用于降低成人IgAN患者的蛋白尿。两年期数据已提交至美国食品药品监督管理局（FDA），以申请常规批准。凭借其创新作用机制及有力的数据支持，盐酸伊普可泮胶囊已获FDA赋予优先审评资格。

— 关于IgAN —

IgAN是一种进行性的自身免疫性肾脏疾病，全球每年每百万人中约有25人新确诊^4,5。IgAN具有较高致残性，可导致肾脏微小滤过结构发生炎症、蛋白尿升高，以及eGFR逐步下降。持续性蛋白尿的患者中，多达50%会在确诊后10至20年内进展为肾衰竭，通常需要透析或肾移植作为长期疾病管理的一部分^5-10。

— 关于APPLAUSE-IgAN —

APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，旨在评估盐酸伊普可泮胶囊在经肾活检确诊IgAN且在优化支持治疗后仍存在持续性蛋白尿的成年患者中的疗效。患者按1:1随机分配接受盐酸伊普可泮胶囊或安慰剂治疗，并随访达24个月¹¹。主要终点为24个月年化总 eGFR斜率。关键次要终点包括首次发生肾衰竭复合事件的时间，以及9个月时蛋白尿的变化¹。

— 关于盐酸伊普可泮胶囊 —

盐酸伊普可泮胶囊是一种口服B因子抑制剂，选择性靶向补体旁路途径。补体旁路途径是推动IgAN炎症反应和肾脏损伤的多个关键因素之一^4,12,13。通过抑制B因子，盐酸伊普可泮胶囊旨在减少持续存在的补体介导的损伤和减缓疾病进展。包括IgAN在内，盐酸伊普可泮胶囊已在多种补体介导的疾病中获得监管部门批准，目前也正在多种罕见肾脏疾病中开展评估。

— 声明 —

1.本资料的目的在于传递医学前沿信息和研究进展，非广告用途。

2.本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

— 参考文献 —

1.Novartis. Data on file

2.Novartis Pharmaceuticals Corporation. Novartis receives FDA accelerated approval for Fabhalta® (iptacopan), the first and only complement inhibitor for the reduction of proteinuria in primary IgA nephropathy (IgAN) (2024). Available at: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan. Accessed March 2026

3.Novartis China. Novartis’ innovative medicine Fabhalta® (iptacopan) approved in China for a new indication. Novartis China website (in Mandarin). Available at: https://www.novartis.com.cn/news/nuohuazaiyingshenzangjibingzhiliaolingyulichengbeichuangxinyaowufeihedayansuanyipukepanjiaonangigashenbingshiyingzhengzaizhongguohuopi. Accessed March 2026

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5.Cheung C, Barratt J. The rapidly changing treatment landscape of IgA nephropathy. Semin Nephrol. 2025;44:151573.

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10.Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021;100:S1–276.

11.Clinicaltrials.gov. NCT04578834. Study of Efficacy and Safety of LNP023 in Primary IgA Nephropathy Patients (APPLAUSE-IgAN). Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04578834. Accessed March 2026.

12.Perkovic V, Barratt J, Rovin B, et al. Alternative complement pathway inhibition with iptacopan in IgA nephropathy. N Engl J Med. 2025;392:531–543.

13.Chiu YL, Lin WC, Shu KH, et al. Alternative complement pathway is activated and associated with galactose-deficient IgA(1) antibody in IgA nephropathy patients. Front Immunol 2021;12:638309.