明年申报上市！全球首款针对1型糖尿病的干细胞疗法3期临床即将完成

基于上述进展，Vertex 正加大投资，扩大其生产和商业化能力，以确保产品上市的准备工作就绪。公司对外表示，如果明年获批上市，该药物将有望使欧美等国家和地区因现有治疗手段受限而反复出现严重低血糖事件的患者受益，预计初期批准即可用于这些地区约6万名重度1型糖尿病患者的治疗。

VX-880是一种基于干细胞的疗法。这种疗法通过干细胞体外诱导完全分化生成胰岛细胞，这些细胞能够产生胰岛素，然后被移植到患者体内以恢复正常的血糖调节功能，用于治疗伴有严重低血糖事件和伴有低血糖意识障碍的1型糖尿病（T1D）患者。根据最近的一次报道，在1/2期临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者在第90天时均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准，即HbA1c水平低于7.0%。并有超过70%的时间血糖值处于正常范围(70-180 mg/dL)，其中11位患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用。3名至少随访一年的患者满足主要终点，即在HbA1c低于7.0%的情况下消除了严重的低血糖事件，并达到次要终点，即不再需要外源性胰岛素治疗。此外，VX-880的临床试验安全性数据整体上良好，多数不良事件为轻度或中度，且没有发现与 VX-880疗法相关的严重不良事件。

1型糖尿病是由自身免疫系统破坏胰腺内产生胰岛素的胰岛细胞，造成胰岛素缺乏和血糖控制障碍。目前标准治疗未触及疾病根本原因，治疗选择有限，且无糖尿病治愈方法。Vertex公司正在开发的VX-880旨在恢复患者体内调节血糖的能力，通过恢复胰岛功能和葡萄糖响应性胰岛素生产来实现这一目标。VX-880通过肝门静脉输注给药，并需长期使用免疫抑制药物以保护植入的胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880已获得美国FDA的再生医学高级疗法(RMAT)和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的PRIME指定。

E.N.D

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