近日，锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。此项Ⅲ期关键性临床试验，将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等全国多中心共同开展。旨在进一步验证GC101的有效性和安全性，为药物上市申请提供关键证据支持。
GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个单次鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品。适应症涵盖了1型 、2型 及3型5qSMA。已顺利完成的GC101-2 型IND 项目I/II 期临床试验为Ⅲ期关键性临床试验研究奠定了基础。临床试验研究数据表明，接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液“单次治疗，长期疗效”的治疗潜力更展现出差异化优势。凭借上述卓越表现，GC101注射液于2024年12月被CDE纳入突破性治疗药物目录。
本次Ⅲ期关键性临床试验的受试者招募信息将通过研究医院、锦篮基因官方渠道及相关公益组织陆续发布，敬请关注后续公告。
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2026-06-22
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