生物制药公司Avidity宣布，将在2026年3月8日至11日在佛罗里达州奥兰多举行的肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）临床与科学会议上进行一次口头报告和六次海报展示。这些展示将包括关于Del-zota治疗在Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者中改善CK水平的关键功能结果的研究。此外，Avidity还将在MDA会议期间举办一场行业论坛午餐，主题为“罕见神经肌肉疾病生物标志物进展：从DMD和FSHD中获得见解”。Avidity致力于开发一种名为抗体寡核苷酸共轭（AOCs™）的新型RNA疗法，以改善人们的生活。该公司正在利用其专有的AOC平台，针对罕见的肌肉疾病和遗传性心肌病进行临床开发。

Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克：DNLI）今日公布了截至2025年12月31日的第四季度和全年财务报告，并提供了业务亮点。2025年，Denali Therapeutics在神经退行性疾病和溶酶体储存疾病领域取得了重大进展，为患者提供了急需的治疗选择。公司已为预计于2026年4月5日根据美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批途径提交的Biologics License Application（BLA）的tividenofusp alfa的商业化做好了准备。此外，Denali Therapeutics还展示了DNL126在Sanfilippo综合征A型中的初步数据，支持了加速审批的路径。公司正在推进DNL628和DNL952的临床研究，并计划在未来三年内推进四到六个额外的项目进入临床试验。

Dentsply Sirona公司于2026年2月26日发布了2025年第四季度及全年的财务报告。报告显示，2025年第四季度净销售额为9.61亿美元，同比增长6.2%；调整后每股收益为0.27美元。2025年全年净销售额为36.8亿美元，同比下降3.0%；调整后每股收益为1.60美元。公司宣布了一项重组计划，将每年约1.2亿美元的资金重新分配到增长行动计划中，重点投资于加速创新、临床教育和销售团队教育。此外，公司还推出了新的资本分配策略，通过消除季度现金股息，将资金重新分配用于偿还债务和回购股票。

Pacira BioSciences公司于2026年2月26日公布2025年第四季度及全年财报。报告显示，2025年公司实现收入7.26亿美元，同比增长4%，其中EXPAREL产品销售额达到5.75亿美元，同比增长5%。公司第四季度净收入为1.96亿美元，GAAP净收入为160万美元。公司还宣布了多项业务亮点，包括任命新董事、与LG Chem的战略合作以及2026年的财务指导。

Definium Therapeutics，一家专注于开发新一代治疗精神疾病和神经疾病药物的公司，发布了2025年全年财务报告及业务更新。公司CEO Rob Barrow表示，公司2025年在DT120 ODT（消旋酸）的综合开发计划中取得了显著进展，预计2026年将是一个里程碑式的一年。公司目前正在进行四项关键的3期临床试验，包括两项针对广泛性焦虑症（GAD）和两项针对重度抑郁症（MDD）。此外，公司还公布了2025年的财务结果，包括现金、现金等价物和投资总额为4.116亿美元，研发支出为1.1765亿美元，一般和行政支出为4864万美元。

Syndax Pharmaceuticals于2026年2月26日发布了2025年第四季度及全年的财务报告。公司2025年第四季度总收入为6870万美元，全年总收入为1.724亿美元。Revuforj（revumenib）和Niktimvo（axatilimab-csfr）的净收入分别为4420万美元和5600万美元，全年分别为1.248亿美元和1.516亿美元。Revuforj在2025年10月24日获得FDA批准用于治疗难治性急性髓系白血病（AML），Niktimvo用于治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）。公司已完成axatilimab的2期IPF试验的入组，预计将在2026年第四季度公布顶线数据。

美国临床阶段生物技术公司Neurogene Inc.宣布，其研发的基因疗法NGN-401已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。NGN-401是一种在晚期临床试验阶段的基因疗法，旨在成为治疗雷特综合症的一线治疗方案。该认定基于截至2025年10月30日的1/2期临床试验的初步疗效和安全性数据，包括患者级数据和支持性视频文件，显示在多个雷特综合症领域观察到具有临床意义的、持久的功能性改善，并随着时间的推移继续获得技能。NGN-401是一种一次性治疗，旨在通过Neurogene专有的EXACT™转基因调节技术递送全长人类MECP2基因。它通过脑室内注射直接靶向大脑和神经系统。目前，NGN-401正在Embolden™注册临床试验中进行评估，预计将在2026年第二季度完成给药。

Alpha Teknova, Inc.（以下简称“Teknova”）发布2025年第四季度及全年财务报告。报告显示，2025年全年总收入为4050万美元，同比增长7%；第四季度总收入为1000万美元，同比增长8%。公司预计2026年总收入将在4200万至4400万美元之间，并预计全年自由现金流将低于1000万美元。Teknova表示，通过增加对商业能力的投资，预计到2027年底将实现调整后的EBITDA盈利。

Janux Therapeutics，一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发新型免疫疗法，今日公布了截至2025年12月31日的第四季度和全年财务报告，并提供了业务更新。公司表示，过去一年是Janux取得显著执行和进展的一年，继续将肿瘤激活平台转化为有意义的临床和战略进展。近期JANX007的临床结果表明，在mCRPC患者中具有临床活性，并显示出一致和可预测的安全性特征，支持在无紫杉烷治疗史的患者以及其他扩展队列中继续推进。2026年初，公司与Bristol Myers Squibb宣布了合作，这为近期的资本提供了支持，并进一步验证了其平台潜力。公司还在加强团队以支持下一阶段的临床和管线增长。随着更多产品候选人在2026年进入临床试验，Janux相信公司能够执行其临床战略，并为患者和股东创造长期价值。此外，公司还公布了2025年第四季度和全年的财务结果，包括资产负债表和损益表等。

DeepHealth公司宣布，其FDA批准的远程成像和放射学管理解决方案TechLive™已获得CE标志认证，这将允许其在欧洲市场商业化。TechLive™旨在扩展成像能力并提高对复杂程序的访问，使欧洲医疗保健提供者能够更有效地管理劳动力需求并扩大对高级成像的访问。此外，TechLive™已列入AWS市场，以简化全球访问并加速部署时间表。DeepHealth公司表示，TechLive™反映了其对当前医疗系统面临的人力资源压力和日益增长的复杂成像需求的深刻理解。该解决方案通过允许认证专家跨越物理边界和多种模态进行操作，帮助提供者扩大容量并确保患者无论身处何地都能及时获得高质量的护理。TechLive™的多模态、供应商无关的远程扫描和放射学管理解决方案，通过其综合的、统一的界面，为远程技术人员提供了一览无余的工具和上下文，将控制台控制、患者监测和注射器可视化集成在单个屏幕上，在大规模多地点运营中表现出色。

卡迪夫肿瘤学公司（Nasdaq: CRDF），一家利用PLK1抑制技术开发多种癌症新型疗法的临床阶段生物技术公司，宣布公司管理层将于2026年3月参加三场投资者会议。这些会议包括TD Cowen第46届年度医疗保健会议、Barclays第28届年度全球医疗保健会议以及Leerink Partners 2026年全球医疗保健会议。有兴趣的各方可以通过访问卡迪夫肿瘤学公司网站上的“事件”部分注册并观看会议的实时网络直播。网络直播回放将在演讲结束后提供。卡迪夫肿瘤学公司专注于PLK1抑制的创新癌症治疗方法，其领先资产onvansertib是一种高度特异的口服PLK1抑制剂，目前正在评估用于一线治疗RAS突变的转移性结直肠癌（mCRC）的2期临床试验，该疗法针对的是一个大型未满足需求的病人群体。onvansertib还在通过正在进行的研究者发起的试验中调查其他PLK1驱动的癌症，并在难以治疗的肿瘤中显示出强大的单药临床活性。通过针对肿瘤脆弱性，公司旨在克服治疗耐药性，为患者提供改善的临床结果。更多信息请访问https://www.cardiffoncology.com。

Biodesix公司于2026年2月26日发布了2025年第四季度及全年的财务报告。报告显示，公司在2025年第四季度实现了28.8百万美元的收入和83%的毛利率，同比增长41%。公司全年总收入为88.5百万美元，同比增长24%。调整后的EBITDA在2025年第四季度首次实现正增长，达到50万美元。2026年，公司预计总收入将在10.6至11.2亿美元之间，同比增长23%。公司还计划继续提升毛利率，并持续改善调整后的EBITDA正增长。

以ALS为例，从SOD1致病基因的发现到首款对因治疗药物最终落地中国，整整走过了三十年。 日前，研发客对话渤健亚太区总裁丁伟波先生。 渤健亚太区总裁丁伟波在其30多年的医药行业生涯中见证过很多次奖项与殊荣，然而，此次，渤健的渐冻症产品托夫生注射液（商品名：凯盛迪 ™ ）获得《研发客》 “年度罕见病创新药” 奖项，对他来说具有特殊的意义。

MDxHealth公司，一家专注于泌尿科精准诊断的领导者，公布了截至2025年12月31日的第四季度和全年财务报告。2025年全年收入增长20%，达到1.079亿美元，第四季度收入增长19%，达到2950万美元。公司预计2026年业务将加速增长，预计收入将达到1.37亿至1.4亿美元，增长27%-30%。调整后的EBITDA亏损为210万美元，较去年同期增长53%。

Rocket Pharmaceuticals，一家专注于罕见病基因疗法的生物技术公司，于2026年2月26日发布了截至2025年12月31日的第四季度及全年财务和运营结果。公司CEO Gaurav Shah表示，2025年公司在心血管基因治疗领域取得领导地位，支持了Danon疾病的五年临床经验，并继续推进PKP2-ACM和BAG3-DCM项目。公司目前正专注于三个心血管项目的严谨临床执行，包括恢复Danon疾病的2期关键临床试验，启动BAG3-DCM的1期临床试验，并与FDA就PKP2-ACM的关键研究设计进行协调。2026年，Rocket将致力于推进三个高影响力的心血管项目，并谨慎扩展其心脏基因治疗管线。公司的财务数据显示，2025年总收入为142,015万美元，同比增长了221.7%；净亏损为43,963万美元，同比减少62.9%。

Luxembourg Commission de Surveillance du Secteur Financier (CSSF) 公布了ATP Holdings ehf.和Aztiq Pharma Partners S.à r.l.的交易通知。ATP Holdings ehf.于1月30日宣布出售2,701,617份债券，而Aztiq Pharma Partners同日购买了相同数量的债券。由于ATP Holdings ehf.与Aztiq处于同一集团，因此负责在集团内部转移债券。这两项交易涉及相同的债券和价格，每份债券的价格为4.74美元。

法国Daix和纽约，2026年2月26日 - Inventiva（Euronext巴黎和纳斯达克：IVA）是一家专注于开发口服疗法治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的临床阶段生物制药公司。公司宣布，其领导团队将参加以下即将到来的投资者会议：TD Cowen第46届医疗保健会议（2026年3月2日至4日，地点：马萨诸塞州波士顿）、Leerink全球医疗保健会议（2026年3月9日至11日，地点：佛罗里达州迈阿密）、Barclays第28届全球医疗保健会议（2026年3月10日至12日，地点：佛罗里达州迈阿密）以及UBS生物技术会议：变革催化剂（2026年3月8日至10日，地点：迈阿密）。公司将在这些会议中进行一对一会议和演讲，相关演示和圆桌讨论将通过网站投资者演示部分进行网络直播。Inventiva专注于开发口服小分子疗法治疗MASH患者，目前正评估lanifibranor这一新型全PPAR激动剂在NATiV3关键性3期临床试验中的效果，该试验针对的是成人MASH患者，这是一种常见且进展性的慢性肝病。Inventiva是一家在Euronext巴黎监管市场B部分上市的公司（股票代码：IVA，ISIN：FR