Palisade Bio公司宣布其关于新型治疗药物PALI-2108的研究摘要被接受在2025年2月6日至8日在旧金山举行的克罗恩病与溃疡性结肠炎大会上进行海报展示。该药物是一种针对结肠的PDE4B抑制剂前药，在结肠中被激活，并在急性结肠炎DSS小鼠模型中减少了溃疡性结肠炎的症状。展示将于2月7日下午5点至6点30分在Moscone West展览厅的1楼举行。Palisade Bio是一家专注于开发针对自身免疫、炎症和纤维化疾病的创新疗法的临床阶段生物制药公司，旨在通过靶向治疗改变治疗格局。

Jaguar Health公司宣布，其子公司Napo Pharmaceuticals提交了一项针对Crofelemer的专利申请，旨在减轻GLP-1受体激动剂和拮抗剂等药物引起的胃肠道副作用。Crofelemer是一种新型植物基处方药，已被FDA批准用于治疗HIV相关腹泻，并在HIV相关腹泻、癌症治疗相关腹泻和肠易激综合症等患者中显示出改善胃肠道症状的显著效果。该药物有望对快速增长的GLP-1疗法市场产生重要支持作用，预计2025年全球市场规模将达到560亿美元，到2034年将增长至3220亿美元。

ImmunityBio与全球肿瘤公司BeOne Medicines达成合作与供应协议，将开展一项确认性随机3期临床试验（ResQ201A-NSCLC），结合BeOne Medicines的PD-1检查点抑制剂tislelizumab和ImmunityBio的ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）。该试验旨在确认结合疗法在先前的QUILT 3.055试验中展示的疗效和安全性，并为这两种免疫治疗药物在晚期或转移性非小细胞肺癌患者中改善总生存率的潜力提供证据。ANKTIVA通过其独特的机制恢复T细胞活性，从而提高免疫检查点抑制剂的效果。该试验的主要终点是总生存期，次要终点包括疾病控制率、无进展生存期、客观缓解率和安全性。

Hemostemix公司宣布其ACP-01治疗产品销售势头良好，得益于社交媒体营销和波多黎各的展示。公司CEO托马斯·斯梅恩克表示，提前销售有助于购买者/患者了解自己的患者等级，并有助于安排医生和生产线的时间。尽管目前数字不大，但首笔签约承诺额达到约40万美元，为2025年奠定了良好的开端。在与已治疗约200名患者的医生会面时，斯梅恩克发现他们对ACP-01的治疗效果表示高度认可，一位心脏介入科医生表示，ACP-01在心脏治疗中无与伦比，能够重建心脏功能。Hemostemix成立于2003年，是一家专注于无治疗选择患者的临床阶段生物技术公司，拥有基于血液的干细胞治疗平台。

ONWARD Medical宣布，其用于脊髓损伤的ARC-EX系统已可通过美国退伍军人事务部的联邦供应计划和GSA优势平台购买。这一举措是公司与其合作伙伴洛威尔政府服务公司合作的结果，旨在通过经验证的美国政府在线采购平台，为退伍军人提供商业利益。ARC-EX系统现在可通过VA联邦供应计划全国采购中心（VA FSS NAC）和GSA优势目录等网络采购平台购买，这些平台用于管理医疗设备、供应、药品和其他与健康相关的产品和服务。这一合作将有助于提高对脊髓损伤患者的治疗水平，并扩大政府医疗提供者对该系统的购买渠道。

TME Pharma与aimed analytics合作，利用人工智能技术加速药物发现和优化，旨在加强公司战略合作伙伴关系。该合作将结合TME Pharma在癌症治疗领域的专业知识与aimed analytics的深度学习和结构建模技术，共同推动新药研发进程。此举旨在缩短研发周期、降低成本，并有望带来突破性疗法。TME Pharma的CEO Aram Mangasarian表示，通过与aimed analytics的合作，公司不仅将现有药物带给潜在合作伙伴，还将加速新药的研发。aimed analytics的CEO Dr. Patrick Gnther也表示，期待通过技术提升，加速有效治疗方法的发现。

Ucello公司宣布其CD19靶向脐带血来源的同种异体CAR-T细胞疗法UC101获得美国FDA的IND批准，成为全球首个此类疗法。VectorBuilder为其提供了定制化CDMO解决方案。UC101利用脐带血来源的T细胞，具有低免疫原性和早期分化状态的优势，降低移植物抗宿主反应风险，提高疗效。UC101采用稳定的生产细胞系进行慢病毒载体制造，降低生产成本，并优化了基因编辑设计，减少免疫原性，提高疗效。VectorBuilder的CDMO服务使病毒滴度提高10倍，降低患者成本。Ucello专注于同种异体CAR-T疗法，拥有符合FDA和NMPA要求的GMP设施和进口出口脐带血资质。VectorBuilder提供全面的基因递送CDMO服务，支持全球IND申请。

M42与乌兹别克斯坦卫生部门签署谅解备忘录，旨在合作探索乌兹别克基因组计划的战略合作伙伴关系。该合作旨在发展乌兹别克斯坦的基因组能力，设计、开发和制造本地和区域相关的筛查和诊断工具，支持遗传性疾病预防计划的部署。乌兹别克斯坦副卫生部长Farhkodjon Tashpulatov表示，这一合作将有助于改善人口健康并减少慢性疾病的负担。M42的CEO Dr. Fahed Al Marzooqi强调，通过与乌兹别克斯坦的合作，他们旨在将乌兹别克斯坦的医疗保健行业从反应转变为预防，并为乌兹别克人民带来实际的健康益处。

Optimi Health Corp.完成第二阶段非经纪私募配售，筹集资金总额达93.4万加元，用于一般营运资金。公司通过向内部人士发行单位筹集39.5万加元，每单位包含一股普通股和半股可转让普通股购买权证。权证持有人有权以每股0.40加元的价格购买额外一股普通股，直至2027年1月24日。公司还完成了与两位债权人的债务结算，通过发行45.8万股普通股，共偿还债务98,501.25加元。所有证券发行均受制于持有期，直至2025年5月25日。

美国生物制药公司Kinaset Therapeutics宣布，其研发的用于治疗严重呼吸系统疾病的新型吸入性干粉药物frevecitinib（KN-002）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准。该药物针对哮喘患者，旨在改善那些对标准吸入维持疗法反应不佳的患者状况。frevecitinib是一种首个吸入性广谱JAK抑制剂，针对JAK1、JAK2、JAK3和TYK2，通过单胶囊干粉吸入器实现靶向肺部给药，同时降低全身暴露。该公司计划在2025年中开始进行Phase 2b剂量范围试验。在Phase 1b研究中，frevecitinib在轻度至重度哮喘患者中显示出对气道炎症的关键指标FeNO的显著降低，包括血嗜酸性粒细胞计数低于300和150细胞/mm³的患者群体。Phase 1b研究还显示了剂量比例的药代动力学，血浆水平低于药理活性浓度，没有全身或局部安全问题的担忧。

SELLAS Life Sciences Group，一家专注于开发多种癌症新型疗法的后期临床试验生物制药公司，宣布与一家专注于医疗保健的机构投资者达成证券购买协议，以每股1.27美元的价格购买19,685,040股普通股及其等价物和购买至多19,685,040股普通股的认股权证。认股权证的行权价格为每股1.20美元，立即可执行，有效期5年。预计此次发行将筹集约2500万美元，用于营运资金和一般企业程序，包括购买任何待定或未来的收购。此次发行预计于2025年1月29日完成，受常规交割条件约束。

2025年1月29日，长期护理AI分析软件研发商Waterlily宣布完成700万美元种子轮融资，该笔资金由Brewer Lane Ventures的创始合伙人John Kim领投，Genworth、Nationwide和Edward Jones提供战略投资。Waterlily利用人工智能模型软件，提供家庭未来长期照护需求及成本分析。Waterlily的目标是积极让家庭为不断变化的医疗保健环境做好准备，改善所有人的健康和财务安全。

Zentalis Pharmaceuticals在2025年1月29日公布了其针对Cyclin E1+铂耐药卵巢癌（PROC）患者的新药azenosertib的临床试验数据。结果显示，在多项关键临床试验中，azenosertib单药治疗的重度预处理患者中，客观缓解率（ORR）达到约35%。此外，公司已与FDA就DENALI Part 2研究的无缝设计达成一致，预计该研究将在2025年上半年开始，并于2026年底公布顶线数据。管理层表示，azenosertib在PROC患者中的治疗效果显著，并计划进一步推进该药物的开发。

BioAge Labs宣布了其研发项目的最新进展。公司终止了肥胖和其他慢性疾病治疗药物azelaprag的开发，因在临床试验中观察到部分患者出现肝功能异常。同时，BioAge正在开发新一代APJ激动剂，并计划在2025年底前提名一个开发候选药物。此外，公司将其新型NLRP3抑制剂BGE-102作为开发候选药物，预计2025年底前将获得初步的1期临床试验数据。BioAge还扩大了其发现努力，包括与诺华和礼来在新型代谢衰老靶点治疗抗体药物开发上的合作。截至2024年9月30日，BioAge拥有约3.345亿美元的现金和现金等价物，预计资金足以支持公司至2029年的运营。

PacBio Technology在Nature Genetics杂志上发表了一项里程碑式的多组学研究，揭示了罕见孟德尔遗传病的遗传复杂性。该研究利用PacBio先进的同步Fiber-seq和Kinnex（前身为MAS-seq）多组学方法，揭示了罕见遗传病的遗传和分子基础。研究团队与华盛顿大学和未诊断疾病网络（UDN）合作，使用PacBio的Revio测序系统，对一名9个月大的患者进行了同步分析，成功解析了其罕见的双侧视网膜母细胞瘤、发育迟缓和其他症状的遗传原因。该技术首次在单一测序运行中同时提供了基因组、甲基化组、表观遗传组和转录组的数据，消除了重复实验的需要。研究结果表明，PacBio的多组学技术为理解复杂罕见疾病的遗传机制提供了强大的工具，有助于医疗保健提供者诊断和治疗罕见遗传病。

艾利·利利公司上周宣布终止了其研究性药物volenrelaxin在慢性肾病（CKD）领域的II期临床试验，原因是“在目标CKD患者群体中缺乏可预见的临床效益”。此外，终止通知还提到了一项类似取消的心力衰竭研究，该研究在重叠的患者群体中未显示出任何益处。volenrelaxin是一种合成的人 Relaxin 蛋白类似物，能够激活 Relaxin 受体，动物研究表明它能够引起与 Relaxin 相关的药理反应，包括增加大鼠的肾血流量。I期临床试验发现volenrelaxin安全且适合皮下给药，并显示出有希望的有效性信号。然而，由于volenrelaxin的研究终止，总部位于马萨诸塞州的Tectonic Therapeutics的股价在消息公布后下跌了高达40%。Tectonic正在推进TX45，这是一种激活RXFP1受体的Relaxin融合分子，类似于volenrelaxin，并提议将其作为治疗伴有保留射血分数的心力衰竭患者的肺高血压的治疗方法。尽管如此，莱利克分析师表示，对volenrelaxin研究的终止导致了对TX45成功可能性的重大担忧，但同时也重申了对Tectonic的信心，指出TX45与volenre

中国国家药品监督管理局（NMPA）已接受Zhaoke Ophthalmology Limited（Zhaoke）提交的药物NVK002（低剂量阿托品0.01%）的申请，该药物由Vyluma, Inc.（Vyluma）开发并授权给Zhaoke，用于治疗儿童近视进展。NVK002是一种专有的、研究性的、无防腐剂的夜间使用的眼药水，针对患有近视的儿童患者。NMPA的接受标志着NVK002在中国作为治疗儿童近视的潜在治疗选择的引入迈出了关键一步。这一批准过程对于确保数百万儿童未来视力和生活质量具有重大意义。NVK002的药物申请基于Zhaoke在中国进行的第一个III期临床试验（Mini-CHAMP），该试验在16个中心进行，招募了526名患者，成功达到了主要疗效终点，并显示出良好的安全性和疗效。NVK002现在正在三个主要全球市场进行监管审查：美国、欧盟和中国。这一里程碑强化了Vyluma将创新药物解决方案带给全球儿童的愿景，并推动全球近视进展的治疗。