在神经系统中，大多数神经元都拥有一根初级纤毛，其对细胞外刺激的高效传递发挥着重要作用。 研究表明，初级纤毛功能异常与神经元连接紊乱以及神经系统兴奋与抑制失衡密切相关。 然而，初级纤毛如何影响神经元兴奋性的具体机制仍不清楚。

神经内分泌肿瘤是一类起源于神经内分泌系统的异质性肿瘤，结直肠是其常见的发生部位。 肿瘤微环境的异质性是导致肿瘤患者预后差异的一个重要原因。 然而，目前关于结直肠神经内分泌肿瘤肝转移 （CRNELM） 原发灶与肝转移灶肿瘤微环境异质性的研究仍然匮乏。

孤独症谱系障碍 （Autism Spectrum Disorder, A SD） 是一种儿童期早发的神经发育性疾病，其病理机制不明、临床表现高度异质性，为有效诊断和治疗带来挑战，也给社会造成严重的经济负担。 ASD与其他神经发育障碍，尤其是发育迟缓 （developmental delay/intellectual disability, DD/ID) 具有相似临床症状、复杂共病模式和高共病率。 考虑到ASD 和DD/ID多尺度水平异常的病理表现，从基因-脑-行为多尺度级联的角度探索ASD儿童早期与DD/ID的共病机制将有助于为理解ASD临床和病理异质性提供新证据，也有望为有效诊断和干预提供新视角。

AAT宣布其合作伙伴LanDev在中国获得批准，可以销售其独特的Algeness® VL透明质酸面部注射填充剂，这是一种2.5%的透明质酸凝胶皮肤填充剂。Algeness®是首个在中国获得官方批准的基于透明质酸的注射填充剂，它是多年科学和临床研究的成果，旨在为面部软组织填充皱纹和体积损失。AAT的Algeness®产品因其独特的生物相容性和自然效果而受到全球美学实践者的好评。此次在中国市场的批准标志着AAT在过去的两年中取得的一系列重要里程碑，包括与伊斯坦布尔的整形外科医生Omer Buhsem合作进行的产品预临床研究。AAT正在积极寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，并计划在未来在中国和美国市场进行商业化推广。

其中明确加大中药研发创新支持力度，并对符合条件的独家中药品种给予一定的市场独占期。 在政策利好频繁叠加的背景下，中医药行业迎来了研发创新的强心针。 新年伊始，中药领域又迎来两款1.1类新药获批上市。

在中国医疗保障体系的持续完善过程中，药物经济学作为一门学科，已经从理论研究转向实际应用，特别是在医保谈判中扮演了至关重要的角色。 2017年，药物经济学迎来了关键转折点，国家医保谈判首次将其纳入考量，药物经济学在医保目录动态调整、谈判和改进中的重要性日益凸显。 在中国医疗保障体系的持续改革与深化中，药物经济学正逐渐成为医保准入决策的核心工具。

大会由 金力院士 领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。 有目共睹，降糖减重在2024年成为生物制药行业一大潮流。 在诺和诺德、礼来的GLP-1类药物带领下，尤其是减肥药细分市场，正迎来蓬勃发展。

Amicus是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。 目前的基因疗法管线包括治疗法布里病（Fabry disease）、Batten病（CLN6，CLN3，和CLN8，Batten disease）、庞贝病（Pompe Disease）等罕见病的多个研发项目。 公司2025年战略重点是实现总营收增长17-24%（按恒定汇率计算），预计2028年总营收将超过10亿美元。

在生物药的IND（新药临床试验申请）和NDA（新药上市申请）申报中， DeepSeek作为人工智能技术工具或服务平台 ，可能通过以下方式辅助申报流程，提升效率与合规性： 一、 数据管理与分析。 在IND阶段，DeepSeek可协助处理药理毒理数据（如ADME、毒性靶器官识别）和药代动力学数据，通过算法模型预测药物的潜在风险，优化试验设计。 二、 文档自动化与合规性支持。

国家医保局于1月17日召开新闻发布会表示，2024年医保基金运行平稳、安全，更多质优价宜的药品耗材进入百姓“药箱”；2025年，新批次药品和高值医用耗材集采即将开展；第一版医保丙类目录将发布。 根据新闻发布会透露的相关丙类目录信息： 在药品范围上，丙类目录主要聚焦创新程度很高、临床价值巨大、患者获益显著，但因超出“保基本”定位暂时无法纳入基本医保目录的药品。 下文，结合这68个产品的相关信息进行深入分析，供读者参考。

DRG/DIP旧规废止，新规实施。 该规程自印发之日起实施，《按疾病诊断相关分组(DRG)付费医疗保障经办管理规程(试行)》(医保办发〔2021]23号)和《按病种分值付费(DIP)医疗保障经办管理规程(试行)》(医保办发[2021〕27号)同时废止。 《规程》适用于纳入按病种付费的本地和异地住院医疗费用的经办管理工作。

近日，美国FDA药物评价和研究中心(CDER)发布了2024年度的新药获批报告， CDER在2024年共计批准 50款 创新疗法，这些疗法中，有 24款 被认定为“first-in-class”新药 ，包括靶向胆碱能受体的头个抗精神病药物Cobenfy、头款获得FDA批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体Nemluvio、头款获批的menin抑制剂Revuforj、FDA批准的头款NASH疗法Rezdiffra等。 业内列举了这些药物，包括用于 遗传性血管性水肿治疗的 Donidalorsen 、 用于治疗血友病的 Fitusiran 、 用于神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤治疗的 Mirdametinib 、 用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的 Plozasiran 、 用于治疗中重度急性疼痛的 Suzetrigine 、 用于治疗c-Met蛋白过度表达的经治局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者的 Telisotuzumab vedotin 、 用于低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌治疗的 UGN-102 以及目标适应症为IIIA型黏多糖贮积症的 UX111 。 例如，黏多糖贮积症是一组复杂的、进行性

值得注意的是， 轻松 健康集团 已于2 024 年6月将线上疾病筹款业务（即“轻松筹”）和 朵尔医院 完成剔除，即不属于本次上市主体。 成立于2014年的轻松健康集团现专注于提供综合健康服务及健康保险解决方案，致力于通过一套易用、精准且可负担的健康解决方案，利用自身为促进中国健康服务和相关资金资源的有效配置而构建的全方位的生态系统，为有需要的人提供保障和支持。 截至2024年9月30日，轻松健康集团的注册用户数量为1.68亿名。

2024年，中国医药行业在 政策驱动、资本重构 与 创新突破 中迎来深度转型，生物医药产投领域多重因素交织，展现出独特的趋势和变化。 人口老龄化加速，60岁以上人口占比达21.3%。 2024年48款国产1类新药上市，38款“全球新”药物通过医保谈判(成功率92.7%)。

2025年是“十四五”规划最后一年，或有诸多挑战，但渡过低点，恢复可期。 本期推出2025年全国药品带量采购趋势简析，以飨读者。 不同市场阶段的药品，均有了基本的价格治理方式，形成完整的管理闭环。

2025年1月6日，美国FDA发布《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的注意事项： 给行业和其他相关方的指南》，详细阐述了美国FDA目前在这一问题方面的思考。 使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的注意事项： 给行业和其他相关方的指南。 IV. 在药品生命周期中使用人工智能的考虑因素。

Zimmer Biomet宣布以每股13美元的现金收购Paragon 28的全部流通股，交易总额约11亿美元，企业价值约12亿美元。Paragon 28股东还将获得非交易性或有价值权（CVR），若达到特定收入里程碑，将有权获得最高1美元的现金。该交易预计将立即提升Zimmer Biomet的营收增长，并有望在交易关闭后24个月内提升调整后的每股收益。Paragon 28专注于足踝骨科领域，拥有广泛的产品线和创新解决方案，此次收购将加强Zimmer Biomet在足踝领域的实力，并推动其全球增长。