Gameto公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Fertilo疗法的IND申请，标志着美国首个基于诱导多能干细胞（iPSC）疗法的III期临床试验的启动。Fertilo是一种卵巢支持细胞（OSC）技术，利用iPSC衍生的细胞在体外成熟卵子，与传统方法相比，Fertilo减少了80%的激素注射，并将治疗周期缩短至2-3天，降低了卵巢过度刺激综合征等风险。Gameto计划在美国15个地点开展III期临床试验，评估Fertilo在体外成熟卵子、产生胚胎和改善怀孕率方面的有效性和安全性。Fertilo的成功开发有望改变生殖医学领域，为全球面临生育率下降挑战的人们提供新的家庭建设可能性。

Maze Therapeutics，一家专注于利用人类遗传学开发针对肾脏、心血管和相关代谢疾病的新型小分子精准药物的临床阶段生物制药公司，宣布其扩大规模的首次公开募股定价为每股16美元，共发行8,750,000股普通股，预计募集资金总额为1.4亿美元。此次发行的所有普通股将由Maze Therapeutics出售，同时授予承销商在30天内以初始公开募股价格购买额外1,312,500股普通股的期权。股票预计将于2025年1月31日在纳斯达克全球市场开始交易，股票代码为“MAZE”。此次发行预计于2025年2月3日完成，前提是满足常规的交割条件。J.P. Morgan、TD Cowen、Leerink Partners和Guggenheim Securities将担任此次发行的联合簿记管理人。注册声明已提交给美国证券交易委员会，并于2025年1月30日生效。投资者和媒体可通过指定方式获取最终招股说明书。Maze Therapeutics致力于利用其Compass平台，该平台能够揭示疾病中的遗传变异并将其与特定患者群体中驱动疾病的生物学途径联系起来，推动其产品管线的发展。其产品管线主要由两个完全拥有的领先项目MZE

Celltrion公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物类似药AVTOZMA®（CT-P47，托珠单抗-anoh）的静脉注射（IV）和皮下注射（SC）剂型，作为ACTEMRA®的生物类似药。AVTOZMA®适用于治疗多种疾病，包括类风湿性关节炎（RA）、巨细胞动脉炎（GCA）、多关节炎幼年特发性关节炎（pJIA）、系统性幼年特发性关节炎（sJIA）和冠状病毒病（COVID-19）。Celltrion USA首席商务官托马斯·努斯贝克尔表示，AVTOZMA®的两种剂型提供了灵活性和更广泛的治疗选择。这一批准是Celltrion免疫学产品组合的战略性补充，进一步加强了公司为患者和医疗保健提供者提供可负担、高质量的药物选择的承诺。FDA的决定基于全面的数据包和证据总和，包括一项III期研究的成果，该研究证明了AVTOZMA®与参照托珠单抗在患有中重度活动性RA的患者中的生物相似性。根据与Genentech的专利和解协议，AVTOZMA®的静脉注射剂型预计将于2025年8月在美国上市。Celltrion有权从许可日期开始在美国销售皮下注射剂型。这是Celltrion在美国获得的第七个生物类似药营销授权

Tectonic Therapeutic公司宣布，其领先产品TX45在1b期急性血流动力学临床试验中取得了积极的中期数据。TX45是一种长效Fc-松弛素融合蛋白，对PH-HFpEF（保留射血分数的心力衰竭患者中的2型肺高血压）患者的左心室功能和肺血流动力学产生了显著改善。试验中，TX45在PH-HFpEF患者中耐受性良好，没有出现严重或严重的不良事件。在总体研究人群中，TX45使肺毛细血管楔压（PCWP）降低了17.9%，在合并前毛细血管和后毛细血管肺高血压（CpcPH）的亚组中，肺血管阻力（PVR）降低了30%以上。这些数据支持了TX45在PH-HFpEF患者中的进一步开发。

Elicio Therapeutics宣布与机构投资者达成最终证券购买协议，购买共计1261,830股普通股及其附带的购买权证，每股购买价格为7.925美元，附带的权证价格为每股7.80美元，权证可在发行后立即行使，有效期五年。预计此次发行将筹集约1000万美元，用于公司运营资本和其他一般企业用途。此次发行依据有效的“存托”注册声明进行，注册声明于2024年6月3日提交给美国证券交易委员会，并于6月11日生效。Elicio Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对癌症的新型免疫疗法。

Purdue Pharma与Sackler家族同意支付74亿美元和解因公司阿片类药物OxyContin引发的诉讼后一周，FDA批准Vertex的suzetrigine作为20多年来治疗急性疼痛的第一个新机制，可能翻开治疗领域新的一页。Suzetrigine（将作为Journavx销售）是一种首创的非阿片类镇痛药，旨在治疗成人轻至重度急性疼痛。FDA药物评价和研究中心代理主任Jacqueline Corrigan-Curay表示，这种新的非阿片类镇痛药治疗类别为急性疼痛提供了减轻使用阿片类药物风险的机会，并为患者提供了另一种治疗选择。Vertex将Journavx定价为每片15.50美元或两周420美元。Vertex支持suzetrigine的新药申请，包括来自两个II期和三个III期研究的资料，这些研究评估了该药物在经过足部手术或腹部整形手术的患者中的镇痛效果。在晚期试验中，suzetrigine在腹部整形手术后的患者中表现出更高的疗效，疼痛评分提高了48.4分，而进行足部手术的患者疼痛评分降低了29.3分。然而，suzetrigine并非所有结果都如此强劲。Vertex在12周时，接受Vertex药物的患者

Sound Blade Medical公司成功完成了一轮超过1.65亿美元的A轮融资，由Amzak Health和Lumira Ventures共同领投，Invest Nova Scotia参与。这笔资金将用于加速其手持式超声引导组织消融技术的开发与临床验证，旨在将精准超声治疗的优势带给更广泛的病患。公司创始人兼CEO Jeremy Brown博士表示，这笔资金将助力他们快速推进技术发展，扩大团队规模，并加速监管审批，以便迅速将治疗带给有需要的患者。Histotripsy技术是一种非侵入性、非电离和非热消融技术，通过实时成像引导，利用体外聚焦超声机械破坏目标组织。与开放手术相比，Histotripsy有望显著改善患者预后，包括减少出血、并发症、缩短恢复时间和降低感染风险。Amzak Health合伙人Tony Natale表示，Sound Blade的手持式Histotripsy具有颠覆性潜力，他们将与一支经验丰富的创始团队和投资者联合，充分发挥该平台潜力。Lumira Ventures管理总监Gerry Brunk表示，他们对继续支持加拿大世界级医疗设备公司感到兴奋，Sound Blade作为Dalhous

一项发表于《生理学与行为》杂志的新研究发现，用于减肥和肥胖管理的GLP-1受体激动剂（GLP-1 RAs）会显著损害味觉功能，包括甜、酸、咸、苦和鲜味。该研究由宾夕法尼亚大学的Rafa Khan博士和Richard L. Doty博士领导，使用了包括53项无水经验味觉测试（WETT）和40项宾夕法尼亚大学气味识别测试（UPSIT）在内的先进嗅觉评估工具。结果显示，85%的GLP-1 RA使用者味觉感知显著下降，平均WETT得分比对照组低29%。这项研究首次表明，GLP-1受体激动剂对主要感官系统有负面影响，味觉感知的降低可能对饮食选择、营养和整体代谢健康产生深远影响。此外，研究还发现，经历GLP-1 RA相关常见副作用（如恶心和腹泻）的参与者比没有这些症状的人味觉和嗅觉功能更好，但嗅觉功能总体上没有受到显著影响。GLP-1 RAs最初是用于糖尿病管理，但现在越来越受欢迎，超过10%的美国人口被处方这些药物。这项研究揭示了这些药物之前未被充分探索的后果，为它们的理解增添了新的维度。

Creative Medical Technology Holdings公司宣布，其针对退行性椎间盘病引起的慢性腰痛的 proprietary干细胞疗法CELZ-201-DDT在正在进行的一期/二期临床试验中显示出初步的积极数据。10名参与者完成了研究阶段，没有出现剂量限制性毒性或严重不良事件。初步数据表明，该疗法在缓解腰痛和恢复功能方面具有潜在的治疗效果。独立的数据安全监测委员会（DSMB）建议按计划继续进行试验。公司计划在2025年第一季度开始招募第二组参与者，并期待后续数据指导未来的临床和监管计划。公司总裁兼首席执行官Timothy Warbington表示，这一里程碑强调了公司解决慢性腰痛问题的承诺，并相信CELZ-201-DDT有潜力改变退行性椎间盘病患者的标准治疗方案。

Enveric Biosciences成功完成1,666,666股普通股（或普通股等价物）及其A类和B类认股权证的公开发行，每股（或等价物）价格为3美元，总融资约500万美元。公司计划将净收益用于产品开发、营运资金和一般企业用途。此次发行遵循SEC于2025年1月30日生效的S-1注册声明，认股权证行使价为3美元，A类认股权证五年后到期，B类认股权证十八个月后到期。Enveric专注于开发治疗焦虑、抑郁和成瘾的新型神经可塑性小分子疗法，其领先分子EB-003是一种潜在的首创新型神经可塑性药物，旨在促进神经可塑性，同时不引起幻觉。

GENFIT与HealthCare Royalty（HCRx）签订了一项高达1.85亿欧元的非稀释性特许权使用费融资协议，包括1300万欧元的预付款和基于短期里程碑的5500万欧元分期付款。这笔融资将使GENFIT的现金储备延长至2027年底。资金将用于加强其ACLF药物管线的开发。作为回报，HCRx将获得Iqirvo®（elafibranor）全球销售的特许权使用费的一部分，直到达到约定的上限。此外，GENFIT还计划回购2025年OCEANE债券，以消除可转换债务的负担。

uniQure公司宣布，其针对由SOD1基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因疗法AMT-162的I/II期临床试验EPISOD1中，独立数据监测委员会（IDMC）审查了第一剂量组的28天安全性数据，未发现重大安全担忧，并建议继续进行第二剂量组的招募。AMT-162是一种基于AAVrh10的基因疗法，旨在通过表达miRNA下调突变SOD1蛋白的表达。该试验旨在评估AMT-162的安全性和耐受性，并通过测量神经丝轻链和SOD1蛋白来评估疗效迹象。uniQure预计将在2025年第一季度开始招募第二剂量组的患者。

Inhibikase Therapeutics宣布暂停其研究药物risvodetinib在帕金森病治疗中的进一步开发，原因是该药物在II期临床试验中未能显示出显著的疗效。尽管试验满足了安全性和耐受性的主要疗效终点，但在15个功能终点中，risvodetinib未能显著改善运动障碍社会通用帕金森病评分量表（MDS-UPDRS）的前三项指标。尽管如此，该药物在100毫克剂量下显示出一定的疗效信号，但总体效果仍不理想。公司目前正将重点转向其新的领先项目IkT-001Pro，用于治疗肺动脉高压。此外，Inhibikase正在考虑risvodetinib的战略选择，但尚未具体说明。此次暂停risvodetinib的研发凸显了开发有效帕金森病疗法的困难，近期该领域遭遇了多次挫折和资产放弃。

enGene公司宣布将在2025年2月13日至15日在旧金山举行的2025 ASCO泌尿生殖系统癌症会议上展示三篇关于其非病毒基因疗法产品detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene，之前称为EG-70）的壁报。该产品正在针对高风险、BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者进行关键性研究。enGene首席执行官Ron Cooper表示，公司致力于开发针对如NMIBC等未被充分服务的疾病的治疗方法，并最终提供一种长期急需的治疗创新，以改善护理并减轻治疗负担。该疗法预计将简化治疗过程，同时具有持久疗效和良好的安全性和耐受性。关于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），大约有730,000名美国患者患有膀胱癌，其中75%至80%为NMIBC。对于高风险NMIBC患者，超过一半（50-70%）将变得对BCG无反应，并在治疗后出现复发和/或进展。关于detalimogene voraplasmid，该产品是一种新型、非病毒膀胱内基因疗法，旨在激发强大的局部抗肿瘤免疫反应。该产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗BCG无反应的CIS NMIBC患者。en

KORU Medical Systems与一家全球制药商合作，进行一项针对一种商业化药物疗法扩大适应症的III期临床试验。该扩大适应症旨在治疗约3万名患有罕见肾病的患者，预计每年需进行30万次输液。这一合作强调了KORU Medical在开发新型疗法和改善罕见病患者用药体验方面的努力。III期试验旨在评估该药物在治疗肾脏移植并发症患者中的安全性、有效性和性能。KORU Medical总裁兼首席执行官Linda Tharby表示，随着大量皮下输液市场的增长，KORU Medical将继续作为大型皮下药物疗法的领先合作伙伴。如果III期临床试验成功，该药物的扩大适应症将使公司能够接触到新的患者群体，并为罕见肾病患者的治疗提供改善生活质量的疗法。

Enalare Therapeutics Inc.获得来自美国国立卫生研究院药物滥用研究所（NIDA）的约250万美元资助，用于开发新型呼吸刺激剂ENA-001，该药物旨在治疗社区药物过量引起的呼吸抑制，并作为大规模伤亡事件的医疗对策。这项资助将支持ENA-001的第六个I期研究，包括使用Enalare新研发的肌肉注射（IM）和静脉注射（IV）配方。Enalare表示，ENA-001通过抑制颈动脉体的Big Potassium（BK）离子通道来刺激呼吸，无论呼吸抑制的原因如何，都有望成为社区患者的重要治疗选择。该研究得到了卫生与公众服务部战略准备和应对局下属的生物医学高级研究和发展局（BARDA）的资金支持。

MindMed公司宣布其第二项3期临床试验Panorama开始，该试验评估其创新药物MM120 ODT（一种优化后的LSD）治疗广泛性焦虑症（GAD）的疗效和安全性。该试验预计在美国和欧洲招募约250名参与者，并分为12周的随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验和40周的开放标签治疗期。MM120 ODT是一种合成麦角酸二乙胺，旨在改善生物利用度和减少副作用。MindMed对MM120 ODT在GAD治疗中的潜力表示乐观，并希望为这一未满足的医疗需求提供新的解决方案。