罗氏公司宣布，其基因疗法Elevidys在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的全球III期EMBARK试验的第二年结果显示，与未接受治疗的对照组相比，接受Elevidys治疗的病人在两年后NSAA、TTR和10MWR三项关键运动功能指标上均显示出统计学上和临床上有意义的改善。这些结果证明了Elevidys治疗DMD的持续和显著益处，同时未观察到新的安全信号，进一步证实了Elevidys的安全性。Elevidys已在美国、阿联酋、卡塔尔、科威特、巴林和巴林获得批准，用于治疗四岁以上DMD患者。

Sarepta Therapeutics宣布了EMBARK研究第二阶段（SRP-9001-301）的积极结果，这是一项针对Duchenne肌肉萎缩症患者的ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）基因疗法的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验。结果显示，在第一阶段接受安慰剂并在第二阶段交叉治疗（接受ELEVIDYS）的患者，与外部对照组相比，在治疗后52周在北星步行评估（NSAA）上提高了2.34分（P

现将符合河北省国家、联盟（省）集采到期接续药品集中采购文件（文件编号：HBYPJC-2024-04）规定的中选结果公布，公示期间涉及申投诉的药品暂不公布。 该结果定于2025年3月1日正式执行。 为满足企业尽早供应、医疗机构尽早采购同质量层次价格更低中选药品的意愿，如企业可以保障供应的可在我省招采子系统（药品挂网管理-申投诉管理-企业申投诉，申(投)诉分类选择--其他，申(投)诉事项选择--集采药品尽早挂网并保证供应申请）提出提前供应申请，并保证供应；医疗机构可以按中选价格采购使用，企业与医疗机构可以选择配送企业配送，2025年2月15日起正式签订三方协议，在协议签订前的使用量与协议签订后的使用量合并计算。

关于Ellansé®伊妍仕®。 Ellansé®伊妍仕®共有S、M、L、E四个型号，可分别提供1到4年的长效填充效果。 Ellansé®伊妍仕®目前已在全球60多个国家或地区获得注册认证或上市准入，全球临床使用已长达15年，临床安全性及有效性得到广泛认可。

2025年1月27日，脑机接口企业上海念通智能科技有限公司已完成数千万元Pre-A+轮融资。本轮融资由上海大零号湾策源创投基金、上海东瑞投资领投，老股东长盈鑫、六禾创投跟投。融资资金将用于加快该产品市场拓展落地；另一方面，公司计划进一步拓展脑机接口人工智能医疗器械的疾病覆盖范围，资金将用于加速产品研发及临床研究等工作。

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准阿斯利康和 Daiichi Sankyo 公司的 ENHERTU®（fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）用于治疗成人不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）或 HER2超低表达（IHC 0伴膜染色）乳腺癌患者，这些患者经过至少一种内分泌疗法治疗且在转移性环境中进展。该批准基于 DESTINY-Breast06 3 期临床试验的结果，该结果在 2024 年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布并在《新英格兰医学杂志》上发表。ENHERTU®在多个国家获得批准，用于治疗经过系统性治疗的HER2低表达转移性乳腺癌患者。

Akero Therapeutics宣布启动一项3亿美元的股票公开募股，旨在为严重代谢疾病患者开发创新治疗方案。此次募股由J.P. Morgan、Morgan Stanley和Jefferies共同担任主承销商。募股包括一个30天的额外购买期权，最多可额外购买4500万美元的股票。募股尚需满足市场和其他条件，具体完成时间、规模和条款存在不确定性。Akero Therapeutics专注于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），其领先产品efruxifermin（EFX）正在进行三项III期临床试验。

2025年1月27日，全球临床试验终点和技术服务提供商MERIT宣布收购Ocular Services On Demand，此次收购旨在增强MERIT在支持药物开发从临床前阶段顺利过渡到临床阶段方面的能力。

2025年1月27日，人工智能驱动的药物发现平台Manas AI获得2460万美元的种子轮融资，本轮融资由General Catalyst和LinkedIn联合创始人Reid Hoffman共同参与。Greylock和其他战略投资者也参与了本轮融资。该公司将利用种子资金扩大其人工智能平台规模，拓展全球临床项目，并丰富其候选药物研发管线。

2025年1月27日，虚拟护理解决方案提供商Systole Health宣布获得200万美元的种子前轮融资，本轮融资由Benchstrength领投，January Ventures、J Ventures和One Medical创始人Tom X. Lee参投。Systole Health是一个由技术驱动的女性心脏健康团体虚拟护理平台，旨在通过个性化、主动的计划来支持女性的心脏健康。

Cartesian Therapeutics宣布，其mRNA细胞疗法Descartes-08在肌无力症（MG）治疗中的第三阶段AURORA临床试验设计已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的特别协议评估（SPA）协议。该协议表明，FDA认为试验设计可支持Descartes-08在MG治疗中未来的生物制品许可申请。Descartes-08是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的mRNA CAR-T疗法，旨在为MG患者提供一种无需化疗的新疗法。该公司计划在2025年上半年开始AURORA试验，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，旨在评估Descartes-08与安慰剂相比在MG患者中的疗效。

Alpha Tau Medical Ltd.近日宣布，其创新alpha辐射癌症疗法Alpha DaRT在多个临床试验中显示出积极结果。在胰腺癌患者中，Alpha DaRT治疗后的中位总生存期（OS）显著提高，与先前发表的替代单药疗法研究相比，所有分析亚组均显示出有意义的好处。此外，Alpha DaRT与pembrolizumab联合治疗复发不可切除或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的临床试验中，观察到75%的系统客观缓解率和37.5%的系统完全缓解率。Alpha Tau还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的IDE，以在美国进行一项关于Alpha DaRT与一线化疗联合用于转移性胰腺癌患者的试点研究。法国卫生部长批准了法国多中心临床试验，使用Alpha DaRT与卡培他滨联合治疗局部晚期胰腺癌患者。在今天的研发更新日上，临床医生将分享使用Alpha DaRT治疗肝脏转移、肺癌和直肠癌的案例研究。

Apellis Pharmaceuticals宣布，澳大利亚药品管理局（TGA）已批准SYFOVRE（pegcetacoplan）每月交替治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）成年患者，以减缓疾病进展。SYFOVRE是澳大利亚首个获批用于治疗GA的药物。这一批准基于OAKS和DERBY研究的24个月结果，显示SYFOVRE能够减缓GA进展并具有良好的耐受性。GA是AMD的晚期形式，是导致全球失明的首要原因。Apellis是一家全球生物制药公司，专注于开发针对严重疾病的变革性疗法。

Theralase® Technologies Inc.宣布，其针对膀胱癌的创新疗法TLD-1433的临床数据将在美国泌尿外科协会(AUA)年会上进行展示。这项名为“光激活TLD-1433在BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌原位癌II期临床试验中的中期分析”的研究成果，由主要研究者Dr. Girish Kulkarni在会上进行口头报告。中期临床数据显示，该疗法具有高安全性和有效性，许多患者在接受单一治疗后，响应持续时间达到3年或更久。这项研究有望为那些已用尽标准治疗选择且面临膀胱切除术的患者提供一种安全有效的治疗方式。Theralase®计划在2027年将这项技术商业化，为泌尿外科社区提供这一创新疗法。

Quince Therapeutics宣布，其研发的EryDex系统用于治疗罕见病Ataxia-Telangiectasia（A-T）的安全数据已在线发表。该系统将地塞米松磷酸钠封装在患者自身的红细胞中，用于治疗A-T患者，数据显示，与标准皮质类固醇治疗相比，EryDex系统没有观察到慢性致残性毒性。目前，Quince正在进行关键性3期NEAT临床试验，该试验旨在评估EryDex在A-T患者中的神经学效果，预计2025年第四季度报告顶线结果，并计划在2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。A-T是一种罕见的儿童疾病，目前尚无批准的治疗方法。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对WELIREG（belzutifan）的补充新药申请（sNDA）的优先审查，该药物是一种口服的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，用于治疗12岁及以上成年和儿童晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤和副神经节瘤（PPGL）。该sNDA基于2期LITESPARK-015试验中的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据，这些数据将在即将召开的医学会议上公布。FDA设定了处方药用户费法案（PDUFA）或目标行动日期为2025年5月26日。WELIREG是美国首个也是唯一获批用于治疗成人VHL疾病患者的HIF-2α抑制剂疗法，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs），且不需要立即手术。此外，WELIREG在美国和加拿大还获批用于治疗接受PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）治疗的晚期RCC成年患者。默克公司正在通过一项广泛的临床试验计划，包括2期和3期试验，调查WELIREG在罕见肿瘤学疾病、RCC和其他肿瘤类型中的疗效和安全性。

Akero Therapeutics公布了SYMMETRY 2b期临床试验的96周初步结果，显示其领先产品efruxifermin（EFX）在治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）引起的代偿期肝硬化（F4）方面具有显著疗效。在基线及96周活检的患者中，接受50mg EFX治疗的患者中有39%（p