【ChiCTR1900021038】脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血多中心研究

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基本信息

登记号

ChiCTR1900021038

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2019-01-26

临床申请受理号

靶点

适应症

重型再生障碍性贫血

试验通俗题目

脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血多中心研究

试验专业题目

脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血多中心研究

申办单位信息

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联系人邮编

230001

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临床试验信息

试验目的

评价脐带血造血干细胞移植治疗免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

治疗新技术

随机化

无

盲法

N/A

试验项目经费来源

中央高校基本科研业务费专项资金

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2019-02-01

试验终止时间

2020-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.明确诊断为重型再生障碍性贫血（Camitta标准）：（1）骨髓细胞增生程度<正常的25%；如≥正常的25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%。（2）血常规：需具备下列三项中的两项：ANC<0.5×109/L；网织红细胞绝对值<20×109/L；PLT<20×109/L； 2.年龄≦50岁，性别不限； 3.免疫抑制治疗（抗人胸腺细胞球蛋白和/或环孢素A为主的治疗超过120天）无效； 4.无可用的HLA全相合同胞供者或10/10 HLA位点相合的非亲缘造血干细胞移植供者进行移植； 5.具有可用于移植的替代供者：接受脐血移植的患者须有HLA高分辨配型（A、B、 DR）相合位点4/6以上（或者A、B、C、DR 5/8相合以及A、B、C、DR 4/8相合但是符合半相合配型要求）、冷冻前有核细胞数≧3.5×107/kg、CD34+细胞数≧1.2×107/kg以及CFU-GM≧的脐血可用于移植； 6.患者及家属或其监护人同意研究并签署知情同意书； 7.无严重脏器功能衰竭；移植前 2 周内 GPT、GGT、胆红素小于正常值上限的 2 倍，血肌酐小于正常值上限的 2倍，心肌酶小于正常值上限的 2倍；（1）心脏：休息时左心室射血分数（LVEF）大于40%。对于小于13岁的患者，超声心动图缩短LFEF的缩短分数（SF）超过26%。（2）肝：总胆红素＜相应年龄正常值上限（ULN）的 3倍；丙氨酸转氨酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＜相应年龄ULN 5倍。（3）肾：≧13岁的患者：血肌酐小于ULN的 2倍；预计肌酐清除率＞50ml/min（使用Cockcroft-Gault公式和实际体重）。＜13岁的患者：更新的Schwartz公式估计肾小球滤过率（GFR）为90毫升/分钟/1.73 m2。如果估计GFR＜90 mL/min/1.73 m2，则肾功能必须通过24小时肌酐清除率或核GFR测定，且必须为50毫升/分钟/1.73 m2。（4）肺：≧13岁患者：肺一氧化碳弥散量（DLCO）（校正/调整血红蛋白）＞40%，用力呼气量1秒（FEV1）＞50%预测值（不加支气管扩张剂）和用力肺活量（FVC）＞50%预测值。对于13岁以下的患者，由于年龄或发育能力无法进行肺功能检查（PFT）：（1）没有休息时呼吸困难的证据，（2）室内空气中不需要吸氧。 8.Karnofsky评分≥ 60%；生育年龄的女性妊娠试验必须为阴性，且同意在治疗期间及随后的一年内使用有效的避孕措施。；

排除标准

1. 遗传性骨髓衰竭性疾病； 2. 针对脐血的HLA-A、B、C、DRB1或 DPB1位点特异性HLA抗体阳性，固相荧光法测定平均荧光强度（MFI）＞1000； 3. 既往曾接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植治疗； 4. 未控制的细菌、病毒或真菌感染。未控制的定义是充分抗感染治疗下没有临床改善或进展； 5. HIV感染或活动性乙型或丙型病毒性肝炎； 6. 孕妇或处于哺乳期的产妇； 7. 接受移植治疗前3年内有原发性恶性肿瘤病史（基底细胞癌切除或原位宫颈癌治疗外）； 8. 移植前2周内应用ATG治疗； 9. 药物依赖者；未控制的精神疾病受试者；认知功能障碍者； 10. 3个月内参加其他相似的临床研究者； 11. 研究者认为不适合入组者（如预计患者会因经费等问题无法坚持治疗者）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国科学技术大学附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

230001

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