【ChiCTR2500095374】UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2500095374

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-01-07

临床申请受理号

靶点

适应症

原发性帕金森病

试验通俗题目

UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验

试验专业题目

UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估不同剂量组UX-DA001注射液细胞移植治疗原发性帕金森病（PD）患者的安全性和耐受性。次要目的：评估不同剂量组UX-DA001注射液在原发性 PD 患者脑内的植入、存活和增生情况；评估不同剂量组UX-DA001注射液细胞移植治疗对原发性 PD 患者运动症状的改善情况；评估不同剂量组UX-DA001注射液对原发性 PD 患者非运动症状及整体生活质量的影响。探索性研究目的：通过收集可穿戴设备及帕金森数字评估系统数据，评估原发性PD患者运动功能及睡眠等非运动症状的改善情况。

试验分类

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试验类型

非随机对照试验

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

上海跃赛生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-01-01

试验终止时间

2028-01-31

是否属于一致性

入选标准

1.患者本人或其法定监护人理解并遵守研究流程，同意参加临床试验并签署知情同意书； 2.年龄在50-75周岁之间，男女不限； 3.符合国际运动障碍协会（the Movement Disorder Society，MDS）修订的帕金森病临床诊断标准（2015版）或2016年《中国帕金森病的诊断标准》的原发性帕金森病患者，病史为5-15年； 4.接受过标准抗PD治疗，在研究者指导下给予了最佳抗帕金森病治疗，但疗效已明显下降，即剂末运动症状加重、或清醒状态下“关”期时间延长、或出现药物引发的运动并发症（症状波动或异动症加重）并影响生活质量； 5.需对左旋多巴类药物反应良好，LCT (levodopa challenge test)显示 MDS-UPDRS-III 评分的最大改善率超过 30 % ； 6.临床“关”期改良版H&Y分级为≥3级且≤4级； 7.服用剂量稳定的抗帕金森病药物至少4周； 8.良好体质或稳定的伴随疾病，具有以下器官功能： 1）中性粒细胞计数≥2.0×10^9/L； 2）白细胞计数≥4.0× 10^9/L； 3）血小板计数≥100× 10^9/L； 4）AST、ALT≤2.5 倍正常值上限； 5）总胆红素≤1.5 倍正常上限； 6）血肌酐≤1.5 倍正常上限； 7）估计肾小球滤过率（eGFR）≥ 60 mL/min/1.73 m^2； 9.病人身边有有效的陪护，能够配合完成试验的评估项目； 10.患者具有良好的依从性。；

排除标准

1.既往基因检测发现存在GBA基因突变的PD患者或研究者认为存在其他基因突变不适合参与该临床试验的PD患者； 2.非典型帕金森综合征或继发性帕金森综合征； 3.HIV、HBV、HCV、梅毒螺旋体感染或已知有其他活动性感染患者（如活动性结核等）； 4.HTLV，EBV、CMV感染导致血样不适合制备细胞产品者； 5.有已知的遗传疾病； 6.有任何恶性肿瘤史； 7.有其他严重全身性疾病或功能障碍者： 1）心脑血管疾病，如不稳定心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会NYHA分级为Ⅱ级或以上）、严重心律失常、心肌梗塞、脑卒中或短暂性脑缺血发作史等； 2）慢性呼吸系统疾病、严重的慢性阻塞性肺病（COPD）（FEV1%<50%）； 3）高血压控制不充分（定义为经降压药物治疗后，收缩压＞160 mmHg和/或舒张压＞100mmHg）； 4）血糖控制不佳的糖尿病（糖化血红蛋白＞9.0%，或空腹静脉血糖（FPG）≥7.0mmol/L）; 8.伴有严重的其他中枢神经系统疾病或有严重的认知和精神障碍：简易精神状态评价量表（MMSE）评分<24分；严重抑郁症患者（HAMD-17>24分）；认知和行为学检查为痴呆；有精神分裂症和双相情感障碍病史；有癫痫发作病史等。 9.患者正在接受或之前接受以下治疗： 1）筛选前 3 个月内使用激素或细胞毒性药物或免疫抑制治疗； 2）筛选前 3 个月内使用过抗精神病药物者，如抗抑郁药物、抗躁狂药物等； 3）筛选前 6 个月内使用过肉毒菌毒素或其它治疗肌张力障碍或肌痉挛药物者； 4）筛选时正在使用抗癫痫药； 5）筛选前 3 个月内接受过细胞治疗 10.既往头部CT/MRI检查显示有脑外伤、脑血管畸形、脑积水、脑肿瘤等脑损伤，或纹状体及其他脑区的脑影像异常导致手术风险明显增加的患者，或患者之前接受过脑部手术； 11.凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5 倍正常值上限），或患者长期使用抗凝血剂，且不能中断使用； 12.有严重过敏或超敏反应史或已知的超敏反应史或对研究的细胞药物或其辅料不耐受史； 13.既往有过以下手术史者（如植入过人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器、立体定向神经核团毁损术、曾经在单侧或双侧脑区植入过同类产品等）或半年内做过研究者认为对本试验有影响的其他外科手术者，或不能耐受全麻或立体定向手术者； 14.有MRI和PET扫描禁忌症； 15.酗酒或吸毒； 16.妊娠期或哺乳期女性； 17.最近3个月参与过其它干预性临床试验或参加过同类临床试验者； 18.研究者判断其他不适合参加临床研究的情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院

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