【ChiCTR2500102128】恩那度司他治疗骨髓纤维化相关贫血有效性及安全性的前瞻性、随机对照、多中心、II/III期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500102128

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-05-09

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增殖性肿瘤

试验通俗题目

恩那度司他治疗骨髓纤维化相关贫血有效性及安全性的前瞻性、随机对照、多中心、II/III期临床研究

试验专业题目

恩那度司他治疗骨髓纤维化相关贫血有效性及安全性的前瞻性、随机对照、多中心、II/III期临床研究

申办单位信息

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350001

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临床试验信息

试验目的

一项单中心、前瞻性、随机对照临床研究。纳入2025.04至2027.04于福建医科大学附属协和医院就诊的骨髓纤维化相关贫血患者，随机（3：2）接受口服含或不含恩那度司他方案，均给予最佳支持治疗，整个疗程分为24个治疗周及4个随访观察周。参加本试验的受试者经过筛选期、治疗期、访视，试验过程中记录受试者的入选情况、治疗情况及随访情况，用于评价恩那度司他治疗骨髓纤维化相关贫血的有效性及安全性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅱ期

随机化

受试者在入组后立即按照3:2的比例分配至恩那度司他组和安慰剂组。采用区组随机化+分层控制的方法。区组大小=4，由统计师编程产生随机分组盲底并导入IWRS系统。各中心按照受试者招募顺序竞争入组，不同中心可共享同一区组内随机编码。由各中心研究者向IWRS系统输入受试者的相关信息（包括但不限于：随机类型、中心编号、受试者姓名缩写、受试者筛选号、年龄、性别、HB水平等），并提交申请。IWRS系统为受试者分组时，依循随机盲底并加以分层控制。分层包括：1. 年龄：18-60岁为低年龄，大于60岁为高年龄。2. HB水平：中度贫血（6.0-8.0 g/dL）、重度贫血（<6.0 g/dL）。

盲法

双盲

试验项目经费来源

中央引导地方科技发展资金项目（编号：2023L3010）

试验范围

目标入组人数

20;30

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-09

试验终止时间

2027-04-30

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有标准，方能入组本研究： 1. 年龄18～90周岁（包含上下限），男性或女性； 2. 根据2022年WHO指南关于费城染色体阴性MPN诊疗标准明确诊断为原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（post-PV MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（post-ET MF），筛选/基线骨髓形态学及免疫分型原始细胞＜10%，活检显示MF≥2级； 3. 症状性贫血：HB＜8.0 g/dL≥2次（间隔≥7天），包括输血依赖受试者，即每8周≥1个pRBC单位的输血负荷； 4. 入组后7个月内预计不会接受造血细胞移植，且预期寿命至少为28周； 5. 入组时东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分≤3分； 6. 根据以下标准，愿意避免妊娠或生育： a. 无生育能力（即经子宫切除术和/或双侧卵巢切除术手术绝育或闭经≥12 个月且年龄≥50 岁）的女性受试者有资格参加研究； b. 有生育能力的女性受试者在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，在第 1天首次给药前的尿妊娠试验结果必须为阴性，并且必须同意从筛选至安全性随访期间采取适当的避孕措施（避孕成功率至少为 99%）。应与受试者沟通避孕成功率至少为 99%的可用方法，并确认其理解； c. 有生育能力的男性受试者必须同意从筛选至研究药物末次给药后 93 天采取适当的避孕措施（避孕成功率至少为 99%），并在此期间不得捐献精子。应与受试者沟通避孕成功率至少为 99%的可用方法，并确认其理解； 7. 能够理解本临床实验的程序和方法，经充分知情同意，受试者自愿参加并由本人或法定代理人自愿书面签署知情同意书； 8. 受试者愿意并能够遵守研究访视时间表和其他方案要求。；

排除标准

符合下列任一标准的受试者均不能入组： 1. 其他原因导致的贫血（如缺铁性贫血、B12和叶酸缺乏症、溶血性贫血、感染或出血等）。 2. 铁储存不足（铁蛋白<50 ng/mL）。 3. 基础内源性血清EPO＞500 mIU/mL。 4. 筛选/入组之前8周内接受过ESAs治疗。 5. 在开始治疗前，重大手术的副作用/或并发症尚未充分恢复。 6. 骨髓储备不足的近期病史（示例包括但不仅限于下述）： a. 筛选前或在筛选实验室评估时 4 周内血小板计数＜50×109/L 或筛选前 8 周内输注血小板。 b. 筛选前或在筛选实验室评估时 4 周内中性粒细胞绝对计数＜0.5×109/L或筛选前8 周内接受过粒细胞集落刺激因子（G-CSF）治疗。 7. 造血细胞移植术后。 8. 目前处于哺乳期或妊娠期。 9. 在过去2年内患有活动性侵袭性恶性肿瘤，已治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌、完全切除的宫颈上皮内癌以及甲状腺乳头状癌和滤泡状癌除外。患有惰性恶性肿瘤（如接受放疗或手术治疗的前列腺癌）的受试者治愈后可入组。 10. 受试者在入组前8周内参与任何其他临床方案或研究试验，包括实验治疗和/或治疗装置的给药。 11. 筛选访视时肝功能不全，证据如下： a. 总胆红素>2.0×正常值上限（ULN）。注：如果总胆红素>2.0×ULN 且直接胆红素<2.0×ULN，则受试者可以入组。 b. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3×ULN或肝功能损害CTCAE等级≥3的患者。 12. 入组前6个月内出现脑卒中、心肌梗死、深静脉血栓形成、肺动脉栓塞等血栓栓塞事件史。 13. 高血压病史，或筛选期间测得舒张压≥90mmHg或收缩压≥140mmHg。以及其他研究者认为可能危及受试者安全或方案依从性的不受控制的重度或不稳定心脏疾病。 14. 已知对恩那度司他、安慰剂的辅料有超敏反应或重度反应。 15. 需要治疗的活动性细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。需要治疗的急性感染受试者应延迟筛选/入组，直至治疗过程完成且认为事件消退。允许使用预防性抗生素或抗病毒药。 16. 需要治疗的活动性慢性乙型或丙型肝炎（HBV/HCV）感染，及已知HIV等血液传染病。 17. 可能干扰研究要求依从性的活动性酒精或药物成瘾。 18. 存在研究者判断会干扰研究全程参与（包括研究药物给药和参加必须的研究访视、对受试者有重大风险或对研究数据解读造成干扰的情况。 19. 在研究药物首次给药前 30 天内接受过任何活疫苗。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

福建医科大学附属协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

350001

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