尽管 90% 的在研药物会在临床试验中折戟，但 uniQure 、罗氏、诺和诺德等企业凭借突破性研究，在亨廷顿舞蹈症、肥胖症、癌症、阿尔茨海默病等难治领域斩获关键胜利，为患者带来新希望。 亨廷顿舞蹈症基因疗法：75%病情延缓却遭监管反转。 9 月 24 日， uniQure 宣布其基因疗法 AMT-130 在三年期试验中，成功将亨廷顿舞蹈症的病情进展延缓 75% ，同时在功能改善、疾病生物标志物浓度降低等次要终点上也表现优异，有望成为全球首款治疗该神经退行性疾病的基因疗法。
2026-06-08
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