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凯乘客户:先衍生物用于治疗肥胖的siRNA药物LDR2515注射液临床试验申请获得CDE受理

肥胖 siRNA药物

近日,成都先衍生物技术有限公司(以下简称“先衍生物”)递交的用于治疗肥胖的siRNA药物LDR2515注射液临床试验申请(IND)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。



关于肥胖

根据2023年的一项统计,全球肥胖症的患病率预计将从2020年的14%增长到2035年的25%,涵盖约19亿人,可见肥胖率已成为全球公共性健康问题。目前,肥胖症的治疗方法主要包括生活方式干预、药物治疗(如GLP-1受体激动剂等)、外科手术等。但研究显示,目前仅有不到1%的肥胖患者接受药物治疗,全球肥胖症药物市场正在经历显著的增长。而现有药物如新一代减肥药物GLP-1受体激动剂仍面临恶心、呕吐、腹泻等消化道不良反应、以及肌肉流失、停药后体重反弹等问题。因此,对能够长期稳定且高质量治疗肥胖的药物需求正在增加。

关于LDR2515

INHBE基因主要在肝脏中表达,其编码的Activin E蛋白会促进脂质堆积。已有人基因组学研究表明,INHBE基因的功能丧失突变会改善腰臀比、减少腹部脂肪、改善代谢状况、降低心血管疾病和2型糖尿病的风险。与人基因组学研究一致,在肥胖小鼠模型中INHBE siRNA在不影响摄食量的情况下,能够持续减重;且与GLP-1受体激动剂联用时,可增加减重幅度、改善GLP-1受体激动剂带来的肌肉流失、抑制GLP-1受体激动剂停药后的体重反弹。临床前研究表明,LDR2515安全性好,通过皮下注射能够高效且持续抑制肝脏INHBE表达,预计临床可实现每半年至每年一次给药,为高质量减重、代谢健康提供新的治疗方案!

关于先衍生物

成都先衍生物技术有限公司(Leaderna Therapeutics Ltd.)是一家由上市公司前高管与海外高层次引进人才共同创建的生物技术公司。公司于2022年正式成立,聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发,组建了高水平研发团队,建立了高效的小核酸修饰,肝外递送和双靶点干扰技术平台,并在代谢、心脑血管等慢病领域建立了小核酸新药管线,旨在开发具有潜在同类最佳(Best in class)或全球首创(First in class)的小核酸新药。



凯乘资本部分成功交易


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