饶毅创建的公司首款基因药物最新临床数据公布

不久前，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”或“公司”）公布了其自主研发的首款腺相关病毒（AAV）基因药物GS1191-0445注射液针对血友病A的最新临床数据。

GS1191-0445注射液是一款针对血友病A的基于AAV载体的在研基因治疗药物，其通过一次性静脉输注，即可实现FⅧ凝血因子在体内的内源性、持续性表达，从而长期控制出血风险，可有效预防因反复出血导致的关节损伤和残疾，大幅提升患者的生活质量。该药物于2023年1月获国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验许可，同年8月完成首例患者给药。至2023年底，获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定，到了2025年，GS1191-0445注射液正式进入Ⅲ期临床研究阶段，并被CDE纳入突破性治疗品种，标志着其上市进程的稳步推进。

据公司披露的新临床数据显示，GS1191-0445注射液已完成三项研究超60例受试者的入组，其中最长治疗时间已超过221周。接受其治疗的中国成人重型血友病A患者，年化出血率最高降低了99.4%。特别是在高剂量组（4×10¹² vg/kg），中位随访时间为123.5周时，FⅧ活性均值达到了48.1%，且未检测到FⅧ抑制物。此外，预防性使用泼尼松和他克莫司可显著增强FⅧ表达的持久性。在整个试验过程中，没有报告与药物相关的严重不良反应，所有不良事件均为1-2级，进一步证明了GS1191-0445注射液的安全性和有效性。

另外，值得一提的是，公司自主研发另一款基因药物---用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的GS1168注射液，已于不久前成功获得美国FDA授予的孤儿药资格认定（ODD）。这一认定不仅标志着该款药物研发取得关键进展，也为全球PKU患者带来了有望改变疾病进程的新希望。

GS1168注射液作为全球首个First-in-class双机制苯丙酮尿症基因治疗产品，动物疗效数据显示低剂量下表现出优于同类基因治疗产品的有效性。

华毅乐健成立于2019年，创始人为中国著名的科学家饶毅教授，致力于成为立足中国、具有全球影响力的生物科技企业。公司依托创始人及团队在基因治疗领域的多年积累，搭建了高效AAV载体技术平台。除了血友病A外，公司还布局了神经系统疾病、代谢性疾病等多个治疗领域，构建覆盖罕见病与常见病的多元产品管线，并积极推进临床转化。

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