摘要：本次研究开发出 Cas9-EDV与AAV-hT7组成的双载体系统 ，首次实现人体原代T细胞体内大 DNA 片段定点整合， 经载体优化后在人源化小鼠中实现最高 19.7% 的脾 T 细胞 CAR 基因编辑效率，成功生成治疗级 TRAC-CAR T 细胞 。 该系统在 B-ALL 模型中实现 20 只小鼠 18 只完全缓解 ，缓解率90%，多发性骨髓瘤模型 8 只全部缓解，还 首次在实体瘤模型中实现 5/6 只完全缓解， 摆脱 CAR-T 疗法体外制备依赖， 敲入效率经优化后可达 80% 。 目前获批的 7 款 CAR-T 疗法均需体外制备， 患者特异性的生产流程不仅耗时久、成本高，还存在产品质量不均的问题 。
2026-05-24
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