阿斯利康一款体内CAR-T疗法临床新数据公布

2026年3月25日，国际顶尖医学期刊《Nature Medicine》在线发表了一篇题为“In vivo generation of anti-BCMA CAR-T cells in relapsed or refractory multiple myeloma: a phase 1 study”临床研究论文。

该项研究公布的ESO-T01疗法，通过一种具备免疫屏蔽功能的慢病毒载体，直接将编码靶向BCMA的人源化纳米抗体CAR递送至患者体内。为了突破技术壁垒，研究人员对病毒载体进行了精密的工程化改造：通过突变VSVG蛋白关键氨基酸残基规避广泛嗜性，过表达CD47蛋白以逃避单核吞噬系统的清除，并利用抗TCR纳米抗体实现对T细胞的特异性靶向，同时敲除MHC-I基因以降低免疫原性。这种“体内原位转导”技术，使得患者无需经历白细胞单采、体外细胞培养和清淋化疗，仅需单次静脉输注即可完成治疗。

该项临床试验共纳入了5名经过大量前期治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤男性患者，中位年龄为52岁，既往接受过中位3线的治疗。在极短的中位8小时37分钟的入组至输注时间内，所有患者均接受了单次0.2×10^9转导单位的低剂量给药。随访数据显示，尽管剂量远低于常规体外制造所需水平，但该疗法在体内实现了有效的CAR-T细胞扩增。据悉，由于该临床试验申办方EsoBiotec被阿斯利康收购并进行战略重组，该试验于2025年初提前终止，不再招募新受试者，但这并非基于安全性或疗效的考量。

安全性评估显示，虽然所有患者均出现了3级或以上的非特异性不良事件，但未出现剂量限制性毒性反应。80%的患者发生了细胞因子释放综合征，其中3例为3级，1例为2级，均通过皮质类固醇、托珠单抗或支持性治疗得到有效控制。最常见的毒性反应表现为短暂性的血细胞减少和可逆性肝酶升高。研究期间有1名患者因髓外病变导致脊髓压迫而死亡，并伴有1级免疫效应细胞相关神经毒性，但这与疾病本身的进展密切相关。

在疗效方面，5名患者中有4名达到了客观缓解，其中3名实现了严格的完全缓解。更关键的是，所有可评估的缓解者在治疗第60天时的微小残留病灶均为阴性，显示出该疗法在清除肿瘤细胞方面的强大潜力。药代动力学分析表明，输注后4-8天即可在外周血中检测到CAR-T细胞，且能浸润至骨髓、肿瘤组织甚至脑脊液等传统疗法难以触及的部位，这对于伴有髓外病变的难治性患者尤为重要。

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