近日， Mesoblast公司 宣布，美国FDA正式批准其已上市 间充质干细胞产品Ryoncil 直接开展 杜氏肌营养不良症 （DMD）确证性 Ⅲ期临床 。 这款药物跳过Ⅱ期，以成熟上市产品冲击罕见病新适应症，成为全球首个针对DMD慢性炎症级联反应的干细胞疗法，迈入注册临床关键阶段，这既是DMD治疗史上的里程碑，也是干细胞药物从“小众救命”走向“广谱抗炎”的标志性一步。 Ryoncil是FDA批准的首个间充质干/基质细胞（MSC）产品，2024年12月获批用于2月龄以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，在重度炎症风暴中验证了儿童安全性，其独特的抗炎免疫调节机制，能从根源打断DMD的炎症‑坏死循环。
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