哈佛天才硬刚“不可成药”靶点！全球首个且唯一新药在华临床申请获受理

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5月13日，据国家药监局药审中心（CDE）披露，Parabilis Medicines重磅原创新药FOG-001在华临床试验申请获受理，受理号：JXHL2600170。

目前FOG-001（现称zolucatetide）全球已进入1/2期临床阶段（NCT05919264）。此前在2025年11月和2026年3月分别获得FDA授予的硬纤维瘤适应症快速通道资格和孤儿药资格。

据悉，FOG-001是一种创新的在研疗法，针对硬纤维瘤——一种罕见且侵袭性的软组织肿瘤，目前全球尚无获批疗法能够解决其根本生物学机制。FOG-001是首个直接抑制β-catenin与TCF相互作用的药物，这一靶点曾被认为“不可成药”，其通过阻断在癌症发展中起关键作用的Wnt/β-catenin通路发挥作用。

Parabilis Medicines（前身FogPharma）致力于利用其Helicon肽平台开发抗癌药物，以靶向长期以来被认为“不可成药”的靶点。FOG-001是其核心在研Helicon肽。

今年1月，Parabilis 完成3.05亿美元的F轮融资。本轮融资所募集的资金将用于支持FOG-001的持续临床开发，包括推进其在硬纤维瘤（desmoid tumor）中的注册性临床试验，并在一系列其他肿瘤类型中持续开展评估。博裕资本、通和毓承参与了Parabilis Medicines此前融资。

Parabilis Medicines成立于2015年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，是由哈佛大学教授与原强生高管联合创立。董事长兼CEO Mathai Mammen博士，曾担任强生公司执行委员会成员兼全球研发负责人。

联合创始人Gregory Verdine博士，除了是科学家，也是企业家与投资人，35岁便成为哈佛大学化学系终身教授。他深耕化学生物学与新药研发数十年，累计创立了10多家生物科技公司，其中5家成功上市、其中Gloucester Pharmaceuticals被生物制药巨头Celgene收购，主导开发三款药物已获FDA批准上市。

他与药明康德创始人李革博士师出同门——日本化学大师KojiNakanishi。35岁时被哈佛授予终身教授，成为哈佛大学化学系截至当时50年来的首位终身教授。后曾作为投资合伙人加入了李革成立的风投基金WXHV。

Parabilis的核心资产为其自主研发的Helicon™平台。其底层技术源自Verdine教授及其实验室团队的突破性研究。20世纪90年代末，该团队获得了一项长期研究的突破性进展：蛋白质α螺旋结构（the protein alpha-helix），既能嵌入细胞膜、实现高效穿膜，又能结合平坦的蛋白表面，恰好具备破解“不可成药”困境的核心特性。

依托Helicon™平台的技术优势，Parabilis目前已构建了多元化的研发管线，涵盖临床阶段、临床前阶段，聚焦“不可成药”胞内靶点，覆盖了多种恶性肿瘤。

其中，FOG-001是全球首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的在研药物。Wnt/β-catenin（Wnt/β-连环蛋白信号通路，经典肿瘤相关信号通路）通路异常是结直肠癌、肝细胞癌、胃癌、硬纤维瘤、造釉细胞瘤等多种实体瘤的关键驱动因素，但β-catenin与转录因子T细胞因子（TCF，经典Wnt信号通路的核心转录激活复合体）家族的相互作用长期被视为不可成药靶点。

FOG-001作为β-catenin:TCF相互作用的竞争性抑制剂，通过直接靶向该核心，阻断其相互作用，不依赖具体突变类型，即可关闭下游致癌信号，从根本上阻断了肿瘤进展。