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走近希望｜华毅乐健AAV基因疗法临床试验迎来重要节点，血友病A患者之路或将改变

华毅乐健

2025/04/22

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神经系统疾病南京鼓楼医院华中科技大学同济医学院附属协和医院南方医科大学南方医院 GS1191-0445注射液

4月22日，华毅乐健自主研发的GS1191-0445注射液临床III期试验全国首例受试者用药，在中国医学科学院血液病医院顺利实施。这一重要时刻，标志着该药物的临床III期研究迈出了关键的第一步。

GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将人凝血因子VIII基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持受试者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

该药物的III期临床试验由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头，国内10余家分中心共同参与。张磊教授团队凭借丰富的临床试验经验，高效推进了项目落地。此次首例用药的成功完成，为后续临床试验的顺利开展奠定了坚实的基础，更为相关疾病的治疗带来了新的希望和曙光，有望为患者提供突破性的治疗选择。

从华毅乐健临床团队获悉，前期I/II期试验数据积极：受试者凝血因子VIII活性水平在给药后显著提升并长期持续稳定表达，年化出血率（ABR）大幅下降，截至52周无自发出血事件发生，且无需FVIII因子重组蛋白输注。此外，试验过程中未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。这些积极的试验数据，为GS1191-0445注射液的临床应用提供了有力支持。

目前，GS1191-0445的III期临床试验中心正在迅速启动。

主要入组标准

序号	要求
1	受试者必须是男性，签署知情同意时年龄≥18岁，且≤65岁；
2	入组前病史记录确诊为血友病A；
3	入组前受试者已使用FVIII产品至少150个暴露日（ED）；
4	受试者既往无FVIII抑制物的病史。

参研单位

序号	中心名称	主要研究者
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	张磊
2	华中科技大学同济医学院附属协和医院	胡豫
3	河南省肿瘤医院	周虎
4	济南市中心医院	陈昀
5	兰州大学第一医院	席亚明
6	中南大学湘雅医院	赵谢兰彭捷
7	南京鼓楼医院	周荣富
8	江西省人民医院	金成豪
9	南方医科大学南方医院	孙竞
10	昆明医科大学第二附属医院	周泽平
11	中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）	郑昌成
12	华北理工大学附属医院	闫振宇

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。

华毅乐健拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV生产用可放大的悬浮HEK293细胞平台工艺，高产量高质量；生产车间配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有符合GMP的无菌制剂罐装设备，和涵盖全面检测能力的质控实验室。