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今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗前沿研究因此， 如何从未经开发的DNA序列中挖掘有治疗潜力的CRE，成为科学界面临的一大挑战。 今日，来自博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）、杰克森实验室（The Jackson Laboratory）、耶鲁大学医学院等机构的联合研究团队借助AI技术，实现了前所未有的特异性基因调控。 这项研究基于机器学习 合成了数千个全新的CRE，它们可以精准控制基因在不同细胞类型中的表达情况，并且具有比天然CRE更强的细胞类型特异性。学术经纬2024-10-24基因治疗
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铼赛智能完成超亿元A轮系列融资，协立投资领投医药投融资苏州铼赛智能科技有限公司完成超亿元A轮系列融资，由协立投资领投，多位口腔行业资深企业家跟投，指数资本担任独家财务顾问。公司专注于3D打印数字化生产一体化解决方案，具备完整自主的研发能力，提供3D打印设备、软件、材料等一体化解决方案。铼赛智能推出多款3D打印设备，覆盖椅旁及技工所等应用场景，并自主研发20多款专为牙科应用开发的树脂材料。公司业务已覆盖全球多个口腔细分领域，并与多家海外公司达成合作。投资方看好铼赛智能在齿科3D打印领域的市场潜力，认为其有望成为全球3D打印领袖企业。36氪2024-10-24协立投资 指数资本
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明迅生物再获Pre A+轮融资！医药投融资近日， 专注四倍体补偿技术的广州明迅生物科技有限责任公司（简称：明迅生物/MingCeler） 宣布完成Pre A+轮融资 ，投资方为高捷资本。 此前，明迅生物已经获得了天使轮、Pre-A轮2轮融资，累计总融资额数千万元。 明迅生物成立于2022年，位于广州， 是一家专注于解决基因修饰动物模型痛点的创新型平台技术公司 ，旨在成为一家具有持续自主创新能力的国际化专精特新企业。生物天使2024-10-24明迅生物
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泽德曼医药宣布完成近亿元A+轮融资，加速AhR靶点创新药研发及上市，凯乘资本连续担任独家财务顾问医药投融资近日， 上海泽德曼医药科技有限公司（以下简称：泽德曼医药）宣布完成近亿元A+轮融资 ，本轮融资由青岛国信领投，公司现有股东佰诺资本、汉康资本、贝达基金持续追加投资，凯乘资本连续担任独家财务顾问。 本轮融资募集资金主要用于加速芳香烃受体（AhR）靶点多个相关自身免疫炎症性疾病治疗药物的研发、临床研究以及相关产品的商业化推广。 （新闻链接：泽德曼医药宣布完成亿元A轮融资，提速AhR靶点创新药研发，凯乘资本担任独家财务顾问）。
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泽德曼医药宣布完成近亿元A+轮融资，加速AhR靶点创新药研发及上市医药投融资近日，上海泽德曼医药科技有限公司（以下简称：泽德曼医药）宣布完成近亿元A+轮融资。 本轮融资募集资金主要用于加速芳香烃受体（AhR）靶点多个相关自身免疫炎症性疾病治疗药物的研发、临床研究以及相关产品的商业化推广。 汉康资本于2021年独家投资泽德曼医药天使轮融资，本轮融资继续支持。
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盟科药业：自主研发的抗菌新药MRX-5澳大利亚I期临床试验圆满完成临床研究盟科药业自主研发的拟用于治疗非结核分枝杆菌感染（NTM）的新型苯并硼唑类抗菌药MRX-5在澳大利亚的I期临床试验已顺利完成，并达到预期目标。 近年来，NTM的发病率呈增长趋势，已成为威胁人类健康的重要公共卫生问题之一。 近日，上海盟科药业股份有限公司（“盟科药业”，688373.SH） 自主研发的拟用于治疗非结核分枝杆菌（non-tuberculous Mycobacteria，NTM）感染的新型苯并硼唑类抗菌药MRX-5在澳大利亚的I期临床试验已顺利完成，并达到预期目标 。
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超广角荧光素眼底血管造影成像适合评估糖尿病视网膜病变进展风险前沿研究随着视网膜成像技术的进步，现在可以评估更大范围的视网膜区域，增强了评估糖尿病视网膜病变（DR）进展风险的能力。 2022年，由DRCR视网膜网络（DRCR Retina Network）牵头的一项名为Protocol AA的观察性纵向研究，旨在使用超广角（UWF）成像来检测是否存在主要位于周边的病变，以识别DR进展风险较高的眼睛。 本研究显示，主要位于周边的病变，特别是严重的出血/微动脉瘤和视网膜内微血管异常，与糖尿病视网膜病变的进展有很强的相关性，这强调了使用超广角荧光素血管造影（FA）成像来评估这些患者的价值。
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1.75亿美元推动核药开发；CAR-T新锐完成2840万美元A轮融资医药投融资开发治疗T细胞淋巴瘤的CAR-T疗法，新锐完成2840万美元A轮融资。 March Biosciences今天宣布成功完成超额认购的2840万美元A轮融资，获得资金将用于支持其主打在研项目MB-105的2期临床开发，并进一步优化生产工艺。 该公司的 主打疗法MB-105是一款自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，旨在治疗复发性和难治性CD5阳性T细胞淋巴瘤。
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今日下午3点！溶瘤病毒药物临床开发要点临床研究溶瘤病毒由于能够特异性复制引起癌细胞凋亡，同时保留正常组织不被破坏的独特作用机制，成为目前肿瘤免疫疗法的潜力新星。 然而，溶瘤病毒药物的临床开发也面临诸多挑战，包括如何提高病毒的选择性和抗肿瘤效力、如何减少治疗相关的毒性反应、如何优化临床试验设计以确保安全性和有效性等。 本次研讨会免费对外开放，请长按下方二维码报名，快速进入直播通道。
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下一代减肥药新星，BD预期打满临床研究GLP-1减肥药市场已步入更为紧张刺激的下半场：一边是礼来与诺和诺德两大巨头，在临床试验、产能扩张及商业化上展开了全方位的激烈比拼；另一边，中国药企也在纷纷加速研发步伐，通过提高药物疗效和差异化设计突围。 其中， ActRII靶向药物凭借既减重又增肌的独特疗效脱颖而 出。 更重要的是， 下一代全球“药王”有望在GLP-1减肥药赛道诞生。
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“癌症之王”总生存率超90%！靶向多种KRAS突变小分子临床试验结果亮眼临床研究今日， Revolution Medicines宣布，其在研泛RAS抑制剂RMC-6236在经治胰腺导管腺癌（PDAC）患者中展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性和安全性。 分析显示， RMC-6236单药作为二线疗法可改善携带任意 RAS 突变PDAC患者的中位无进展生存期（PFS）与总生存期（OS），患者在第6个月的总生存率高达91%。 RMC-6236在每日剂量160 mg至300 mg范围内显示出持久的抗肿瘤活性。
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13亿美元！默沙东囊获创新抗癌药物类型审批动态今日，Modifi Biosciences公司宣布，已与默沙东（MSD）达成协议，默沙东将通过子公司收购Modifi Biosciences，囊获通过利用DNA修复缺陷治疗难治性癌症的临床前化合物。 这类药物的独特之处在于并不靶向特定蛋白，而是直接靶向细胞的DNA。 Modifi Biosciences的科学创始人在2022年发表在《科学》期刊上的研究显示， 这种分子能够直接在细胞的DNA上造成损伤，在表达MGMT的健康细胞中，这类损伤可以被修复，但是在缺乏MGMT的癌细胞中，这类DNA损伤随后会转化为更为严重的次级损伤，导致癌细胞的死亡。
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所有患者停止标准治疗！创新基因疗法上市时间有望提前3年审批动态日前，Sangamo Therapeutics宣布已与美国FDA就其在研基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）用于治疗法布里病的加速批准监管途径达成共识。 FDA同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为该疗法获得加速批准的主要依据，并将所有患者52周的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间临床终点。 Sangamo预计， 支持加速批准的完整数据集将在2025年上半年完成，并计划于2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）。
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首款！辉瑞疫苗再获FDA批准审批动态日前，辉瑞（Pfizer）宣布美国FDA已批准其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF），用于预防18至59岁高风险个体因RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）。 此前，该疫苗已获批用于60岁及以上的成人群体。 根据新闻稿，Abrysvo是适用于50岁以下成人的首款RSV疫苗。
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基因编辑B细胞疗法迈入临床，B细胞疗法开发公司完成8200万美元融资医药投融资主打项目BE-101迈入临床开发阶段， 用于治疗血友病B； 第二个候选药物 BE-102 ，开发用于治疗低磷酸酶症（HPP）。 并成功完成了新一轮8200万美元的融资。 Be Bio拥有强大而高效的BCM（B细胞药物）平台。
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6个月777亿涌入CGT，自免CAR-T将引领转折点？医药投融资这一会议汇聚了业内诸多生物技术企业和领袖人物，在融资、行业机遇与挑战方面带来了不少洞见性观点。 投资阻力大，但有“复苏”迹象。 可以看到细胞和基因治疗行业的投资在逐渐到高峰之后面临着投资逆风。医麦客2024-10-24CAR-T
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治疗实体瘤，贝斯生物碱基编辑NK细胞疗法获批IND审批动态贝斯生物表示， 本次 NK510 获批IND意味着 全球首款基于碱基编辑技术的自然杀伤（NK）细胞疗法在中国获批IND 。 贝斯生物曾公开表示 ，其 是国际上率先将基因编辑技术应用于NK细胞疗法的公司之一，他们将这一类基因修饰过 的、具有多种肿瘤治疗潜力的NK细胞命名为“Super-NK”。 NK510是贝斯生物首个Super-NK细胞疗法，正在开发用于治疗肉瘤、非小细胞肺癌、消化道肿瘤、急性髓系白血病（AML）等适应症。
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非病毒新型递送：深度剖析类病毒载体（VLP）工艺，助力基因药物开发前沿研究基因治疗的关键在于， 借助载体将所需基因递送到靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病 ，从而达到治疗目的。 其中，递送载体对于基因治疗、基因编辑等具有重要意义。 目前主流的递送载体包括病毒类载体如腺相关病毒载体（AAV）、慢病毒载体及非病毒载体如脂质纳米颗粒（LNP）。医麦客2024-10-24基因药物 VLP
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放射性药物革命：从诊断到治疗前沿研究这些药物具有靶向特定癌细胞的独特能力，可提供诊断成像，并递送靶向治疗辐射来摧毁癌细胞”。 放射性药物市场呈指数级增长。 一份Statista市场研究报告显示，预计到2032年，放射性药物领域的价值将达到140亿美元，而目前还未达到70亿美元。
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NKT细胞免疫治疗的现状和未来前沿研究
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