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BioVersys 加入欧盟资助的 RespiriNTM 计划，以加速其针对 NTM 肺部疾病的广谱候选药物的开发

医药投融资

BioVersys 加入欧盟资助的 RespiriNTM 计划，以加速其针对 NTM 肺部疾病的广谱候选药物的开发

瑞士巴塞尔，2024年10月22日——生物制药公司BioVersys AG宣布加入欧盟资助的RespiriNTM项目，该项目旨在开发新型抗结核菌化合物，并推进其候选药物的研发。BioVersys的NTM项目将获得约200万欧元的非稀释性资金，并利用RespiriNTM联盟成员的关键专业知识。BioVersys的NTM候选药物源自其专有的Ansamycin化学平台，旨在治疗难以治疗的鸟分枝杆菌复合体（MAC）和鸟分枝杆菌脓肿亚种（MAB）感染。NTM-PD在美国估计影响超过8.6万人，由于抗菌耐药性（AMR）问题，现有治疗手段日益失效。BioVersys的NTM项目旨在开发新型抗生素，以应对这些难以治疗的肺部疾病，并改善患者的生活质量。

晨星公司

2024-10-22

BioVersys AG Innovative Medicines The European Union Leiden University Me
基立福与 BARDA 合作，对眼部免疫球蛋白进行概念验证测试，以治疗硫芥子气引起的眼损伤

交易并购

基立福与 BARDA 合作，对眼部免疫球蛋白进行概念验证测试，以治疗硫芥子气引起的眼损伤

西班牙全球医疗保健公司Grifols与生物医学高级研究和发展局（BARDA）合作，进行眼部免疫球蛋白（OSIG）眼药水治疗芥子气引起的眼部损伤的可行性研究。该研究旨在评估OSIG眼药水在治疗芥子气暴露引起的眼部损伤方面的非临床疗效。如果研究成功，美国食品药品监督管理局（FDA）可能最终批准这一创新疗法的上市，成为首个针对芥子气眼部损伤的医学治疗方法。Grifols还计划在2025年上半年开始一项OSIG治疗干眼症的2期临床试验，这是公司拓展创新管线的一部分，旨在改善患者的生活质量。

GlobeNewswire

2024-10-22

干眼症 Grifols SA Grifols Inc
Akebia Therapeutics 与领先的透析组织签署商业供应合同，使透析患者能够获得 vafseo（R）（vadadustat）

交易并购

Akebia Therapeutics 与领先的透析组织签署商业供应合同，使透析患者能够获得 vafseo（R）（vadadustat）

Akebia Therapeutics与一家领先的透析组织签订了多年商业供应合同，以扩大透析患者对Vafseo（vadadustat）的获取途径。该合同允许医生在临床认为适当的情况下为透析患者开具Vafseo。Akebia预计Vafseo将于2025年1月在美国上市。2024年3月，美国食品药品监督管理局批准Vafseo用于治疗至少接受三个月透析的慢性肾脏病成人的贫血。2024年10月，医疗保险和医疗补助服务中心为Vafseo提供了从2025年1月1日起的过渡期药物附加支付调整报销，并发布了二级医疗保健通用程序编码系统代码，用于透析组织为医疗保险参保人计费。

美通社

2024-10-22

伐度司他 Akebia Therapeutics Inc
Nido Biosciences 宣布获得孤儿药资格认定，用于治疗脊髓和延髓肌萎缩症的主要临床候选药物

研发注册政策

Nido Biosciences 宣布获得孤儿药资格认定，用于治疗脊髓和延髓肌萎缩症的主要临床候选药物

Nido Biosciences公司宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SBMA）的领先候选药物NIDO-361获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。NIDO-361是一种新型小分子，旨在治疗SBMA，也称为肯尼迪病。EMA的认定反映了该疾病缺乏满意的疗法。Nido Bio已完成了该药物的二期临床试验的入组工作，共有54名患者参与，试验将在欧盟、英国和韩国进行。该研究将评估NIDO-361对肌肉体积的影响，并作为主要终点，同时还包括SBMA功能评分、6分钟步行测试、握力评估等次要终点。NIDO-361的孤儿药资格认定将帮助Nido Bio在药物开发过程中获得科学建议、优先审查和降低监管费用等好处。Nido Bio致力于将神经科学突破转化为治疗严重神经系统疾病的药物，其研发管线还包括针对神经退行性和周围炎症疾病的新型靶点。

Biospace

2024-10-22

脊髓性肌萎缩症
美国 FDA 批准辉瑞的 RSV 疫苗 ABRYSVO® 用于 18 至 59 岁疾病风险较高的成年人

研发注册政策

美国 FDA 批准辉瑞的 RSV 疫苗 ABRYSVO® 用于 18 至 59 岁疾病风险较高的成年人

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其双价RSV前融合蛋白（RSVpreF）疫苗ABRYSVO®用于预防18至59岁有RSV相关下呼吸道疾病（LRTD）高风险个体的LRTD。ABRYSVO成为目前针对成人的最广泛RSV疫苗，此前还包括60岁及以上人群。此外，它仍然是唯一获得批准用于32至36周妊娠孕妇的RSV免疫接种，以保护婴儿从出生到6个月大。FDA的决定基于关键III期临床试验MONeT的数据，该试验调查了ABRYSVO在患有慢性疾病且面临RSV相关疾病风险的成人中的安全性、耐受性和免疫原性。ABRYSVO是一种未添加佐剂的疫苗，旨在提供针对RSV-LRTD的广泛保护，无论病毒亚组如何。

Biospace

2024-10-22

Pfizer Inc RSV
AvenCell 在 B 轮融资中筹集了 1.12 亿美元;由 Novo Holdings 领投

医药投融资

AvenCell 在 B 轮融资中筹集了 1.12 亿美元;由 Novo Holdings 领投

AvenCell Therapeutics宣布完成112百万美元的B轮融资，由全球生命科学投资者Novo Holdings领投，F-Prime Capital、Eight Roads Ventures Japan、Piper Heartland Healthcare Capital和NYBC Ventures等新投资者参与。此轮融资将支持AvenCell的通用可切换CAR-T细胞疗法平台在临床验证方面的持续发展，该平台可生成可快速切换“开”和“关”状态的CAR-T细胞，用于治疗多种血液恶性肿瘤和自身免疫疾病。AvenCell的CEO Andrew Schiermeier表示，公司致力于通过可切换、适应性强且易于获取的细胞疗法治疗各种难以治疗的癌症和自身免疫疾病。AvenCell的通用可切换技术和CRISPR工程化的同种异体平台代表了细胞疗法领域的突破性进展，AVC-101和AVC-201两种产品在早期临床试验中已显示出令人鼓舞的安全性和有效性结果。

Biospace

2024-10-22

自身免疫疾病
Crossject 在申请美国紧急使用授权之前报告其癫痫急救疗法 ZEPIZURE® 的制造进展强劲

研发注册政策

Crossject 在申请美国紧急使用授权之前报告其癫痫急救疗法 ZEPIZURE® 的制造进展强劲

Crossject公司宣布，其针头免注射自动注射器ZEPIZURE®癫痫急救疗法的生产批次进展顺利，已成功制造多批产品，为即将到来的美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA）提供了关键数据。公司预计将在2025年第一季度提交EUA申请，并有望在次年收到FDA的积极回应。此外，Crossject计划在2025年初生产首批商业批次，并预计在同年后期开始向美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）交付产品。这些进展将为公司创造重大价值，并使其能够履行与BARDA的合同，为CHEMPACK项目提供产品。

Biospace

2024-10-22

癫痫 Crossject
Okami Medical 宣布完成 $32.5M 融资

医药投融资

Okami Medical 宣布完成 $32.5M 融资

Okami Medical宣布完成由Vensana Capital领投的3200万美元融资，现有投资者包括美国风险投资公司、Okami董事会成员和其他医疗设备行业资深人士。Okami由医疗设备孵化器Inceptus Medical创立，该公司创始人曾创立其他定义血管领域的公司。此次融资将用于加速Okami创新血管闭塞技术的开发和商业化。Okami开发了LOBO血管闭塞系统和SENDERO微导管。LOBO系统为介入医生提供了一种单设备、一次性解决方案，用于广泛的周围动脉目标的闭塞，无需多个栓塞装置。SENDERO微导管设计用于平滑输送介入设备，同时提供最佳的轨迹追踪。Vensana Capital的Mike Kramer和Kirk Nielsen表示，LOBO和SENDERO解决了传统线圈和血管塞的许多缺点，平台代表了血管疾病治疗的重要进步。LOBO系统通过专利设计和专有的HD BRAID技术，创建了一个高度闭塞的多孔结构，显著减少血流并加速血管闭合。SENDERO微导管已获得美国FDA的510(k)认证，专为LOBO-3和LOBO-5输送而设计和优化。

Biospace

2024-10-22

血管疾病
Xenetic Biosciences， Inc. 宣布摘要在 2024 年癌症免疫治疗学会（SITC）上接受壁报展示

研发注册政策

Xenetic Biosciences， Inc. 宣布摘要在 2024 年癌症免疫治疗学会（SITC）上接受壁报展示

Xenetic Biosciences公司宣布，其关于DNase I靶向中性粒细胞胞外陷阱（NETs）以改善CTLA-4免疫检查点阻断的研究摘要被SITC第39届年会接受，将于2024年11月6日至10日在德克萨斯州休斯顿举行。该研究由Xenetic的执行转化研究与发展顾问Reid Bissonnette博士进行，将于11月8日上午9点至晚上7点在乔治R.布朗会议中心展馆AB进行海报展示。Xenetic是一家专注于推进创新免疫肿瘤技术的生物制药公司，其DNase平台旨在通过靶向NETs来改善现有治疗，包括免疫疗法。目前，Xenetic正致力于将其系统性DNase项目推进至临床试验阶段，作为胰腺癌和局部晚期或转移性实体瘤的辅助治疗。

Biospace

2024-10-22

CTLA4 胰腺癌 SPINK5
USP 收购 Stratix Labs，利用创新技术增强其微生物学产品组合

交易并购

USP 收购 Stratix Labs，利用创新技术增强其微生物学产品组合

美国药典（USP）宣布收购微生物技术公司Stratix Labs，以扩大其微生物学解决方案，支持微生物污染控制，并在制药领域广泛应用，包括生物制剂和混合药物。此次收购标志着USP产品组合的重要里程碑，将帮助制药商、开发商和混合实体解决微生物污染控制策略的行业差距，降低受污染产品到达患者的风险。Stratix Labs的创新微生物保存技术将为USP的客户提供最新的微生物质量控制测试材料，并补充其文档标准组合。USP将继续评估新技术，以确保其药典提供有助于确保药品质量和安全的产品。

PRNewswire

2024-10-22
Cellectis 将在 ESGCT 第 31 届年会上展示有关 TALE-base 编辑器和非病毒基因治疗的数据

研发注册政策

Cellectis 将在 ESGCT 第 31 届年会上展示有关 TALE-base 编辑器和非病毒基因治疗的数据

Cellectis公司将在2024年10月22日至25日在意大利罗马举行的欧洲细胞和基因治疗学会第31届年会上展示其基因编辑平台在开发救命细胞和基因疗法方面的进展。公司将展示关于设计高效且特异性的TALE基础编辑器（TALEB）以及提高非病毒基因插入造血干细胞（HSPCs）有效性的数据。这些数据将在两个海报中呈现，分别由Cellectis的高级副总裁Alexandre Juillerat和Julien Valton展示。Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州设有分支机构。

Biospace

2024-10-22

Cellectis SA
舒迪安宣布即将在 2024 年 SITC 年会上展示的壁报

研发注册政策

舒迪安宣布即将在 2024 年 SITC 年会上展示的壁报

SOTIO Biotech，由PPF集团拥有的临床阶段免疫肿瘤公司，将在2024年11月6日至10日在休斯顿举行的2024年免疫治疗癌症会议上展示三篇海报。海报内容包括研究一种新型嵌合PGC-1α转基因以增强CAR T细胞在实体瘤患者中的疗效，以及VICTORIA-01研究评估SOT201单药治疗晚期实体瘤的安全性和初步疗效。此外，还将展示SOT201，一种下一代临床阶段PD-1靶向免疫细胞因子。SOTIO Biotech致力于将引人注目的科学转化为患者受益，其产品管线包括SOT102、BOXR1030和SOT201等三个临床阶段项目。

Biospace

2024-10-22

PD-1 实体瘤晚期实体瘤 SOTIO Biotech A/S
吉利德将在 2024 年美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示关键肝病适应症的最新研究

研发注册政策

吉利德将在 2024 年美国肝病研究协会（AASLD）会议上展示关键肝病适应症的最新研究

Gilead Sciences在2024年美国肝病研究协会会议上将展示多项关于肝脏疾病治疗的研究成果。其中包括关于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药Livdelzi（seladelpar）在治疗PBC和代偿期肝硬化患者中的疗效和安全性数据，以及对Livdelzi治疗PBC患者瘙痒症状的影响。此外，Gilead还将展示针对乙型肝炎Delta病毒（HDV）感染者的Bulevirtide单药治疗的研究结果，评估患者停药一年后的病毒学和生化反应。会议还将包括针对丙型肝炎（HCV）和乙型肝炎（HBV）的治疗数据，如Epclusa（velpatasvir/sofosbuvir）在孕妇中的应用以及新型组合疗法在慢性HBV治疗中的安全性和有效性。Gilead致力于通过其创新药物和研究推动肝脏疾病治疗的发展，旨在为患者提供更健康的生活。

Biospace

2024-10-22

乙型肝炎丙型肝炎司拉德帕丁型肝炎布乐韦肽
Cardiol Therapeutics 将 CardiolRx（TM）推进到复发性心包炎患者的后期试验中

研发注册政策

Cardiol Therapeutics 将 CardiolRx（TM）推进到复发性心包炎患者的后期试验中

Cardiol Therapeutics计划扩大MAVERIC临床试验项目，将CardiolRx™推进至晚期临床试验（MAVERIC-2），以评估CardiolRx™在停用IL-1阻断剂（rilonacept或anakinra）后的反复性心包炎患者中的影响。MAVERIC-2预计将在2024年第四季度在美国和欧洲的主要心包疾病中心启动，并在公司计划的关键性III期研究之前报告结果。该研究旨在探索CardiolRx™作为IL-1阻断剂依赖患者替代疗法的潜力，以减少复发。MAVERIC-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期试验，约110名患者将被随机分配接受CardiolRx™或安慰剂。主要临床目标是评估CardiolRx™与安慰剂相比，对避免新发反复性心包炎的影响。

Biospace

2024-10-22

IL-1 利纳西普阿那白滞素
Genelux Corporation 宣布在 2 期试验中完成首例患者给药，该试验评估 Olvi-Vec 在非小细胞肺癌中的全身治疗

研发注册政策

Genelux Corporation 宣布在 2 期试验中完成首例患者给药，该试验评估 Olvi-Vec 在非小细胞肺癌中的全身治疗

Genelux公司宣布，在美国进行的VIRO-25临床试验中，首次为复发性非小细胞肺癌患者使用了Olvi-Vec（一种通过系统给药的溶瘤病毒）进行治疗。该试验旨在评估Olvi-Vec与铂类双药化疗联合免疫检查点抑制剂与多西他赛相比的疗效和安全性。Olvi-Vec是一种改良的痘苗病毒，具有感染和直接杀死多种肿瘤细胞类型以及在体内和体外产生抗肿瘤免疫反应的潜力。这是Olvi-Vec在临床上的第二个适应症，预计2025年中将公布中期数据。Genelux公司致力于开发新一代溶瘤免疫疗法，Olvi-Vec是其最先进的产品候选之一。

Biospace

2024-10-22

多西他赛非小细胞肺癌
Awakn 宣布开放另外四个 AWKN-001 3 期试验中心

研发注册政策

Awakn 宣布开放另外四个 AWKN-001 3 期试验中心

Awakn Life Sciences宣布在加拿大、美国和欧洲市场开展针对严重酒精使用障碍（AUD）的创新疗法AWKN-001的第三阶段临床试验，并在英国增设四个临床试验点，使总试验点达到7个。该研究由英国医学研究委员会（MRC）和国家健康与护理研究研究所（NIHR）联合资助，旨在评估AWKN-001单一治疗周期的疗效。公司CEO表示，这一举措标志着公司在开发创新AUD治疗方面的重大里程碑，并有望改变英国严重酒精使用障碍患者的治疗标准。研究预计总成本为240万英镑/420万加元，其中Awakn Life Sciences出资80万英镑/140万加元。

Biospace

2024-10-22

Awakn Life Sciences
Alto Neuroscience 报告了一项评估 ALTO-100 治疗重度抑郁症的 2b 期试验的顶线结果

研发注册政策

Alto Neuroscience 报告了一项评估 ALTO-100 治疗重度抑郁症的 2b 期试验的顶线结果

Alto Neuroscience公司宣布，其针对重度抑郁症（MDD）患者的ALTO-100 Phase 2b临床试验未达到主要终点，即与安慰剂相比，MADRS评分的变化未达到预期。尽管如此，ALTO-100的安全性良好，与之前的研究一致。公司创始人兼首席执行官Amit Etkin表示，尽管结果令人失望，但他们对团队在精神病学领域开展的首个基于精准生物标志物的临床试验感到自豪。Alto Neuroscience将继续评估数据集，以更好地理解这些发现，并将从中学习。公司预计其强劲的现金余额将支持其在临床管线中的多个短期里程碑。ALTO-100正在作为辅助治疗在双相抑郁症的Phase 2b研究中进行评估。

Biospace

2024-10-22

重度抑郁症 Alto Neuroscience Inc
Oncternal Therapeutics 宣布 ONCT-534 治疗 R/R 转移性去势抵抗性前列腺癌的 1/2 期研究的安全性和有效性数据更新

研发注册政策

Oncternal Therapeutics 宣布 ONCT-534 治疗 R/R 转移性去势抵抗性前列腺癌的 1/2 期研究的安全性和有效性数据更新

Oncternal Therapeutics公布了其ONCT-534药物在治疗复发性或难治性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的Phase 1/2研究的新数据。研究纳入了两次每日口服给药的新剂量组，结果显示BID给药方案耐受性良好，无相关3级或以上毒性。在BID组中，一名患者在使用160 mg BID剂量后PSA值上升，但在使用300 mg BID剂量四周后PSA值降低了50%，同时CT扫描显示靶病灶较基线减少了16%。CTC分析显示，一些对ONCT-534无反应的患者前列腺癌具有神经内分泌特征，这与AR独立疾病相关。Oncternal总裁兼首席执行官James Breitmeyer表示，尽管决定停止ONCT-534-101临床试验是正确的，但更新的临床结果突出了ONCT-534在前列腺癌中的潜力，公司将继续探索BID给药方案，并研究ONCT-534在更早的治疗线中治疗晚期前列腺癌。

Biospace

2024-10-22

前列腺癌 Oncternal Therapeutics Inc
Telo Genomics 为其冒烟骨髓瘤预后测试提供新的性能数据

研发注册政策

Telo Genomics 为其冒烟骨髓瘤预后测试提供新的性能数据

Telo Genomics Corp.在巴西举行的国际骨髓瘤学会（IMS）2024年年度会议上展示了其TeloViewSMM预后测试的最新性能结果。该测试用于评估骨髓瘤前期（SMM）患者的风险，并与现行的20-2-20评分模型进行了比较。结果显示，TeloViewSMM在识别高风险和低风险患者方面优于20-2-20评分模型。这项分析基于160名SMM患者的同一样本。TeloViewSMM测试能够区分出高风险和低风险患者，有助于指导治疗决策，并为患者提供更精准的监测。Telo Genomics Corp.的TeloViewSMM测试有望在SMM患者管理中带来革命性的变化，提高治疗效果和生活质量。

Biospace

2024-10-22

Mayo Clinic Telo Genomics Corp
Cothera Bioscience 宣布临床项目 PC-002 获得 FDA 快速通道资格

研发注册政策

Cothera Bioscience 宣布临床项目 PC-002 获得 FDA 快速通道资格

Cothera Bioscience宣布其创新药物PC-002获得美国FDA的快速通道认定，该药物是一种首创的DUB抑制剂，能诱导Myc降解并抑制survivin。此认定凸显了PC-002在治疗复发或难治性Burkitt淋巴瘤方面的潜力，Cothera承诺推进创新治疗，改善患者生活。快速通道计划旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。Cothera将利用这一认定与FDA更频繁沟通，确保项目按计划推进。FDA的认定强调了该治疗领域对新治疗方法的迫切需求。Cothera计划在2024年美国血液学会年会上展示PC-002的最新临床试验结果，并期待推进临床开发，为受Burkitt淋巴瘤和其他Myc驱动癌症影响的患者带来希望。

Biospace

2024-10-22

MYC 伯基特淋巴瘤 BIRC5