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  • Myonexus Therapeutics 的 MYO-102 获得孤儿药资格认定，MYO-102 是一种针对 α-肌多糖病 （LGMD2D） 的研究性基因疗法
    研发注册政策
    Myonexus Therapeutics 的 MYO-102 获得孤儿药资格认定，MYO-102 是一种针对 α-肌多糖病 （LGMD2D） 的研究性基因疗法
    Myonexus Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法候选药物MYO-102孤儿药资格，该药物针对α- sarcoglycanopathy（也称为LGMD2D）。MYO-102是一种新型基因疗法，旨在治疗LGMD2D，这是一种由α- sarcoglycan蛋白产生缺陷引起的严重、致残性疾病。目前尚无治疗或治愈方法。MYO-102的实验性基因疗法旨在将α- sarcoglycan基因递送以永久恢复蛋白表达，从而可能显著改善患者的症状和功能能力。FDA的孤儿药资格反映了MYO-102在治疗LGMD2D方面的潜在价值，并为罕见病研究提供激励措施。此外，Myonexus Therapeutics正在开发五种基因疗法候选药物，旨在为五种不同的LGMD形式提供首次纠正治疗。
    Businesswire
    2019-01-02
  • Banner 获得 FDA 临时批准 BAFIERTAM 用于治疗复发型多发性硬化症
    研发注册政策
    Banner 获得 FDA 临时批准 BAFIERTAM 用于治疗复发型多发性硬化症
    Banner Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2018年11月16日对其新药申请（NDA 505(b)(2)）授予了BAFIERTAM™的临时批准，这是一种新型富马酸生物等效替代品，用于治疗多发性硬化症（MS）的复发形式。该药物是Biogen公司Tecfidera®（二甲基富马酸）的替代品。FDA的批准信指出，BAFIERTAM符合生物等效性、安全性、有效性和质量标准。预计在2020年6月20日美国专利号7,619,001（‘001）到期后，将获得全面批准。此外，根据与Biogen的专利诉讼结果，批准可能被加速。2018年9月，Biogen Inc.撤回了针对Banner的诉讼，该诉讼声称BAFIERTAM会侵犯Tecfidera的专利。Banner Life Sciences CEO Franck Rousseau表示，FDA的临时批准是重要里程碑，使公司更接近为患有复发-缓解型MS的患者提供另一种治疗方案。关于复发-缓解型MS，这是MS最常见的类型，是一种自身免疫性疾病，其特征是中枢神经系统炎症发作后出现缓解期。RRMS影响约85%的MS患者，全球约有200万人。目前
    Businesswire
    2019-01-02
    多发性硬化 NRF2 Biogen Inc
  • Onconova 向 FDA 提交特殊方案评估 （SPA），用于口服 Rigosertib 联合阿扎胞苷 （Vidaza®） 治疗一线骨髓增生异常综合征 （MDS） 的 3 期试验
    研发注册政策
    Onconova 向 FDA 提交特殊方案评估 （SPA），用于口服 Rigosertib 联合阿扎胞苷 （Vidaza®） 治疗一线骨髓增生异常综合征 （MDS） 的 3 期试验
    Onconova Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于口服rigosertib联合阿扎胞苷（Vidaza®）治疗未经治疗的较高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的III期临床试验的特殊协议评估（SPA）请求。此举是公司在与FDA互动的基础上，遵循欧洲卫生当局的科学建议，旨在研究rigosertib在早期较高风险MDS患者中的使用，并采用更便捷的口服rigosertib给药方式。公司还专注于完成关键性INSPIRE试验，该试验评估静脉注射rigosertib在第二线较高风险MDS患者中的疗效和安全性，同时推进与口服和静脉注射rigosertib相关的业务发展。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    阿扎胞苷 骨髓发育异常综合征
  • Deciphera Pharmaceuticals 宣布正在进行的 DCC-3014 1 期临床研究的积极初步顶线临床数据以及未来开发计划的最新情况
    研发注册政策
    Deciphera Pharmaceuticals 宣布正在进行的 DCC-3014 1 期临床研究的积极初步顶线临床数据以及未来开发计划的最新情况
    Deciphera Pharmaceuticals宣布，其针对肿瘤耐药关键机制的生物制药公司，正在进行的DCC-3014 Phase 1临床试验中，初步数据显示该药物在治疗晚期恶性肿瘤患者中表现出积极效果。DCC-3014是一种CSF1R小分子抑制剂，能够有效降低CSF1R阳性巨噬细胞，证明其机制概念。此外，公司计划扩大该研究，评估DCC-3014在Tenosynovial Giant Cell Tumors（TGCT）患者中的疗效。初步药代动力学分析显示，DCC-3014的剂量呈比例暴露，支持每周一次或两次的维持剂量，在30mg剂量下进行五天的负荷剂量方案。DCC-3014在患者中耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。公司计划在2019年上半年继续招募患者，并探索与其他疗法的组合。
    Businesswire
    2019-01-02
    CSF1R Deciphera Pharmaceuticals LLC
  • Cara Therapeutics 宣布在完成 KORSUVA™ 注射液治疗瘙痒血液透析患者的 KALM-1 3 期试验的中期统计评估后，试验规模没有变化
    研发注册政策
    Cara Therapeutics 宣布在完成 KORSUVA™ 注射液治疗瘙痒血液透析患者的 KALM-1 3 期试验的中期统计评估后，试验规模没有变化
    Cara Therapeutics公司宣布完成了其KORSUVA™（CR845/difelikefalin）注射剂在血液透析患者中治疗慢性肾脏病相关瘙痒的KALM-1 III期临床试验的期中统计分析。独立数据监测委员会（IDMC）建议试验按原计划继续进行，无任何更改，目标入组350名患者。该建议基于在约50%的预定患者完成12周治疗期后的预指定期中条件功效评估结果。KALM-1 III期试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的12周治疗试验，旨在评估0.5 mcg/kg CR845/difelikefalin注射剂在350名患有中度至重度瘙痒的血液透析患者中的安全性和有效性。主要疗效终点是患者在第12周达到至少3点基线改善的每周平均每日24小时最严重瘙痒强度数值评分比例。该试验预计在2019年上半年报告最终数据。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    Cara Therapeutics Inc
  • ProQR 获得 FDA 的 QR-421a 快速通道指定，用于治疗 2 型 Usher 综合征
    研发注册政策
    ProQR 获得 FDA 的 QR-421a 快速通道指定，用于治疗 2 型 Usher 综合征
    ProQR Therapeutics公司宣布其研发的QR-421a获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定。QR-421a是一种新型RNA药物，旨在治疗由USH2A基因第13外显子突变引起的乌谢尔综合征2型和非综合征性视网膜色素变性（RP）导致的视力丧失。该药物有望为患有这种罕见遗传疾病的患者提供新的治疗方案。此外，ProQR Therapeutics计划在不久的将来开始进行STELLAR临床试验，并预计在2019年中旬获得初步数据。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    视锥细胞营养不良 ProQR Therapeutics NV
  • AVEO Oncology 将在 2019 年 ASCO 泌尿生殖系统癌症研讨会上展示 TIVO-3 数据
    研发注册政策
    AVEO Oncology 将在 2019 年 ASCO 泌尿生殖系统癌症研讨会上展示 TIVO-3 数据
    AVEO Oncology宣布，将在2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症会议上口头报告其Phase 3 TIVO-3研究数据，该研究比较了tivozanib（FOTIVDA®）与索拉非尼在难治性晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者中的疗效。研究由克利夫兰诊所的Brian Rini博士主持，将于2019年2月14日至16日在旧金山举行。Tivozanib是一种口服的VEGF酪氨酸激酶抑制剂，已在欧盟及挪威和冰岛获得批准用于治疗晚期肾细胞癌。AVEO致力于开发针对肿瘤和其他未满足医疗需求的靶向药物，目前正寻求在美国和欧洲以外地区寻求合作伙伴以开发和商业化tivozanib。
    Businesswire
    2019-01-02
    索拉非尼 肾细胞癌 替沃扎尼 AVEO Oncology
  • Arcturus Therapeutics 开发 ARCT-810 用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 （OTC） 缺乏症
    研发注册政策
    Arcturus Therapeutics 开发 ARCT-810 用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶 （OTC） 缺乏症
    Arcturus Therapeutics宣布其首个开发候选药物ARCT-810，用于治疗鸟氨酸氨基甲酰转移酶缺乏症（OTCD），这是一种常见的尿素循环障碍。ARCT-810基于公司的专有脂质库，利用LUNAR®递送平台将OTC信使RNA安全有效地递送到肝细胞。公司计划在2019年下半年向FDA提交新药研究申请。OTCD是一种遗传性疾病，导致患者无法正常代谢蛋白质消化产生的有毒废物，目前尚无治愈方法，主要治疗方法为低蛋白饮食和氨清除剂。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    Arcturus Therapeutics Inc 鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症
  • Cybrexa Therapeutics选择主要临床候选药物CBX-11，将其alphalex™技术与已批准的PARP抑制剂相结合，与化疗联合治疗各种实体瘤
    研发注册政策
    Cybrexa Therapeutics选择主要临床候选药物CBX-11，将其alphalex™技术与已批准的PARP抑制剂相结合，与化疗联合治疗各种实体瘤
    Cybrexa Therapeutics宣布将CBX-11作为其主导临床开发候选药物，用于治疗多种实体瘤。CBX-11结合了Cybrexa的专有alphalex™技术和已批准的口服小分子PARP抑制剂。Cybrexa计划在2019年第四季度提交CBX-11的IND申请，预计2020年第一季度开始进行CBX-11的1期临床试验。Cybrexa的alphalex™技术平台能够将小分子药物直接递送至肿瘤细胞，同时降低脱靶毒性。Cybrexa总裁兼首席执行官Per Hellsund表示，选择CBX-11作为主导临床候选药物是公司的一个重要里程碑，FDA对Cybrexa的IND申请和CBX-11的1期临床试验计划表示支持。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    实体瘤 PARP
  • BioCryst 启动 Galidesivir 的 1 期临床试验
    研发注册政策
    BioCryst 启动 Galidesivir 的 1 期临床试验
    BioCryst Pharmaceuticals宣布在健康志愿者中开始一项随机、安慰剂对照的1期临床试验，以评估静脉注射galidesivir的安全性、耐受性和药代动力学。该试验由美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所和生物医学高级研究与发展管理局资助，旨在评估galidesivir治疗Marburg病毒病和黄热病的潜力。此前，galidesivir在健康受试者中的肌肉注射1期临床试验中表现出安全性和良好的耐受性，并在动物研究中显示出对抗Marburg、埃博拉、黄热病和寨卡病毒等多种严重病毒感染的生存益处。BioCryst首席执行官Jon Stonehouse表示，期待联邦政府对该药物开发的资金支持，并希望数据支持galidesivir纳入国家战略储备。自2013年9月以来，NIAID已支持BioCryst开发galidesivir作为治疗埃博拉和马尔堡病毒的药物，而BARDA自2015年3月起支持galidesivir作为潜在治疗丝状病毒的开发。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    BioCryst Pharmaceuticals Inc
  • Spectrum Pharmaceuticals 宣布 Poziotinib EGFR 队列全面入组，用于既往接受过治疗的具有外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者
    研发注册政策
    Spectrum Pharmaceuticals 宣布 Poziotinib EGFR 队列全面入组，用于既往接受过治疗的具有外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者
    Spectrum Pharmaceuticals公司宣布，其ZENITH20临床试验中针对EGFR或HER2 exon 20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，已成功完成第一队列（共87人）的入组工作。该队列位于美国、欧洲和加拿大，旨在评估poziotinib在治疗经过治疗的NSCLC患者中的效果。poziotinib是一种新型口服EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR TKI），能够抑制EGFR、HER2和HER4的酪氨酸激酶活性，从而抑制肿瘤细胞增殖。该试验预计在2019年下半年公布结果。Spectrum Pharmaceuticals公司首席执行官Joe Turgeon表示，快速入组第一队列表明了未满足的医疗需求，并显示出poziotinib项目正在积极推进。首席医疗官Francois Lebel博士表示，poziotinib开发计划正在调查exon 20突变在多种肿瘤类型中的治疗，因为这些突变是目前最难治疗的，且目前没有经过FDA批准的靶向疗法。
    Businesswire
    2019-01-02
    EGFR 非小细胞肺癌 HER2 HER4 Poziotinib薄膜衣片
  • Sunesis Pharmaceuticals 宣布进入 Vecabrutinib 治疗 CLL 和其他 B 细胞恶性肿瘤患者的 1b/2 期试验的 100mg 队列
    研发注册政策
    Sunesis Pharmaceuticals 宣布进入 Vecabrutinib 治疗 CLL 和其他 B 细胞恶性肿瘤患者的 1b/2 期试验的 100mg 队列
    Sunesis Pharmaceuticals宣布在成人复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）和其他B细胞恶性肿瘤患者中，其非共价BTK抑制剂vecabrutinib的1b/2期临床试验已开启100毫克剂量组。初步安全性、药代动力学和药效学数据在2018年12月的第60届美国血液学会（ASH）年会上公布。公司CEO表示，期待在第二季度提供关于潜在活性剂量水平的临床更新。Vecabrutinib（SNS-062）是一种选择性、口服、可逆的非共价Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，针对B细胞受体信号驱动的B细胞恶性肿瘤具有验证的疗效。Sunesis致力于推进其新型激酶抑制剂管线，重点在于vecabrutinib的开发。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    BTK 慢性淋巴细胞白血病
  • BriaCell 宣布改用新型冷冻制剂作为主要癌症候选药物，即将参加 2019 年生物技术展™，并在 Keystone 研讨会上发表演讲
    研发注册政策
    BriaCell 宣布改用新型冷冻制剂作为主要癌症候选药物，即将参加 2019 年生物技术展™，并在 Keystone 研讨会上发表演讲
    BriaCell公司宣布其新型冷冻制剂Bria-IMT™已获FDA批准，用于临床研究，并计划在2019年1月7日至9日的Biotech Showcase会议上展示。此外，公司将在2019年1月20日至24日的Keystone Symposia会议上展示Bria-IMT™和其配套诊断测试BriaDX™的最新进展。Bria-IMT™是一种针对晚期乳腺癌的免疫疗法，BriaDX™则有助于识别最有可能从Bria-IMT™和另一种免疫疗法Bria-OTS™中受益的患者。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    恶性肿瘤 BriaCell Therapeutics Corp
  • 36氪首发 | 自主研发肺穿刺手术导航及手术机器人系统，「精劢医疗」获千万元级Pre-A轮融资
    医药投融资
    36氪首发 | 自主研发肺穿刺手术导航及手术机器人系统，「精劢医疗」获千万元级Pre-A轮融资
    手术机器人研发公司精劢医疗已完成千万元级Pre-A轮融资，资金将用于介入手术导航系统的临床试验及手术机器人系统的开发。公司专注于精准手术领域，自主研发的胸腹部肿瘤穿刺手术导航系统样机已通过国家药监型式检测，即将启动多中心临床研究。该系统通过精准定位活检及早确诊肺部结节，支持新型肿瘤微创治疗方案。精劢医疗计划实现平台化发展，搭建胸腹部实体肿瘤的完整治疗体系，并计划未来2-3年陆续推出新产品。公司核心团队拥有丰富的行业经验和专业知识。
    36氪
    2019-01-02
    三泽创投 上海精劢医疗科技有限公司
  • 信达生物宣布抗 PD-1 抗体 Tyvyt®（信迪利单抗注射液）作为晚期食管癌患者一线治疗的 III 期临床试验完成首例患者给药
    研发注册政策
    信达生物宣布抗 PD-1 抗体 Tyvyt®（信迪利单抗注射液）作为晚期食管癌患者一线治疗的 III 期临床试验完成首例患者给药
    Innovent Biologics宣布，其研发的PD-1抗体药物Tyvyt（sintilimab注射剂）在治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）的III期临床试验（ORIENT-15）中已开始给药，该试验旨在评估Tyvyt与化疗药物紫杉醇和顺铂联合作为晚期、复发或转移性ESCC的一线治疗方案。ORIENT-15是一项在中国进行的随机、双盲、多中心的III期临床试验，旨在评估Tyvyt或安慰剂与化疗联合作为不可切除、局部晚期、复发或转移性ESCC一线治疗的疗效和安全性。该研究将招募640名患者，并基于前期临床试验结果，旨在为ESCC患者提供更有效的治疗选择。Tyvyt是由Innovent与Eli Lilly and Company共同研发的创新药物，通过阻断PD-1/PD-L1通路激活T细胞杀伤癌细胞。Innovent致力于开发高质量生物制药产品，旨在提高药物的可及性和患者的生活质量。
    PRNewswire
    2019-01-02
    PD-1 PD-L1 紫杉醇 Eli Lilly & Co 顺铂
  • ​36氪首发 | 「德琪医药」获1.2亿美元B轮融资，加速布局肿瘤原研创新药平台
    医药投融资
    ​36氪首发 | 「德琪医药」获1.2亿美元B轮融资，加速布局肿瘤原研创新药平台
    2019年1月2日，德琪医药宣布完成1.2亿美元B轮融资，由博裕资本、方源资本等共同投资，用于推进新药研发和商业化。德琪医药专注于肿瘤创新药物开发，产品管线涵盖实体肿瘤、血液肿瘤和病毒感染等领域，现有5个临床研发阶段的产品。创始人梅建明拥有丰富的临床开发经验。投资方看好中国肿瘤治疗领域的发展潜力，认为德琪医药具有优势地位。
    36氪
    2019-01-02
    肿瘤 血液肿瘤 病毒感染 德琪（浙江）医药科技有限公司
  • GeoVax 和 Enesi Pharma 将合作开发由新型无针疫苗递送平台 ImplaVax® 管理的多种疫苗
    交易并购
    GeoVax 和 Enesi Pharma 将合作开发由新型无针疫苗递送平台 ImplaVax® 管理的多种疫苗
    GeoVax Labs与Enesi Pharma宣布合作，利用GeoVax的MVA-VLP疫苗平台和Enesi的ImplaVax技术共同开发固体剂型无针疫苗。该合作旨在开发多种传染病的耐热固体剂型无针疫苗，并评估其简化给药、降低储存和分销成本的可能性。GeoVax的疫苗技术基于其专利的改良安卡拉痘病毒（MVA）病毒样颗粒（VLP）平台，能刺激人体产生强大的免疫反应，通常只需一剂即可达到保护效果。Enesi的ImplaVax技术包括单剂量固体疫苗植入剂、一次性单元剂量卡式盒和可重复使用的手持弹簧驱动器，具有剂量一致、产品稳定性好、使用方便等优势。双方期待在资源匮乏的国家实现成功，特别是冷链储存问题突出的地区。
    GlobeNewswire
    2019-01-02
    GeoVax Labs Inc
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