1月27 日，贝达药业收到国家药品监督管理局（以下简称“ NMPA”）签发的《药物临床试验批准通知书》 （通知书编号：2026LP00244、2026LP00245、2026LP00246、2026LP00247 ），公司申报的BPI-5 72270 胶囊药物 临床试验申请已获得 NMPA 批准。 本品拟用于晚期实体瘤（包括非小细胞肺癌、胰腺癌、结直肠癌等）患者的治疗。 RAS 基因突变是人类癌症中最常见的异常之一，在所有癌症中的发生比例约为 20%-30% ，主要包括 KRAS 、 NRAS 、 HRAS 三种类型。

提升产业技术创新能力。 促进产业结构优化升级。 国家兽药产业技术创新联盟 ，成立于2017年（_5839470.htm）,接受 农业农村部主管的国家农业科技创新联盟指导，由涉及兽药的科研机构、高校、国家工程中心、重点实验室、龙头企业、协会等具备行业科技创新领先优势单位共同组建，着力解决产业发展中的关键、重大、卡脖子、共性技术问题。

但临床实践中的现实痛点日益凸显，药品从接收、储存、分发到回收、追溯的全流程管理，暴露出标准不统一、技术应用割裂、多方协同不畅等问题。 合规风险、效率瓶颈与成本压力相互交织，制约着临床试验的推进节奏。 在此背景下，临床试验药品管理已不再是单一主体能够独立破解的课题。

近期，新版国家医保药品目录在全国范围内正式落地实施。 儿童矮小治疗药物长效生长激素首次纳入国家医保并大幅降价，体现了医保国谈给患者带来的普惠受益。 但也有一部分患者担忧，降价后的国产长效生长激素能否可以保持原有高标准的安全和疗效。

Belite Bio公司宣布已完成60名患者的招募，包括15名日本患者，这些患者均参与了评估tinlarebant治疗Stargardt病1型（STGD1）的II期/III期DRAGON II临床试验。该试验是一项全球性的、为期24个月的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估tinlarebant在12至20岁青少年STGD1患者中的疗效、安全性和耐受性。Belite Bio计划在2026年上半年度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交tinlarebant的新药申请（NDA）。tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少STGD1中维生素A基毒素（称为双视黄醇）的积累，这些毒素也是地理萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）疾病进展的原因。Belite Bio专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病（如STGD1和GA）以及特定代谢疾病的新型疗法。

Epirium Bio公司宣布，其与食品药品监督管理局（FDA）的C类会议结果积极，FDA对其Phase 2b试验计划提供了书面反馈，该计划旨在评估MF-300（一种口服的15-PGDH酶抑制剂，用于治疗年龄相关的肌肉减少症）的安全性及有效性。Epirium计划在2026年下半年启动一项为期6个月的随机、双盲、安慰剂对照的多中心Phase 2b研究，以评估MF-300在肌肉减少症患者中的安全性和有效性。此外，公司还计划申请快速通道指定，以便在MF-300的开发过程中获得FDA的更多互动和优先审查。MF-300是一种研究性、首创的口服15-羟基前列腺素脱氢酶（15-PGDH）酶抑制剂，目前正用于治疗肌肉减少症，或年龄相关的肌肉无力。该研究预计将在2026年下半年开始招募患者。

卡西亚疗法公司近日更新了其正在进行的一项1b期临床试验的进展，该试验评估了paxalisib与pembrolizumab和化疗联合使用在晚期（IV期）转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者中的疗效。截至目前，接受基于paxalisib治疗方案治疗的3名转移性TNBC患者表现出显著的临床反应，包括2名受试者的部分缓解（PR）和1名在扩展访问计划下接受治疗的患者的确认完全代谢反应（CR）。该试验是一项多中心、开放标签、随机研究，旨在评估paxalisib在晚期乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步临床活性，包括TNBC，与以下任一方案联合使用：pembrolizumab加化疗（当前一线治疗方案）或Olaparib（BRCA突变晚期乳腺癌患者）。此外，卡西亚疗法公司还在评估paxalisib在额外乳腺癌人群中的疗效，包括早期TNBC和激素受体阳性、HER2阴性（HR+/HER2-）乳腺癌，这些乳腺癌中PI3K/mTOR通路失调已得到证实。

Cloudbreak Pharma公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）成功结束二期临床试验会议，其新型眼科药物CBT-004用于治疗翼状胬肉。翼状胬肉是一种常见的眼科疾病，影响美国超过5000万人。CBT-004在前期研究中显示能够通过新颖的多靶点机制作用来改变疾病进程。公司计划在2027年第一季度启动CBT-004的第三期临床试验。目前，CBT-004是治疗翼状胬肉的唯一一种处于晚期开发阶段的药物。

Vyome公司宣布了由Destum Partners进行的独立美国市场评估、商业预测和估值分析的关键发现。该分析评估了VT-1953，这是Vyome公司用于治疗恶性真菌性伤口（MFW）的主要临床候选药物，MFW是一种罕见的、破坏性极大的并发症，与晚期实体肿瘤相关，伴随严重恶臭、疼痛和深刻的心理社会压力。分析显示，美国恶性真菌性伤口的总潜在药物市场估计约为22亿美元，VT-1953的预计峰值年净销售额约为6亿美元。基于风险调整后的净现值（rNPV）方法，目前预计的资产价值为4.55亿美元，成功完成III期试验后，预计将接近10亿美元。Vyome公司表示，这项独立分析加强了他们对VT-1953潜力的信心，并提供了重要的外部验证，以推进VT-1953的关键开发。

SKY-0515是一种新型小分子RNA调节剂，用于治疗亨廷顿病。根据Skyhawk Therapeutics公司公布的9个月中期分析结果，SKY-0515在治疗亨廷顿病方面显示出积极效果。与基线相比，治疗9个月后，患者的综合统一亨廷顿病评分（cUHDRS）平均提高了0.64分，而根据自然病史预期的cUHDRS恶化仅为-0.73分。SKY-0515在降低血液中的mHTT蛋白和PMS1 mRNA方面表现出剂量依赖性，且具有良好的中枢神经系统暴露和安全性。SKY-0515的Phase 2/3 FALCON-HD临床试验已在全球范围内扩展，目前已有超过90名患者接受了SKY-0515的治疗。

全球领先的合同开发与生产组织（CDMO）Catalent近日宣布，计划关闭其位于比利时戈斯利（Gosselies）的细胞与基因治疗（CGT）生产基地，此举将导致约 150名员工被裁 。 该基地曾被公司誉为“ 欧洲细胞治疗卓越中心 ”，其关闭标志着Catalent在基因治疗领域的全球业务正经历新一轮战略性收缩。 据当地媒体报道，此次重组是由于该基地产量下降所致。

营收941.93亿美元，同比增长6%—— 强生 这份成绩单稳健的表象下，是一次被动的战略收缩：骨科业务增速 跌至1.1% ，成为医疗科技板块唯一失速的部门，公司不得不宣布将DePuy Synthes分拆独立，以挽救整体估值体系。 强生拟分拆骨科业务，又一百亿美元分拆案。 相比之下， 雅培 443.28亿美元的营收体量虽仅为强生一半，却面临着更迫切的转型焦虑：IVD业务同比 下滑4.3% ，成为唯一失守的阵地。

1月27日，国务院总理李强日前签署国务院令，公布修订后的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《条例》）， 自2026年5月15日起施行 。 《条例》共9章89条，修订后的主要内容如下。 一是完善药品研制和注册制度。

上个月底，国家药品审评中心（ CDE ）官网公示， 多发性骨髓瘤（ MM ）领域的靶向蛋白降解药物 iberdomide 拟被纳入优先审评程序 ，拟定适应症为：联合达雷妥尤单抗和地塞米松适用于治疗既往接受过至少 1 线治疗的多发性骨髓瘤成人患者；本月，该药物已正式获优先审评资格。 Iberdomide （以下简称： IBER ）所属的 CELMoD 平台，是目前在多发性骨髓瘤领域进展领先的全新靶向降解药物疗法；此次 CELMoD 药物获得优先 审评， 标志着其作用机制来源 —— 2004 年诺贝尔化学奖所揭示的“蛋白降解” 正在走向临床实践，并在 多发性骨髓瘤 领域展现出重构治疗基石的潜力 。 其用于不同类型的多发性骨髓瘤患者中均可观察到深度的缓解，并 在联合 多种 疗法 时 表现出协同 潜力 ，为其在 多发性骨髓瘤 治疗体系中的进一步探索提供了依据。

15亿欧元、29% 股权、不控股，这不是一次并购冲动，而是一场对全球经营权的下注。 安踏（证券代码：02020.HK）用少数股权，换取进入全球品牌治理与运营系统的入口：产品节奏、渠道效率、库存纪律、品牌重启。 这是一次对 “全球经营权”的下注。

2026年1月26日， 全球领先的AI制药独角兽深度智耀(Deep Intelligent Pharma,DIP)宣布与通用型细胞治疗领军企业英百瑞生物医药(Inbrex Bio)正式签署全面战略合作协议。 根据协议，双方共同启动 ACC-NK 细胞疗法 AI 智能平台，达成了总价值超过人民币3亿元的深度合作意向。 深度智耀将作为英百瑞的全面战略合作伙伴，通过其核心的Deep AI Scientist平台，为英百瑞刚刚落成的医学研究中心注入强劲的AI算力与算法支持，共同加速通用型NK细胞疗法（ACC-NK）的全球商业化进程。

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