摩熵咨询最新发布的《2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局》，不仅为我们勾勒出全球罕见病领域的宏观图景，更提供了剖析政策演进、市场趋势与企业布局的关键视角，是理解这一复杂生态系统的必备指南。 政策导向下的定义差异。 罕见病 （rare disease） 又称罕见疾病，是指在极少数人身上发生的稀罕病症，所以也称孤儿病。

该品种原为扬子江药业集团2021年获批的化药1类创新药，并已纳入国家医保谈判目录。 此次华创合成拿下国内首仿，标志着这一“亿级”国谈大品种正式进入原研+仿制并存的竞争阶段，打破扬子江药业的独家市场身份。 从1类创新到国谈入场，扬子江的先发优势。

Cognition Therapeutics公司于2026年1月21日与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了C型会议，讨论了其研发的针对神经退行性疾病药物zervimesine在Lewy体痴呆症（DLB）患者中进行的2b期临床试验计划。zervimesine是一种正在开发的口服每日一次的药物，旨在治疗如阿尔茨海默病和Lewy体痴呆症等中枢神经系统疾病。该药物已被证明可以中断β淀粉样蛋白和α-突触核蛋白的毒性作用，这可能会减缓疾病的进展并改善患者的生活质量。Cognition Therapeutics公司表示，他们期待在本季度晚些时候收到会议纪要，并继续与FDA进行对话，以推进DLB的临床开发。

TG Therapeutics公司宣布，将在2026年2月5日至7日在美国圣地亚哥举行的ACTRIMS年会上展示其BRIUMVI（ublituximab-xiiy）治疗多发性硬化症的研究成果。包括真实世界使用ublituximab的输注经验、儿童和青少年使用ublituximab剂量确认研究的方案设计、以及ublituximab与fingolimod在儿童和青少年中进行的3期随机双盲研究的方案设计等。此外，还将展示关于ENHANCE研究中使用ublituximab的多蛋白生物标志物测试结果。BRIUMVI是一种针对CD20表达B细胞的独特单克隆抗体，用于治疗成人复发型多发性硬化症。

1月27日，先声药业与勃林格殷格翰宣布达成一项许可与合作协议，双方将共同开发先声药业的 临床前阶段TL1A/IL23p19双特异性抗体SIM0709 ，用于 炎症性肠病（IBD） 的治疗。 根据协议，勃林格殷格翰获得该项目 在大中华区以外的全球权益 。 先声药业可获得首付款，以及基于开发、注册和商业里程碑的成功， 最高可达10.58亿欧元的付款 ，此外还可获得大中华区以外净销售额提成的特许权使用费。

近年来，随着精准医疗理念的深入和诊疗技术的飞速发展，晚期结直肠癌的治疗格局发生了巨大变革，治疗选择日益丰富。 曾经被视为 “生命终局” 的晚期结直肠癌，正逐步从 “绝症” 迈向可治、可控的新阶段。 中国医学科学院肿瘤医院。

随着抗体偶联药物（ADC）的异军突起，非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗格局正经历着从传统靶向、免疫治疗进一步向ADC时代的跨越式演进。 多款ADC药物凭借卓越的抗肿瘤活性，已展现出广阔的临床应用前景。 疗效与安全性的平衡，是推动ADC药物临床应用的关键。

2026年1 月 8 日，甲磺酸阿美替尼片（阿美乐®）在中国获批联合培美曲塞和铂类化疗药物一线治疗具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子 19 缺失（Ex19del）或外显子 21置换突变（Ex21 L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 甲磺酸阿美替尼（以下简称”阿美替尼“） 是国内首个中国原研第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）药物 获批联合含铂化疗（“靶化”）一线治疗EGFR敏感突变（ex19 del和L858R置换）局部晚期或转移性NSCLC，也是第二个第三代EGFR-TKI在国内获批“靶化”一线治疗晚期NSCLC。 在此之前，进口第三代EGFR-TKI药物奥希替尼凭借全球多中心III期临床研究FLAURA2的结果，于2024年在中国获批相同适应症。

在刚刚结束的2026 ASCO GI 大会Oral Abstract Session C专场讨论环节中，来自约翰霍普金斯大学的 Eric Christenson教授 针对备受瞩目的 BREAKWATER 和 COMMIT 两项III期临床试验数据进行了精彩点评。 Christenson教授不仅梳理了数据亮点，更从临床实践的“标准治疗（Standard of Care）”角度出发，深刻剖析了化疗在BRAF V600E突变及dMMR/MSI-H肠癌一线治疗中的真实地位与挑战。 Christenson教授重点对比了EC联合FOLFIRI与EC联合FOLFOX的数据表现及安全性差异。

日前，中山大学孙逸仙纪念医院发布科技成果转化公示，拟将 “一种神经科检查器械” 实用新型专利权转让予产业方，拟转让价格为 3万元 。 本次拟转让专利的发明人为中山大学孙逸仙纪念医院神经科领域的 闫振文教授及其团队 。 本实用新型专利提供了一种高度集成的神经科检查器械。

为深入促进医学科技成果转化，有力支撑国家医药健康创新战略的实施，中国技术交易所联合动脉网橙果局，共同发布医学技术成果项目与交易信息，致力于构建协同高效的跨区域技术交易合作体系，加速原创科研成果从实验室走向市场，为国家医药健康产业高质量发展注入新动能。 日前，四川大学华西医院发布一则公示，拟将一项 “一种半自动手术器械预处理机” 发明专利授权给产业方使用。 临床手术高污染高风险，。

肿瘤类器官技术作为精准医疗的 “革命性工具”，已成为肿瘤药物研发、个性化治疗方案制定的核心支撑。 然而当前全球范围内，技术流程不统一、质量控制无规范、检验结果难互认等问题突出 —— 不同实验室同类药物 IC50 值差异可达 10 倍以上，严重制约临床转化应用。 在此背景下， 中国食品药品企业质量安全促进会下达了一项《肿瘤类器官质量控制与检验规范》团体标准（计划号：T/FDSA 0091-2025），由天津市肿瘤医院牵头起草，现在面向全国公开招募参与者， 参编单位有北京大学肿瘤医院，国家癌症中心、澳门大学健康科学学院、黑玉星岩国际科学技术(北京)有限公司、北京大橡科技有限公司、山东富优生命科学有限公司、深圳华源策药科技有限公司、安捷伦科技（中国）有限公司、湖南省人民医院、川北医学院附属医院、嘉兴市第一医院、沧州中西医结合医院、华东理工大学、北京市科学技术研究院、宁波长都生物科技有限责任公司、生物谷等参与此次文本制定工作。

作为全球最常见的神经退行性疾病，阿尔茨海默病（AD）的危害正持续扩大，据《2025年世界阿尔茨海默病报告》预测，到2050年全球患者将从目前的5500万激增至1.39亿。 而2型糖尿病（T2DM）正是AD最关键的可控风险因素之一，会让AD患病风险增加1.25至1.91倍，这也让AD被冠以“3型糖尿病”的别称。 临床研究早已发现，糖尿病相关标志物胰岛淀粉样多肽（IAPP），会在AD患者大脑中与β淀粉样蛋白（Aβ）共同沉积，仿佛形成致命联盟。

这类肿瘤被称为 “免疫冷肿瘤” ，是当前癌症免疫治疗面临的最大挑战之一。 据统计，仅有约20-30%的癌症患者对以PD-1/PD-L1抑制剂为代表的免疫检查点阻断疗法产生显著且持久的响应。 多数实体瘤因无法有效呈递抗原、缺乏浸润的T细胞，使得免疫疗法效果大打折扣。

氨基观察-创新药组原创出品。 英矽智能合作接踵而至。 信达生物IBI3003获FDA认可。

阿斯利康希望借由收购Ventyx，来进一步加码代谢炎症领域，其表示，越来越多证据表明，炎症是多种慢性疾病的重要驱动因素。 而在阿斯利康之前，罗氏、诺华、默沙东、诺和诺德、赛诺菲等大药企已经布局了NLRP3。 NLRP3作为炎症小体的核心传感器，是炎症小体复合物的关键组成部分。