4月2日，北卡罗来纳州，Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于利用基因医学改变生命的力量来逆转或预防失明，宣布成功完成超额认购的1.5亿美元C轮融资。 Atsena曾在2020年完成5500万美元A轮融资。 融资所得将用于推进Atsena领先项目ATSN-201，用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS），这是一种通常在儿童时期诊断出来的遗传性疾病，会导致晚年失明。

4月3日，加利福尼亚州南旧金山，Neurona Therapeutics，一家开发神经系统疾病再生细胞疗法的临床阶段私营生物治疗公司，宣布成功完成规模扩大和超额认购的1.02亿美元融资。 融资所得将用于推进公司全资拥有的慢性神经系统疾病异基因细胞治疗候选药物管线，包括其用于治疗耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE）的主要研究候选药物NRTX-1001，MTLE是最常见的癫痫类型之一。 在一项正在进行的针对耐药MTLE成年人的多中心、开放标签1/2期试验中，NRTX-1001迄今为止一直具有良好的耐受性，并已证明有可能显著和持久地减少癫痫发作。

美国加州圣卡洛斯 ——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布将终止抗TIGIT抗体欧司珀利单抗（BGB-A1217）作为肺癌潜在治疗方法的临床开发项目。 依据预先计划的无效性分析结果，独立数据监查委员会建议终止正在进行的3期AdvanTIG-302试验（ NCT04746924 ）。 但同时，未发现新的安全信号。

Cagent Vascular与3comma Medical GmbH达成战略合作，3comma将成为Cagent Vascular在欧洲和MENA地区的独家国际分销商，推广Serranator® PTA Serration Balloon产品系列。这一合作基于Cagent Vascular在美国市场的成功和增长，旨在加速全球范围内对Serranator产品的采用。Serranator是一种创新的疗法，用于治疗外周动脉疾病（PAD）和慢性肢体威胁性缺血（CLTI）。Cagent Vascular致力于通过提供高质量的、临床有效的解决方案来推进血管护理，其专有的锯齿状气球技术旨在优化血管准备，增强动脉扩张，并解决外周动脉疾病和慢性肢体威胁性缺血中的复杂病变形态。

4月3日，国家药监局网站发布《关于湖南三瑞生物科技有限责任公司飞行检查情况的通告》。 国家药监局关于湖南三瑞生物科技有限责任公司飞行检查情况的通告。 国家药品监督管理局组织检查组对湖南三瑞生物科技有限责任公司进行飞行检查，发现企业的质量管理体系存在严重缺陷。

导语： 2025 年 4 月，美国总统特朗普宣布对进口商品加征 10% 关税，中国、欧盟等主要贸易伙伴面临更高税率，但制药行业暂时获得豁免。 特朗普政府将制药产品排除在互惠关税清单外，中国、欧盟药品进口税率维持现状。 API 供应链危机 ：。

中国GLP-1青苗，已经席卷全球。 国内GLP -1掘金，硝烟再起。 近日，国产司美格鲁肽注射液第5家仿制报产，花落华东医药。

Variant公司与那不勒斯卡帕尼亚卢伊吉·范维泰利大学（UCLV）的罕见眼科疾病中心宣布，他们从欧洲药品管理局（EMA）获得了对VAR002的积极反馈，VAR002是一种针对与CRX突变相关的遗传性视网膜营养不良的腺相关病毒载体基因疗法。EMA的科学建议支持了VAR002的非临床开发计划，包括关键毒理学和生物分布研究，这将为未来的首次人体临床试验奠定坚实基础。EMA还确认了VAR002的关键毒理学研究设计符合支持未来欧盟上市许可申请的要求。这项研究将评估VAR002在患有CRX相关视网膜疾病的患者中的安全性、生物分布和潜在毒性，确保全面评估其风险效益特征。EMA的认可强化了VAR002非临床开发策略的稳健性，并确保了其向临床试验和市场批准的进展。

COPD是一种常见的、可预防、可治疗的异质性疾病，最常见的呼吸症状包括呼吸困难、咳嗽、咳痰等。 有数据显示，我国20岁及以上人群COPD患病率达8.6%，40岁以上人群患病率升至13.7%，60岁以上人群更是超过27%。 吸烟、空气污染、职业粉尘暴露及生物燃料使用是主要诱因。

九位研究人员获得无限制资金支持，致力于利用免疫系统检测疾病和监测健康。这些研究人员来自哥伦比亚大学、洛克菲勒大学和耶鲁大学，他们的项目将聚焦于利用和生物工程化免疫细胞，以早期检测、预防和治疗多种与年龄相关的疾病，包括神经退行性疾病和侵袭性癌症。这些资助的项目支持多种创新策略，包括利用合成生物学解决当前免疫细胞疗法的局限性，以及使用模型来深入了解细胞网络和组织在健康和疾病中的适应。新加入的研究人员将加入一个充满活力、协作和支持的研究社区，获得尖端工具、专业知识和培训机会。该研究计划旨在通过为科学家、工程师和技术人员提供无限制资金，以支持他们最具创新性和高影响力的研究项目。

ResVita Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其治疗Netherton综合征的药物RVB-003孤儿药资格，这是继FDA之前授予罕见儿科疾病资格后的又一重要里程碑。Netherton综合征是一种罕见遗传性疾病，会导致皮肤保护屏障破裂，使婴儿易受脱水、感染和慢性炎症的威胁。RVB-003基于ResVita Bio的持续蛋白治疗平台，利用基因工程细菌直接在皮肤表面持续产生治疗蛋白，旨在提高疗效和安全性。获得孤儿药资格后，ResVita Bio将获得FDA的多种激励措施，包括临床研究的税收抵免、可能的行政费用豁免以及在美国市场独家销售长达七年的权利。ResVita Bio的CEO Amin Zargar表示，这一进展令人兴奋，期待与FDA进行更紧密的合作，并希望在明年启动临床试验。

受此消息影响， 罗氏 4月2日股价跌幅达4.16%。 奥瑞利珠单抗 是一种靶向CD20-阳性B细胞的人源化单克隆抗体，这类B细胞是一种特殊类型的免疫细胞，被认为是造成髓鞘和神经元轴突损伤的关键因素。 结果显示，在延缓RMS患者的残疾进展方面，1200mg或1800mg 奥瑞利珠单抗 的效果不如600mg奥瑞利珠单抗。

华盛顿，2025年4月3日——Lilabean基金会（LBF）与费城儿童医院儿童脑瘤网络（CBTN）的战略合作在推进儿童脑癌研究方面发挥着关键作用。LBF从一家小型家族基金会成长为资助尖端研究和支持儿童脑瘤护理创新的领先力量。其支持的重点项目“加速计划”增强了儿童脑瘤图谱，推动了精准医学。LBF的资助使CBTN能够聘请数据工程师和生物信息学专家，打破数据孤岛，提高AI驱动的预测模型，从而提高诊断准确性和治疗规划。LBF的慷慨资助对CBTN在提取和运送超过7000个样本方面产生了积极影响，推动了NIH的数据生成计划，并将CBTN置于AI研究的前沿。通过整合临床、分子和成像数据，研究人员正在开发更个性化和有效的治疗方案。该多模态数据的整合有望显著改善对儿童脑瘤的理解和治疗。该数据集还帮助CBTN获得了一项专注于儿童创新的ARPA-H奖项，并与亚马逊网络服务建立了新的合作伙伴关系，为更先进的AI突破铺平了道路。LBF的支持对CBTN推动改善儿童脑瘤患者生活的共同使命至关重要。

适用于成人及12-17岁 青少年精神分裂症的治疗 。 帕利哌酮缓释片 的原研产家为美国 强生 （Johnson & Johnson） 公司旗下 杨森制药 ，该药2006年以商品名INVEGA在美国上市。 在中国，原研产品帕利哌酮缓释片于2008年以商品名芮达获批上市，用于治疗成人精神分裂症。

国家药监局关于经前舒颗粒和复方太子参口服液转换为非处方药的公告。 （2025年第34号）。 2.非处方药说明书范本。

NewGenIvf Group Limited宣布获得520万美元的战略投资，潜在总融资额可达3080万美元，用于在阿联酋迪拜建立一家先进的生育诊所。此次融资将支持公司关键增长计划，包括利用其新获得的Microsort技术，为患者提供全面的服务，如IVF性别选择、卵子捐赠和代孕。新诊所预计将在今年第四季度开业，旨在服务阿联酋本地患者、欧盟国家居民以及邻近地区的患者，尤其是对家庭平衡服务有大量需求的印度患者。公司创始人兼首席执行官表示，此次战略投资是公司全球扩张战略的重要里程碑，将推动公司的长期增长。

流行病学数据显示，全球约 20～25% 的人群（约 14～20 亿人）Lp(a) 浓度超过 125 nmol/L，这一阈值与心血管风险显著增加相关。 多个流行病学及孟德尔遗传随机队列研究结果均表明， Lp(a) 水平是 ASCVD 风险升高的独立危险因素，并且对 LDL-C 致动脉粥样硬化及心血管死亡风险升高呈叠加促进的作用。 此外，Lp(a) 通过抑制纤溶酶原激活干扰纤溶系统，增加血栓形成的风险。