该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验，试验中37名FCS患者随机接受每3个月一次，持续12个月的VSA001 25mg、50mg或安慰剂皮下注射治疗。 结果显示：（1）与安慰剂组相比，第10个月接受25 mg和50 mg VSA001治疗FCS患者的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到86%和89%，达到研究主要终点；（2）第12个月接受25mg和50mg VSA001治疗FCS患者的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到72%和79%；（3）第10个月接受25 mg和50 mg VSA001治疗的FCS患者血清载脂蛋白C3(APOC3)中位值相较于基线降低幅度分别达到93%和92%；(4)第10个月，VSA001 25mg 治疗组中90%的FCS患者空腹血清甘油三酯水平降至500 mg/dL以下；（5）VSA001安全性良好，VSA001治疗组和安慰剂组经历治疗相关不良事件(TEAEs)的患者例数相似，且VSA001治疗组中严重不良事件的发生率低于安慰剂组。 FCS是一种严重的罕见遗传疾病，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能

关注并星标CPHI制药在线。 线粒体是产生能量的场所和细胞的代谢中心，肿瘤细胞具有代谢异常的特征，这使得开发靶向线粒体的化合物成为新的抗肿瘤研究方向。 线粒体与癌症的关联体现在多个相互交织的生物学过程中。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种破坏性强、进展迅速且最终致命的疾病。 与wtATTR-CM患者相比，hATTR-CM患者的临床病程变化更大，严重程度更高。 据估计，ATTR-CM发病率不到1%，已于2018年被收录于《中国第一批罕见病目录》中。

2025年3月28日， 中美瑞康（Ractigen Therapeutics） 宣布公司自主研发的用于治疗 增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的 小激活RNA（saRNA）药物 RAG-1C 已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可（IND）。 RAG-1C 成为中国首个获批进入临床试验的saRNA药物 ，标志着中国在RNA激活这一创新疗法领域迈出了重要一步。 RAG-1C 是公司第二款进入临床的 saRNA 药物。

近日，翰森制药胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂聚乙二醇洛塞那肽（商品名：孚来美 ® ）对糖尿病伤口愈合的影响及其潜在机制研究结果发表在 International Journal of Molecular Sciences （简称INT J MOL SCI，《国际分子科学杂志》），首次揭示了 孚来美 ® 通过双重机制加速糖尿病伤口愈合——系统性抗炎调节与血管内皮祖细胞（EPCs）功能修复，从而为糖尿病慢性伤口治疗提供了新策略 。 糖尿病是全球范围内导致死亡和残疾的主要原因之一，其血管并发症（如慢性伤口愈合延迟）是临床治疗的重要挑战。 糖尿病伤口愈合障碍的机制复杂，涉及慢性炎症、血管新生不足、 血管内皮祖细胞（EPCs，即血管内皮细胞的前体细胞） 功能受损，以及线粒体氧化应激等。

从2022年开始，医保局一直在开展药品挂网价格治理，四同、三同、注射剂挂网专项整治、监测价、红黄预警、省级挂网共识等，各种名词、政策，让人眼花缭乱。 第一个目标是，统一同一药品同一个厂家的全国价格；。 第二个目标是缩小同一通用名药品，不同厂家之间的价格差距。

近日，荣昌生物(688331)发布2024年年报: 实现营业收入17.17 亿元，同比增长 58.54% ，主要是因为 2024 年两个核心产品泰爱（泰它西普）、爱地希（维迪西妥单抗）销售收入及销量同比快速增长，扣非后净亏损 15.08 亿元，扣非后净利润仍为负数主要由于公司对在研项目研发投入仍然较大以及对商业化产品泰它西普和维迪西妥单抗的推广力度的加大。 目前公司A股市值220亿元左右。 2024年研发费用支出15.4亿元，同比增长17.87%。

Innovent Biologics宣布，其创新药物IBI363获得中国NMPA的突破性治疗药物指定，用于治疗未接受过系统性治疗的不可切除性局部晚期或转移性黏膜或表浅部黑色素瘤。IBI363是一种PD-1/IL-2 α-bias双特异性抗体融合蛋白，已在美国FDA获得针对鳞状非小细胞肺癌和黑色素瘤的快速通道指定。IBI363在两项早期临床试验中显示出对IO初治黑色素瘤患者的出色疗效信号。Innovent计划通过一项关键性试验验证IBI363作为黑色素瘤患者治疗方案的潜力，并与现有标准治疗方案进行比较。此外，Innovent还致力于在全球范围内加速IBI363的开发，以惠及更多患者。

SENSITIZE研究是由国际内分泌专家、香港中文大学Juliana Chan教授作为研究者发起的，首个在亚洲人群中采用高葡萄糖钳夹技术评估GKA对不同血糖调节受损人群的β细胞葡萄糖敏感性影响的临床研究，以探索不同葡萄糖激酶（GK）功能损伤类型在血糖失调方面的临床特征和干预手段，为研究亚洲T2D病生理及GK在血糖调控中的核心作用提供了新的科学依据。 此次报告的SENSITIZE 2研究结果显示，采用高葡萄糖钳夹技术，多格列艾汀单次给药修复GK酶活性，显著改善葡萄糖耐量异常（IGT）人群的二相胰岛素分泌和β细胞葡萄糖敏感性。 华领医药（“本公司”）是一家总部位于中国上海的创新药物研发和商业化公司，在美国、中国香港设立了公司。

第二代GKA（HM-002-1005）Ia临床试验是在美国40例2型糖尿病（T2D）受试者中进行的随机、双盲安慰剂对照、单剂量、安全性、耐受性、药代动力学研究。 第二代GKA是一种具有优化的理化性质的新分子实体，拥有新专利，为多格列艾汀（HMS5552）前药。 该项研究设计为每日一次口服给药，旨在通过缓释技术来延长药物在体内的作用时间、改善患者依从性以及延长刺激肠道内GLP-1分泌的效果。

近日，美国国家科学、工程与医学研究院发布报告《生命科学的AI时代》。 应美国国防部的要求，该报告评估了AI赋能的生物工具如何独特地影响生物安全风险，以及这些工具的进步如何也能用于减轻这些风险。 《生命科学的AI时代》回顾了AI赋能生物工具的能力，并可与2018年美国国家科学院报告《合成生物学时代的生物防御》一起使用，后者制定了一个框架，用于识别与合成生物学能力相关的不同风险因素。

AHB-137 是临床阶段生物制药公司浩博医药（AusperBio Therapeutics）使用自家研发平台Med-Oligo™开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款非偶联型反义寡核苷酸（ASO）。 在一项正在进行的 IIa 期研究中， HBeAg 阴性慢性乙型肝炎 （CHB） 患者接受 AHB-137 治疗的前 12 周内，AHB-137 在降低 HBsAg 水平方面显示出良好的耐受性和显着疗效。 在北京召开的2025年亚太肝病学会（APASL2025）年会上，研究人员介绍了正在进行的 IIa 期研究的 24 周用药治疗（治疗结束时）和停药 8 周的安全性、疗效和药代动力学特征。

至今已连续多年实现营收稳步增长。 本文为IPO早知道原创。 当前 ， 人形机器人商业化仍处于发展早期，优必选以人形机器人全栈式技术赋能多个行业，总体营收稳步增长：行业定制机器人业务贡献 1.4亿元收入，同比增长126.1%。

港股“智驾新势力”的代表。 财报显示， 佑驾创新 2024全年营收6.54亿元，同比增长37.4%。 其中， 作为 作为营收主力 的 智能驾驶解决方案业务 2024 年收入 同比增长 25.2% 至 4.84亿元；智能座舱解决方案业务收入 则 从 2 023 年的 0.18亿元同比 增长 467.8%至1.04亿元 。

2025年3月25日，深圳欧科健生物医药科技有限公司（简称“欧科健”）宣布，其核心产品OCUL101的I/II期临床试验在组长单位上海市第一人民医院正式启动。 上海市第一人民医院副院长、眼科临床医学中心主任孙晓东教授担任主要研究者，欧科健创始人、董事长、首席执行官陈烱光博士率临床医学团队出席启动会，标志着国产眼底病创新药研发迈向全新阶段。 OCUL101是由欧科健历时两年多自主研发的一款针对眼底疾病的双靶点三效创新抗体药物。

国泰君安发布研报称，AI 技术对 CXO 产业范式革新的渗透正在加速，其在生物医药领域的深度应用有望重塑 CXO 产业价值链。 美股医疗 AI 代表公司 Tempus AI 单周涨幅约 30%，年内涨幅超 160%，持续推动医疗 AI 概念升温。 业绩大幅增长，AI赋能成效初显。

2025年3月，可瑞生物聘任李淼女士担任公司医学副总裁，直接向可瑞生物CEO谢兴旺博士汇报，全面主导制定并执行公司的细胞药及蛋白药管线在国内及海外的临床开发战略和临床运营、统筹医学事务等方面的全流程管理，确保项目的高效推进与全球布局。 可瑞生物医学副总裁 李淼。 李淼女士，在肿瘤临床治疗、抗肿瘤药物临床研发及新药临床研究等领域拥有近20年的丰富经验，在跨国药企与本土创新药企均取得卓越成就，同时具备国际化的视野，及丰富的国内临床开发实操经验； 拥有从首次人体研究I期临床、关键临床、产品上市和上市后医学的全生命周期临床开发和商业化经验。