默沙东（MSD）今日宣布，美国FDA已接受该公司为重磅免疫疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda作为手术前的新辅助疗法，用于治疗可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，随后联合标准放疗（有或无顺铂）作为辅助治疗，然后再作为单药进行辅助治疗。 FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日之前完成审评。 该sBLA基于3期临床试验KEYNOTE-689的积极数据，预先设定的首次中期分析结果将在即将召开的医学会议上公布。

GRIN Therapeutics今日宣布， 美国FDA已授予其在研疗法radiprodil突破性疗法认定，用于治疗携带功能获得性突变的GRIN相关神经发育障碍患者的癫痫。 Radiprodil是一款选择性靶向N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体亚型2B（GluN2B）的负向别构调节剂。 该公司计划于2025年中启动针对GRIN相关神经发育障碍的关键性3期临床试验。

今日，RNAi疗法领域的明星公司Alnylam Pharmaceuticals在其研发日（R&D Day）活动上介绍了该公司的研发策略和重点研发项目。 该公司高管表示， RNAi技术正处于从治疗罕见病向治疗患者人数众多的常见病扩展的转折点。 目前，已有5款基于Alnylam公司RNAi技术的疗法获批上市，它们均通过将RNAi疗法靶向递送到肝脏来选择性沉默目标基因的表达。

BridGene Biosciences公司今日宣布与武田（Takeda）达成战略合作与许可协议。 根据合作条款， BridGene将利用其化学蛋白组学平台IMTAC发现针对免疫学和神经学领域的挑战性靶点的新型小分子候选药物。 双方将共同推进这些项目，从初始筛选到早期先导化合物开发。

近期，国内公立/民营医院在AI 布局方面如火如荼（例如2月华为瑞金合作“瑞智病理大模型”，国际医学、固生堂等诸多中西医民营医院纷纷宣布接入DeepSeek等）。 我们认为AI合作有望推动医院端全病程效率提升，医疗服务或成为最快从中兑现收入/利润的领域之一。 叠加前期A/H医疗服务板块估值处于历史低位+有主营业务托底，我们看好后续该板块持续受益AI合作催化。

这时，siRNA（小干扰RNA）就像一把神奇的钥匙，悄然打开了这扇神秘的大门。 一、基因的“隐身术”：siRNA的魔法。 想象一下，如果基因能够像超级英雄一样施展“隐身术”，那会是什么样的场景？

本文将从作用机制、有效性和 安全性数据、 药代动力学及临床应用前景等方面对Seladelpar进行分析，并与现有PBC治疗药物进行比较，探讨其临床应用价值。 关于PBC与Seladelpar。 熊去氧胆酸（UDCA）是目前PBC的标准治疗药物，但约40%的患者对UDCA无反应或不耐受。

数据证实，经过40周的维持治疗后，伊曲莫德组具有显著的临床和内镜学方面的获益。 伊曲莫德在多个终点方面都显示出强大的疗效，包括黏膜愈合、内镜恢复正常和组织学改善。 安全性数据与已知特征一致，没有观察到新的安全性信号。

在血液病患者的治疗过程中，感染是一道难以跨越的险峰。 有研究表明，近三成血液病患者在治疗的第一年里因严重感染而发生脓毒症 ，其中碳青霉烯类耐药病原菌（CRO）感染所致的脓毒症病死率高、危害大，成为临床医生面临的重大挑战 。 此次研究中，纳入的患者均被诊断为脓毒症，使用多黏菌素E甲磺酸钠后感染得到控制，18.5%的患者出现肾功能不全的不良反应，无永久性肾功能丧失病例发生 。

2 月 13 日，哈佛大学研究团队于全球顶级期刊《Cell Stem Cell》发布了帕金森病治疗领域的最新临床前数据，展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法用于治疗帕金森病的安全性与有效性的临床前研究成果，并在此基础上开展了针对 8 名帕金森病患者的临床试验。 在临床前研究过程中，研究团队运用体重编程技术，从四名散发的帕金森病患者新活检的成纤维细胞中，成功生成多个临床级人诱导多能干细胞（hiPSC），并通过优化的 21 天方案，将其分化为中脑多巴胺能细胞（mDAC）。 临床前研究结果：安全性与疗效差异。

礼来公司正大力投入口服 GLP-1 受体激动剂 Orforglipron 的相关工作，意图在口服减肥药市场占据领先地位。 为避免像 Mounjaro 和 Zepbound 上市初期那样出现供应短缺的情况，礼来在 Orforglipron 预计获批上市前一年多，就早早开始积极储备库存。 Orforglipron 目前正在进行治疗 2 型糖尿病、肥胖症和阻塞性睡眠呼吸暂停的后期临床试验。

氟原子：药物化学的“神奇改造师”。 在元素周期表中，氟以 “ 最阴险的化学家 ” 著称。 其独特属性为药物设计带来四大核心优势：。

2025 年 2 月 13 日，上海英 矽智能的研究团队在 JOURNAL OF MEDICINAL CHEMISTRY 上发表了题为 Design, Synthesis, and Biological Evaluation of Novel Orally Available Covalent CDK12/13 Dual Inhibitors for the Treatment of Tumors 的文章。 基于已有的 CDK12/13 抑制剂（如 KIN004 ）的结构，研究者们设计并合成了一系列具有较弱共价反应性的新型小分子抑制剂，并通过结构 - 活性关系优化，最终发现了化合物 12b 。 该化合物具有良好的口服生物利用度、体内抗肿瘤活性以及较低的毒性。

RET基因融合作为一种重要的致癌驱动因素，在非小细胞肺癌（NSCLC）中占比1-2%，在甲状腺乳头状癌中占比5-10%。 近年来，高选择性RET酪氨酸激酶抑制剂（RET-TKIs）在临床研究中显示出较好疗效。 然而，大多数患者最终会发生获得性耐药。

ORIC Pharmaceuticals公司宣布了其两个主要项目ORIC-944和ORIC-114的注册临床开发计划，并延长了预计的现金储备至2027年。ORIC-944预计将在2026年上半年启动首个3期临床试验，针对去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。ORIC-114则将专注于一线非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗，预计2026年开始注册试验。公司还计划在2025年上半年和下半年提供mCRPC和NSCLC的剂量递增数据，并计划在2025年下半年提供全面的NSCLC数据。

Allogene Therapeutics与Foresight Diagnostics达成战略合作伙伴关系，共同开发Foresight的MRD检测作为cema-cel的伴随诊断，用于治疗大B细胞淋巴瘤。该合作旨在支持cema-cel在欧洲、英国、加拿大和澳大利亚的临床开发。cema-cel在ALPHA3临床试验中作为一线治疗研究，旨在提高LBCL患者的治愈率。Allogene将投资约3730万美元用于MRD检测的开发、美国和国际监管提交的里程碑付款以及临床样本测试。两家公司承诺共同努力，获得各自产品的监管批准并执行协议中的工作计划。

Sanochemia Pharmazeutika宣布，由荷兰SPL Medical B.V.进行的Ferumoxtran（EudraCT 2018-004310-18）关键性III期研究PROSTAPROGRESS取得积极结果。该多中心前瞻性研究证实了Ferumoxtran作为MRI对比剂检测前列腺癌患者淋巴结转移的敏感性和特异性。Sanochemia与股东b.e.imaging获得了全球独家商业化权利。研究包括中至高风险淋巴结转移的前列腺癌患者，且未接受过治疗前。Ferumoxtran是一种MRI对比剂，可能用于检测2毫米大小的淋巴结转移。研究同时评估了血管造影数据，结果显示血管造影可读性良好。安全数据显示，Ferumoxtran与其他主要Gd基MRI对比剂的安全性一致。Sanochemia管理层表示，这些研究结果对于早期检测和治疗淋巴结转移具有重要意义，并计划在获得监管批准后尽快将Ferumoxtran推向国际市场。Ferumoxtran由超细铁氧化物超顺磁颗粒组成，在体内积累在巨噬细胞中，显著降低MRI信号。该药物在荷兰的尼美根已进入命名患者使用计划。Sanochemia是一家领先的欧洲放射学药物供应商