Rampado R, Naidu GS, Karpov O, etal. Lipid Nanoparticles With Fine-Tuned Composition Show Enhanced Colon Targeting as a Platform for mRNA Therapeutics. Adv Sci (Weinh). 2024 Nov 25:e2408744.。 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系()，我们将立即进行删除处理。 所有文章仅代表作者观，不代表本站立。

ADCs 为妇科癌症治疗带来变革，但仍需深入研究优化，以更好地服务患者。 一、ADCs：妇科癌症治疗新力量。 在癌症治疗不断探索的征程中，抗体偶联药物（ADCs）异军突起，成为妇科癌症治疗领域的新希望。

HBM Alpha Therapeutics（HBMAT）与合作伙伴达成战略合作与许可协议，共同推进针对CRH（促肾上腺皮质激素释放激素）的新型疗法研发。合作伙伴获得除大中华区外全球独家开发与商业化HAT001（Harbour BioMed命名为HBM9013）的权利，这是一种强效且选择性的抗CRH中和抗体。HBMAT将获得最高3.95亿美元的里程碑付款和分级版税，以及获得合作伙伴少数股权的认股权证。HAT001/HBM9013旨在中和CRH，治疗包括先天性肾上腺皮质增生症（CAH）在内的多种疾病，该疾病因编码合成关键肾上腺激素所需酶的基因突变而导致的常染色体隐性遗传病。HBMAT的创始人兼首席执行官王景松博士表示，此次合作是HBMAT在为面临挑战性内分泌疾病的患者提供创新解决方案的使命中的关键一步。HBMAT致力于开发针对罕见遗传病CAH和多囊卵巢综合征（PCOS）的抗体疗法，其产品也可能适用于其他与下丘脑-垂体-肾上腺（HPA）轴失调和功能相关的内分泌疾病。

由和铂医药 （股票代码：02142.HK） 孵化的创新型生物技术公司HBM Alpha Therapeutics Inc.（以下简称“HBMAT”）宣布与一家业务合作伙伴达成战略合作与许可协议，共同推进针对多种疾病的新型促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）靶向疗法 。 根据协议，该合作伙伴获得在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门）以外的全球市场开发和商业化HAT001（一款强效且选择性靶向CRH的中和抗体，和铂医药内部代号为HBM9013）的独家权利。 HBMAT将获得高达3.95亿美元的总付款，包括首付款和开发、监管及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。

近年来，全基因组关联研究GWAS揭示了大量与复杂性状相关的基因座。 然而，越来越多的证据表明，GWAS基因座中存在多个因果位点。 以FTO基因座为例，新的研究发现至少四个非编码的功能位点，分别位于不同的增强子区域，时空特异性地调控不同的基因。

有研究表明，近三成血液病患者在治疗的第一年里因严重感染而发生脓毒症 ，其中碳青霉烯类耐药病原菌（CRO）感染所致的脓毒症病死率高、危害大，成为临床医生面临的重大挑战 。 当地时间2月23日至25日， 一项关于多黏菌素E甲磺酸钠（商标名：天韵）治疗血液病合并脓毒症的研究在美国重症医学会年会（SCCM 2025）以口头报告的形式公布 ，为破解这一困局提供了关键证据。 研究聚焦81例确诊脓毒症的血液病患者，其中白血病患者占66.67%，其次为淋巴瘤、再生障碍性贫血，32.1%的患者曾接受异基因造血干细胞移植，72.84%的患者在感染开始时发生中性粒细胞减少。

苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”或“公司”）今日宣布其自主研发的用于治疗自身免疫疾病的siRNA药物RBD2080获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的批准，即将在澳洲开展Ⅰ期临床试验。 该项临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，旨在评估RBD2080在健康受试者中单次及多次剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。 与传统治疗手段相比，RBD2080具有靶向精准、疗效持久等优势，有望为患者提供更优质的治疗方案。

继上期 2024年国外 指南共识推荐IVIg在 血液科临床应用 后 ，本期继续推送2024年IVIg在儿科应用的指南与专家共识以供参考。 意大利共识会议：儿童急性免疫性血小板减少症的管理建议。 一线治疗：IVIg是新诊断ITP患儿的一线治疗药物。

美通社消息：启迈QIMA正式发布2025年第一季度行业报告。 这份行业报告以启迈QIMA的产品检验和工厂审核汇总数据为基础，回顾了2024年消费品采购情况，并对2025年进行展望。 尽管受到地缘政治、极端天气等诸多因素的影响，2024年仍被证明是采购强劲的一年。

中国上海，2月26日—— 由生成式人工智能（AI）驱动药物的临床阶段生物医药公司英矽智能 近日宣布，在与Therasid Bioscience的合作中达到了重要的临床前里程碑。 MASH是慢性肝病的主要原因之一，影响全球约5%的成年群体，如不及时治疗，MASH有可能进展为肝纤维化、肝硬化、甚至是肝癌。 尽管具有高发病率和严重的影响，但目前全球尚无针对MASH的特定治疗药物获准。

美国加利福尼亚州圣何塞，2025年2月25日——BridGene Biosciences, Inc.（BridGene 生物科学公司），专注于发现针对传统上“难以成药”靶点的小分子药物的领导者，今日宣布与武田（Takeda）达成战略合作与许可协议。 根据合作条款，BridGene 将利用其化学蛋白组学平台 IMTAC™ 发现针对免疫学和神经学领域的挑战性靶点的新型小分子药物候选物。 双方将共同推进这些项目，从初始筛选到早期先导化合物开发。

尼帕病毒（Nipah Virus）是具有包膜的负义单链RNA病毒，属于副黏病毒科（Paramyxoviridea），与埃博拉病毒是近亲，其天然宿主是果蝠。 时至今日，印度和孟加拉依旧每年有尼帕病毒爆发的报道。 尼帕病毒感染会使人患致死性脑炎，其致死率在40%～75%之间。

2025年2月21日，浙江时迈药业有限公司自主研发的I类治疗用生物制品注射用CMD011获得FDA临床试验默示许可， 本品为全人源抗GPC3×CD3双特异性抗体，拟用于晚期肝细胞癌治疗。 由于GPC在肝细胞癌以及其他多种肿瘤类型中的显著上调，该靶点在肿瘤细胞中的特异性表达受到了广泛关注。 肝癌是全球第二大癌症死因（占总数的 8.2%），而肝细胞癌（HCC）是最常见的肝癌类型。

2月25日， 强生宣布特诺雅达®（古塞奇尤单抗注射液（静脉输注））和特诺雅®（古塞奇尤单抗注射液）已在中国获得批准 ，用于治疗 对传统治疗或生物制剂应答不充分、失应答或不耐受的中度至重度活动性克罗恩病成人患者 。 该适应症此前曾获 CDE 突破性疗法及优先审评的认定， 标志着古塞奇尤单抗在克罗恩病适应症上的全球首个批准。 此次获批是基于GALAXI项目中两项关键III期研究（GALAXI 2和GALAXI 3）的临床数据。

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2 月 24 日， Insmed Incorporated 公司发布公告称： FDA 目前未计划召开专家咨询委员会会议讨论其开发的 DPP1 抑制剂 Brensocatib 治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者的新药申请（ NDA ）。 FDA 重申该申请处于优先审评阶段， PDUFA 目标行动日期为 2025 年 8 月 12 日。 Insmed Incorporated 于 2024 年 12 月向 FDA 提交 Brensocatib 了N DA 申请。

Organovo Holdings今日宣布，礼来（Eli Lilly and Company）将收购该公司旗下的FXR项目及主打疗法FXR314。 Organovo是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发在其专有三维（3D）人体组织模型平台中已验证疗效的潜在疗法。 FXR314是一款潜在“best-in-class”的口服FXR小分子激动剂。