CARsgen Therapeutics与珠海横琴深创股权投资管理有限公司管理的投资基金达成协议，共同投资UCARsgen Biotech Limited，一家专注于异基因CAR-T细胞疗法治疗血液恶性肿瘤的新药发现生物技术公司。UCARsgen获得CARsgen Therapeutics的BCMA靶向异基因CAR-T细胞疗法和CD19/CD20双靶向异基因CAR-T细胞疗法在中国大陆的研发、生产和商业化独家权利。珠海SB Xinchuang管理的投资基金以8000万元人民币认购UCARsgen新增注册资本，完成后持有UCARsgen 8%的股权，CARsgen Therapeutics在UCARsgen的股权将从100%稀释至92%。CARsgen Therapeutics是一家专注于创新CAR T细胞疗法治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的生物制药公司，致力于成为全球生物制药领导者，为全球癌症患者提供创新和差异化的细胞疗法。

Nimbus Therapeutics与Eli Lilly合作，利用其计算药物发现引擎和结构基础药物设计能力，成功开发出一种针对特定AMPK亚型的选择性激活剂，用于治疗心血管代谢疾病。这一突破性进展解决了长期困扰药物开发的难题，展现了Nimbus计算方法在药物发现中的强大能力。双方于2022年10月达成合作协议，Nimbus负责研究活动，Lilly负责全球开发和商业化。Nimbus有望获得高达4.96亿美元的里程碑付款和全球净销售额的提成。Nimbus Therapeutics是一家临床阶段的药物发现公司，专注于开发针对多种人类疾病的创新小分子药物。

CDR-Life公司宣布与Boehringer Ingelheim合作推进新型治疗药物BI 771716的研发，该药物针对地理性萎缩（GA）疾病，这是导致视力丧失的主要原因。这一进展是基于BI 771716在Phase 1临床试验中展现出的良好安全性，并已进入Phase 2临床试验阶段。BI 771716利用CDR-Life的专有技术进行工程化设计，具有独特的抗体片段结构，能够增强穿透视网膜层，直达关键疾病靶点。这一里程碑标志着CDR-Life与Boehringer Ingelheim合作的持续进展，同时也证明了其平台在治疗严重疾病如GA方面的潜力。两家公司自2020年5月启动合作以来，已成功完成所有既定里程碑。地理性萎缩是一种慢性、进行性、不可逆的视网膜疾病，严重影响视力，全球有超过500万人受此影响，其中40%的人可能失明。随着老龄化人口的增加，GA的发病率预计将上升，迫切需要有效的治疗方法。

中国上海，2025年2月25日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，宣布与珠海横琴软银欣创股权投资管理企业（有限合伙）（“ 珠海软银欣 创 ”）旗下管理的基金计划达成协议，共同投资优恺泽生物医药（上海）有限公司（“ 优恺泽 ”），一家在中国内地专注于利用通用型CAR-T细胞疗法治疗血液瘤的新药研发公司。 根据协议条款，优恺泽获得科济药业治疗多发性骨髓瘤、浆细胞白血病的通用型BCMA CAR-T细胞产品以及治疗B细胞肿瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T细胞产品在中国内地的研发、生产与商业化的独家权利。 科 济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。

Clene公司与其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.与德国的APST Research GmbH达成协议，利用APST庞大的NfL数据库支持CNM-Au8对NfL下降影响的FDA推荐分析。APST数据库包含超过4300名ALS患者的sNfL数据，以及ALSFRS-R自我报告数据。Clene计划分析超过1625名ALS患者的NfL数据，并与APST数据集进行对比，以证明NfL变化率与ALS患者生存率相关。Clene通过其三个ALS EAP项目支持了近500名ALS患者的治疗，以收集CNM-Au8在ALS中的真实世界证据。Clene计划在2025年下半年提交CNM-Au8的NDA，以支持其在ALS中的加速审批。在超过800个参与者的CNM-Au8治疗中，未发现任何显著的安全问题或安全趋势。

Dovetail Genomics推出FFPE样本分析早期接入服务，提供检测结构变异和RNA分析的新能力，助力癌症研究。该服务利用Dovetail专有的链接读取化学方法检测结构变异，并使用RNA分析验证基因融合事件和评估基因转录水平。这项技术提高了对结构变异的检测灵敏度，尤其是在FFPE样本中，解决了传统NGS方法难以检测大结构变异的问题。Dovetail的RNA-seq服务通过Claret Bioscience的专有库制备方法，提高了RNA数据的映射质量，为研究人员提供了更清晰的基因表达和其在癌症中的作用理解。Dovetail Genomics正在接受有限的项目参与早期接入计划，并将在2025年基因组生物学和技术（AGBT）会议上与感兴趣的研究人员讨论新服务。

Health Care Originals（HCO），一家致力于AI辅助呼吸护理的健康科技公司，被KingsCrowd评为“顶级交易”。HCO的创始人兼CEO Sharon Samjitsingh，一位长期哮喘患者，创立HCO旨在为全球6.9亿哮喘和慢性阻塞性肺疾病患者提供持续、个性化的护理。HCO的穿戴设备利用声学技术和AI驱动的边缘计算，持续跟踪深部器官声音，提前数月发现呼吸困难的早期迹象。用户反馈显示，100%的人睡眠质量改善，90%的人喘息减少，三分之二的人在六个月内无哮喘发作。KingsCrowd的“顶级交易”称号突出了HCO作为种子期公司的卓越进展：合同年度经常性收入（CARR）为550万美元，近期能够盈利，拥有14项已授权和10项待批准的专利。HCO通过Wefunder平台进行众筹，已从超过250名投资者那里筹集了40万美元，并从Safar Partners和其他机构投资者那里筹集了120万美元。Sharon表示，他们荣幸地被评为KingsCrowd顶级交易，并欢迎KingsCrowd Capital作为投资者加入。HCO的使命是帮助世界呼吸更轻松，邀请投资者加入他们，共同抓住这一巨大的市场机遇

实验性治疗CAN-2409在边缘可切除胰腺导管腺癌（PDAC）患者中显示出显著的生存改善，中位总生存期从对照组的12.5个月延长至31.4个月。在CAN-2409治疗组中，7名患者中有3名存活时间分别为66.0、63.6和35.8个月，从诊断时间起生存期分别为73.5、68.8和41.3个月。这些患者的生存期远超标准治疗的中位总生存期，表明CAN-2409具有长期生存潜力。CAN-2409在2期临床试验中的安全性良好，支持其在多个适应症中的研究。Candel Therapeutics公司宣布，其多模式生物免疫疗法CAN-2409在治疗PDAC患者时显示出持久的生存改善，该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道和孤儿药指定。

SK bioscience宣布启动其基于mRNA的日本脑炎疫苗候选物GBP560的全球1/2期临床试验，旨在预防和治疗日本脑炎。该疫苗的开发不仅有助于保护人们免受日本脑炎的侵害，还为快速应对新型传染病提供了可能。这一项目得到了CEPI的40亿美元初始资金支持，并可能获得额外10亿美元的资助，以支持后期试验和许可。SK bioscience在《100天使命实施报告》中被国际流行病预防秘书处（IPPS）评为CEPI的关键研发合作伙伴。通过该项目，SK bioscience旨在建立一个能够应对流行病威胁和各种传染病的mRNA疫苗技术。在1/2期临床试验中，公司将评估GBP560在402名健康成人参与者中的免疫原性和安全性。SK bioscience承诺实现疫苗的公平获取，包括为低收入和中等收入国家优先供应疫苗、生产满足公共卫生需求的疫苗数量以及制定合理的价格。

2月25日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，复星医药的创新药Tenapanor（盐酸替纳帕诺片）的上市许可申请已获得批准，用于控制正在接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。 2023年，FDA已批准其 用于治疗慢性肾病（CKD）成人患者的高磷血症。 Tenapanor是Ardelyx开发的一款First-in-class口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂， 2017年12月，复星医药以1200万美元首付款及1.13亿美元的里程碑付款从Ardelyx公司获得了Tenapanor片在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家临床开发和商业化等权利 。

近日，上海交通大学医学院附属新华医院儿内分泌遗传代谢科余永国教授团队 正式启动完成国内首例雷特综合征（RTT）的基因治疗药物GCB-002的受试者给药， 为雷特综合征患者带来治疗的希望。 GCB-002 是由国内创新医药企业自主研发的基因治疗药物，通过腺相关病毒（AAV）载体将正常MECP2基因导入患者体内，希望可以修复致病基因缺陷，并实现“一次治疗，终身有效”。 雷特综合征是一种主要影响女性的严重神经发育疾病，发病率约为1/10000。

“我们正在开发的药物，可以治疗30%肿瘤，尤其是在90%胰腺癌、50%结直肠癌以及30%肺癌的患者中，带来一定的疗效。” 在上海宇耀生物科技有限公司创始人周文波看来，药物研发不仅仅是做“好药”，更是要做“别人做不了的药”。 “我们的最终目标，是让这些创新技术转化为真正的治病救命的药品，技术做好了，商业的成功自然会跟着来。”。

研究成果以“Cellular responses to RNA damage”为题，于2月20日发表在Cell上。 RNA作为生命过程中的核心分子，不仅在蛋白质合成中发挥重要作用，还具有调控和催化多种生物反应的功能。 RNA损伤可以由多种因素引起，包括氧化应激、化学物质（如烷基化剂）、紫外线照射和代谢产物等。

风湿、骨伤、心血管领域。 中华中医药学会风湿病分会主任委员姜泉，中国中西医结合学会风湿专委会主任委员刘维，中国中西医结合学会骨伤专委会主任委员万春友，及全国风湿、骨伤、心血管领域专家26人参会。 会议由中华中医药学会风湿病分会秘书长唐晓颇教授主持。

Anixa Biosciences公司宣布其乳腺癌疫苗在Fox News的“America Reports”节目中亮相，该疫苗旨在通过激活免疫系统识别并消除癌变细胞，以预防乳腺癌。该疫苗针对在哺乳期表达的乳清蛋白α-乳清蛋白，当女性患乳腺癌时，许多癌细胞也会表达这种蛋白。公司董事长兼首席执行官Amit Kumar博士表示，该疫苗有望在减少三阴性乳腺癌和其他乳腺癌的发病率方面产生重大影响。目前，与克利夫兰诊所合作进行的I期临床试验进展顺利，疫苗表现出良好的安全性，且在超过70%的患者中观察到免疫反应。公司计划在2025年开始进行II期临床试验。

Telix Pharmaceuticals宣布，其旗下Biogenix Molecular Research Center在迈阿密开始招募并给药患者，参与ProstACT全球3期临床试验，该试验旨在评估TLX591对晚期前列腺癌患者的疗效。TLX591是一种针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）的抗体-药物偶联物（ADC），该试验旨在确认其在转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）中的治疗益处和风险。Biogenix Molecular Research Center已成功为当地患者施用两次TLX591，并继续在迈阿密地区招募合格患者。该试验由Telix赞助，旨在评估TLX591作为一线和二线疗法在mCRPC中的疗效，并整合了标准护理方案。ProstACT全球试验是首个结合PSMA靶向ADC疗法与雄激素受体通路抑制（ARPI）和紫杉醇增敏的试验。

此前，该药物已在中国获批用于治疗银屑病。 古塞奇尤单抗 是强生公司研发的首款获批全人源、双重作用机制的白介素23（IL-23）抑制剂，它通过直接结合IL-23并精准定位至主要分泌IL-23的CD64+炎症细胞，从源头上有效中和该细胞因子，阻断炎症信号传导路径。 近年来，中国克罗恩病的发病率持续攀升，年发病率在每10万人中约为0.51至1.09例，且发病高峰集中于20至30岁的年轻群体。