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  • 3.35亿美元首付款！艾伯维与ADARx合作开发下一代siRNA
    交易并购
    3.35亿美元首付款！艾伯维与ADARx合作开发下一代siRNA
    5月14日，艾伯维和开发下一代RNA新药的晚期临床生物技术公司ADARx Pharmaceuticals宣布了一项合作和许可选择协议，以开发跨多个疾病领域的小干扰RNA（siRNA）新药，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。 根据协议条款，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元的额外或有付款，包括期权相关费用和 里程碑付款，以及分层特许权使 用费。 siRNA代表了一类能够调节基因表达和蛋白质生产的分子。
    Medaverse
    2025-05-15
    AbbVie Inc 肥胖 siRNA
  • 和铂医药被纳入MSCI全球小盘股指数，创新实力再获国际认可
    医药投融资
    和铂医药被纳入MSCI全球小盘股指数，创新实力再获国际认可
    近日，国际权威指数编制公司MSCI公布最新季度调整结果，和铂医药（02142.HK）正式被纳入MSCI全球小盘股指数，该调整将于2025年5月30日收市后生效。 此次入选标志着和铂医药的全球化创新实力、财务稳健性及资本市场影响力获得国际权威机构的高度认可 。 MSCI指数作为全球领先的投资决策支持工具和服务提供商明晟（MSCI）所编制的股票基准，在国际资本市场中占据重要地位。
    和铂医药
    2025-05-15
    肿瘤 免疫系统疾病 和铂医药（上海）有限责任公司
  • Oruka Therapeutics 报告 2025 年第一季度财务业绩并提供公司最新情况
    研发注册政策
    Oruka Therapeutics 报告 2025 年第一季度财务业绩并提供公司最新情况
    Oruka Therapeutics在2025年第一季度报告了其财务状况和公司更新。公司正在推进其两款主要候选药物ORKA-001和ORKA-002的临床试验，两款药物分别针对IL-23p19和IL-17A/F。ORKA-001的Phase 1试验已完成剂量递增，预计2025年第三季度将公布数据。预计2025年下半年开始Phase 2a试验，2026年下半年公布疗效数据。ORKA-002的Phase 1试验计划于2025年第二季度启动，预计2025年底公布初步药代动力学数据。公司拥有3.73亿美元的现金储备，足以支持到2027年，超出预期中的ORKA-001 Phase 2a数据公布时间。此外，公司还在推进其他项目，包括将ORKA-002和ORKA-001进行联合用药的试验。
    GlobeNewswire
    2025-05-15
    IL-23p19
  • TriLink BioTechnologies® 与国际疫苗研究所签署谅解备忘录，支持基于 mRNA 的疫苗开发
    交易并购
    TriLink BioTechnologies® 与国际疫苗研究所签署谅解备忘录，支持基于 mRNA 的疫苗开发
    TriLink BioTechnologies与国际疫苗研究所（IVI）签署合作协议，共同推进基于mRNA的疫苗研发，并促进疫苗和健康技术的公平获取。合作将利用TriLink在核酸领域的专长和IVI在全球公共卫生方面的承诺，旨在加速创新mRNA疫苗的研发和分发，确保更多人无论地理位置都能获得必要的医疗保健。TriLink的CleanCap® mRNA capping技术已在多数批准的COVID-19 mRNA和saRNA疫苗中使用，而IVI则专注于全球健康重要性的传染病疫苗研发。
    Businesswire
    2025-05-15
    COVID-19 感染类疾病
  • IPS HEART 在欧盟获得贝克尔肌营养不良症孤儿药资格认定
    研发注册政策
    IPS HEART 在欧盟获得贝克尔肌营养不良症孤儿药资格认定
    IPS HEART公司研发的GIVI-MPCs细胞疗法在欧洲获得孤儿药指定，该疗法能在贝克肌营养不良症（BMD）中创建含100%全长肌营养不良蛋白的新肌肉。GIVI-MPCs在BMD病猪、年轻和极老化的杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠以及肌肉减少症小鼠模型中均显示出这种能力。美国食品药品监督管理局（FDA）先前已授予GIVI-MPCs针对BMD和DMD的孤儿药指定，突显了GIVI-MPCs平台在逆转这两种疾病方面的潜力。目前，所有通过FDA批准的DMD治疗药物均无法产生100%全长肌营养不良蛋白，也不能创造新的肌肉来替代已死亡的肌纤维。IPS HEART公司正与多家大型制药公司进行正式的沟通，探讨可能的合作，以便在BMD领域推进GIVI-MPCs的临床试验。同时，公司已成功通过大规模悬浮式生物反应器生产GIVI-MPCs，为未来大规模患者群体提供治疗。IPS HEART还开发了ISX-9-CPCs，一种治疗杜氏心肌病和心力衰竭的人iPSC来源的心脏治疗药物。BMD是一种肌肉疾病，而DMD是一种致命的神经肌肉疾病。
    Businesswire
    2025-05-15
    心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌肉发育不良 Becker型肌肉营养不良
  • PeptiSystems 和 Asahi Kasei Bioprocess America 在多肽合成领域建立独家全球合作伙伴关系
    交易并购
    PeptiSystems 和 Asahi Kasei Bioprocess America 在多肽合成领域建立独家全球合作伙伴关系
    PeptiSystems与Asahi Kasei Bioprocess America达成全球独家合作，结合PeptiSystems的流动式仪器平台与AKBA的高性能柱技术，为用户提供从首次运行起就高效可靠的解决方案。PeptiSystems将AKBA开发的THESYS® ACS Ergo合成柱集成到其大规模肽合成平台PeptiPro®中，缩短批次间转换时间，保证用户安全和产品质量，支持高端肽制造的高性能和可扩展生产。这一合作旨在通过整合高质量柱技术，为用户提供完整、即用型解决方案，加速研发并降低风险，同时加强PeptiSystems的产品竞争力，支持未来在研究和制造领域的增长。
    PRNewswire
    2025-05-15
  • 接单从速 知名户外用品终端急寻双射注塑供应商
    公司动态
    接单从速 知名户外用品终端急寻双射注塑供应商
    品牌终端长期有新品研发、产品迭代、工艺优化等要求，对新材料新工艺等有大量需求。 近期，寻材问料®收到某知名户外用品终端的找材料需求，详情如下：。 本月，我们收到来自 汽车、家电、智能硬件、消费电子、电子烟、工业 等领域的 品牌终端及制造企业 发布的 50+ 找材料需求，涉及 汽车外饰、发光材料、环保材料、低温透明粉末涂料、拉丝效果工艺、高光防指纹表面效果、电镀药水、环氧树脂浇注加工、玻璃UV胶、可持续材料、高耐温塑料、液态硅胶材料、双射注塑、隔热面料 ……
    新材料在线
    2025-05-15
    双射注塑
  • Nature丨钱友存/宋昕阳合作揭示新型载脂蛋白-共生菌鞘脂互作调控肠道黏膜稳态新机制
    前沿研究
    Nature丨钱友存/宋昕阳合作揭示新型载脂蛋白-共生菌鞘脂互作调控肠道黏膜稳态新机制
    哺乳动物肠道是宿主与共生微生物互作的核心界面。 肠道微生物来源的代谢产物 （如胆汁酸、短链/长链脂肪酸） 及膜结构分子 （如多糖A、α-半乳糖神经酰胺） 等生物活性小分子可跨越肠道上皮屏障，进而调控宿主免疫细胞的分化与功能。 该研究 首次揭示了小鼠肠道上皮细胞 （Intestinal epithelial cells, IECs） 分泌的载脂蛋白APOL9a/b及其人源同源蛋白APOL2可特异性识别拟杆菌目 （Bacteroidales） 细菌，诱导其释放外膜囊泡 （Outer membrane vesicles, OMVs ） ， 并进而激活宿主免疫因子IFN-γ-MHC-II信号通路，从而提升肠道黏膜屏障的抗感染能力。
    BioArt
    2025-05-15
    MHC-II 宋昕阳
  • Nature丨于洋、石玮团队合作揭示星形母细胞瘤的分子密码
    前沿研究
    Nature丨于洋、石玮团队合作揭示星形母细胞瘤的分子密码
    星形母细胞瘤 (Astroblastoma, ABM ) 是一种好发于儿童和青少年的中枢神经系统肿瘤。 由于对该肿瘤细胞起源及发病机制缺乏深入认知，目前临床治疗以手术切除为主。 但是，患者术后仍面临较高的原位复发风险。
    BioArt
    2025-05-15
    肿瘤 石玮 星形母细胞瘤
  • Nature Cancer | 真实世界研究：Creelan Ben/王超团队揭示TIL细胞治疗肺癌的耐药因素
    前沿研究
    Nature Cancer | 真实世界研究：Creelan Ben/王超团队揭示TIL细胞治疗肺癌的耐药因素
    尽管免疫检查点抑制剂和化疗的组合疗法仍是目前转移性肺癌不可替代的治疗手段，大多数患者在治疗后2年内发生肿瘤复发或死亡。 作为细胞治疗技术的一种， 肿瘤浸润淋巴细胞 （ TIL ） 治疗将肿瘤中的T细胞分离、活化及扩增到临床细胞治疗所需数量并回输给患者。 回输的TIL细胞可识别多种肿瘤抗原，包括多种来源的肿瘤新抗原和肿瘤相关抗原。
    BioArt
    2025-05-15
    肺癌 转移性肺癌
  • Silo Pharma 选择 Veloxity Labs 为我们的新型鼻内 PTSD 疗法 SPC-15 进行生物分析 IND 支持研究
    交易并购
    Silo Pharma 选择 Veloxity Labs 为我们的新型鼻内 PTSD 疗法 SPC-15 进行生物分析 IND 支持研究
    Silo Pharma宣布与Veloxity Labs合作进行其领先资产SPC-15的生物分析，SPC-15是一种用于治疗创伤后应激障碍（PTSD）的鼻内预防性治疗药物。Silo Pharma期望在2025年开始FDA的IND进程，并在IND批准后进行SPC-15的一期临床试验。Silo Pharma是一家专注于治疗未满足医疗需求的生物制药公司，其研究涵盖压力诱导的精神疾病、慢性疼痛和中枢神经系统疾病。
    Biospace
    2025-05-15
    中枢神经系统疾病 创伤后应激障碍 Silo Pharma Inc
  • AB Science 今天在科学杂志 PLOS One 上发表了一篇新文章，显示了马赛替尼有前景的神经保护作用
    研发注册政策
    AB Science 今天在科学杂志 PLOS One 上发表了一篇新文章，显示了马赛替尼有前景的神经保护作用
    新研究显示，MASITINIB在神经免疫驱动的神经退行性疾病模型中展现出神经保护作用。该研究发表在科学期刊PLOS ONE上，指出MASITINIB能够降低血清神经丝轻链（NfL）浓度，这是包括多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症和阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的重要生物标志物。MASITINIB通过限制神经元损伤和减少促炎细胞因子生物标志物，显示出在治疗神经退行性疾病中的潜力。研究结果表明，MASITINIB能够有效降低血清NfL水平，支持其在神经退行性疾病中的神经保护作用。
    Biospace
    2025-05-15
    老年性痴呆 多发性硬化 肌萎缩侧索硬化 甲磺酸马赛替尼片 NEFL
  • BioInvent 宣布 BI-1206、利妥昔单抗和 Calquence 治疗非霍奇金淋巴瘤的 2a 期三联疗法数据更新
    研发注册政策
    BioInvent 宣布 BI-1206、利妥昔单抗和 Calquence 治疗非霍奇金淋巴瘤的 2a 期三联疗法数据更新
    最新数据显示，在非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中，BI-1206联合利妥昔单抗和卡雷曲布替尼的初步临床活动持续呈现良好势头。在第一阶段8名患者的评估中，有2名患者完全缓解（CR），3名患者部分缓解（PR），3名患者疾病稳定（SD），客观缓解率（CRs和PRs）达到63%。这些数据已由欧洲血液学协会（EHA）在2025年会议的摘要中发布。BI-1206作为一种抗体靶向FcγRIIB，旨在恢复现有癌症治疗药物如派姆单抗和利妥昔单抗的临床效果。该药物在非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的治疗中分别进行两个独立的临床试验。BioInvent是一家专注于发现和开发新型和首创级免疫调节抗体用于癌症免疫疗法的生物技术公司，目前有5个药物候选人在6个正在进行中的1/2期临床试验中，用于治疗血液癌和实体瘤。
    Biospace
    2025-05-15
    实体瘤 利妥昔单抗 非霍奇金淋巴瘤
  • 世界上首例在费城儿童医院接受个性化 CRISPR 基因编辑疗法治疗的患者
    研发注册政策
    世界上首例在费城儿童医院接受个性化 CRISPR 基因编辑疗法治疗的患者
    儿童医院费城和宾夕法尼亚大学医学中心的研究团队成功利用定制CRISPR基因编辑疗法治疗了一名患有罕见代谢疾病的婴儿KJ。KJ患有严重的CPS1缺乏症，经过严格饮食和治疗后，接受了首次基因编辑疗法。该疗法基于CRISPR技术，精准修复了导致疾病的基因变异。这项突破性研究在《新英格兰医学杂志》发表，并有望为治疗罕见病提供新的途径。
    Biospace
    2025-05-15
    Penn Medicine
  • Crinetics 将在 2025 年美国临床内分泌学会年会上展示关于肢端肥大症治疗中 Paltusotine、Atumelnant 和未满足需求的新研究
    研发注册政策
    Crinetics 将在 2025 年美国临床内分泌学会年会上展示关于肢端肥大症治疗中 Paltusotine、Atumelnant 和未满足需求的新研究
    Crinetics Pharmaceuticals在2025年美国临床内分泌学会（AACE）年会上将展示两个摘要，涉及其研究候选药物paltusotine在治疗肢端肥大症中的效果，以及另一候选药物atumelnant在治疗库欣综合征中的新数据。paltusotine在术后未接受手术的肢端肥大症患者中显示出快速和持久的治疗效果，atumelnant则显示了对ACTH依赖性库欣综合征患者的生理性氢化可的松剂量不影响皮质醇水平。Crinetics还赞助了一个关于肢端肥大症管理的研讨会，并将在AACE年会上发布多个相关研究摘要。
    Biospace
    2025-05-15
    肢端肥大症 Crinetics Pharmaceuticals Inc 库欣综合征 Paltusotine片
  • Neurocrine Biosciences 公布了服用 CRENESSITY™ （crinecerfont） 的典型先天性肾上腺皮质增生症患者生理性糖皮质激素剂量和选择生殖激素改善的数据
    研发注册政策
    Neurocrine Biosciences 公布了服用 CRENESSITY™ （crinecerfont） 的典型先天性肾上腺皮质增生症患者生理性糖皮质激素剂量和选择生殖激素改善的数据
    Neurocrine Biosciences宣布，其新型口服药物CRENESSITY在治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的III期CAHtalyst成人及儿童研究中显示出积极效果。研究结果显示，相当比例的儿童患者在使用CRENESSITY后，生理范围内的糖皮质激素剂量和正常雄烯二酮水平得到改善，成人男性患者生殖激素水平也观察到改善。此外，成人和儿童患者糖皮质激素剂量均有显著降低。这些结果在2025年美国临床内分泌学会年会上展示。CRENESSITY作为一种新型口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂，有望降低过量的雄激素效应，并减少糖皮质激素的用量，从而降低长期使用高剂量糖皮质激素的副作用。
    Biospace
    2025-05-15
    先天性肾上腺肥大 Neurocrine Biosciences Inc crinecerfont
  • Gossamer Bio 公布 2025 年第一季度财务业绩并提供业务更新，包括结束 3 期 PROSERA 研究的新患者筛查
    研发注册政策
    Gossamer Bio 公布 2025 年第一季度财务业绩并提供业务更新，包括结束 3 期 PROSERA 研究的新患者筛查
    Gossamer Bio宣布，其正在进行的PAH注册性PROSERA 3期临床试验的新患者筛选已关闭，预计6月初完成入组。公司预计将在2026年2月公布该研究的顶线结果。此外，公司还宣布了PH-ILD注册性SERANATA 3期研究的首个站点激活预计将在2025年第四季度。Gossamer Bio和Chiesi集团正在根据全球合作协议共同开发seralutinib。截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额为2.58亿美元。
    Biospace
    2025-05-15
    Gossamer Bio Inc seralutinib
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