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  • Genome Biol丨谢安勇课题组/许师明课题组发现CRISPR/Cas12a的不对称编辑机制并基于此开发精准基因敲入策略
    前沿研究
    Genome Biol丨谢安勇课题组/许师明课题组发现CRISPR/Cas12a的不对称编辑机制并基于此开发精准基因敲入策略
    相较于II型SpCas9核酸酶，V型Cas12核酸酶家族中几个Cas12a成员在分子尺寸、sgRNA结构、多重基因编辑和脱靶效应等关键性能上展现出显著优势 【1-4】 。 值得关注的是，SpCas9复合物完成切割后仍滞留于靶点并掩盖断裂DNA末端 【5-6】 ，而Cas12a，包括LbCas12a、AsCas12a和FnCas12a, 在切割靶点后呈现靶点不对称滞留模式——仅结合PAM近端的DNA末端 （PAM-proximal end，PPE） ，而释放PAM远端的DNA末端 （PAM-distal end，PDE） 【7-8】 。 团队先前发现，SpCas9复合物切割靶点后的靶点滞留有时需要DNA复制叉解离，会产生三末端的DNA双链断裂 （DSB） ，提升姊妹染色单体融合概率 【9-10】 。
    BioArtMED
    2025-04-30
    PDE 精准基因 CRISPR/Cas12a
  • 3亿美元！复宏汉霖与山德士就生物类似药出海达成重磅授权合作
    交易并购
    3亿美元！复宏汉霖与山德士就生物类似药出海达成重磅授权合作
    4月29日， 复宏汉霖 宣布与 山德士 达成授权合作协议，授予后者对公司自主研发的 伊匹木单抗生物类似药HLX13 （抗CTLA-4单抗）在美国、欧洲42个国家和地区、日本、加拿大及澳大利亚的独家商业化权益。 根据协议，复宏汉霖将负责HLX13的研发、生产以及商业化供应，并从交易中获得 3100万美元 首付款、潜在里程碑付款 2.7亿美元 。 HLX13是复宏汉霖自研生物类似药管线的重要组成，其原研药 伊匹木单抗（Yervoy®） 作为全球首个CTLA-4抑制剂，已在多个国家和地区获批，适应症包括联合纳武利尤单抗用于黑色素瘤、肝细胞癌等一系列适应症。
    MedTrend医趋势
    2025-04-30
    肝细胞癌 上海复宏汉霖生物技术股份有限公司 CTLA4 黑色素瘤 Sandoz International GmbH
  • 换帅！十五载复星医药“老兵”陈玉卿出任新董事长
    人事变动
    换帅！十五载复星医药“老兵”陈玉卿出任新董事长
    4月29日， 复星医药 （600196.SH；02196.HK）发布了 董事会分工调整及董事长变更公告 。 本次调整后， 吴以芳 不再担任复星医药执行董事、董事长职务，改任复星医药非执行董事，并将担任复星国际执行总裁； 王可心 不再担任复星医药联席董事长，继续担任复星医药执行董事，并将担任复星国际执行总裁； 陈玉卿 担任复星医药董事长、执行董事， 关晓晖 担任复星医药联席董事长、执行董事，CEO 文德镛 担任复星医药副董事长、执行董事。 复星医药执行董事、董事长陈玉卿。
    MedTrend医趋势
    2025-04-30
    上海复星医药（集团）股份有限公司 复星国际有限公司
  • 恒瑞新药深潜慢乙肝，罕见皮肤病、干眼病疗法有新进展
    临床研究
    恒瑞新药深潜慢乙肝，罕见皮肤病、干眼病疗法有新进展
    恒瑞慢乙肝新药联合干扰素α获批临床。 日前，恒瑞医药子公司福建盛迪医药有限公司收到CDE核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司开展HRS-5635拟联合聚乙二醇干扰素α（Peg-IFNα）用于治疗慢性乙型肝炎的临床试验。 目前HRS-5635用于慢性乙肝的临床研究已推进至Ⅱ期试验阶段。
    医药经济报
    2025-04-30
    江苏恒瑞医药股份有限公司 HRS-5635注射液 福建盛迪医药有限公司
  • 晶泰科技向总书记汇报：AI实验室破解制药困局
    专家观点
    晶泰科技向总书记汇报：AI实验室破解制药困局
    晶泰科技，是4月29日在模速空间向总书记作重点汇报的四家企业之一。 晶泰科技联合创始人、首席执行官马健向总书记介绍的，是晶泰科技的智能自主实验平台及其产业应用。 晶泰科技联合创始人、首席执行官马健向总书记介绍智能自主实验平台及其产业应用。
    张江发布
    2025-04-30
    深圳晶泰科技有限公司
  • 新分子：国产CD3/TT3双抗，亮相AACR
    审批动态
    新分子：国产CD3/TT3双抗，亮相AACR
    BK-001（VM-001）。 尽管这些治疗药物在一定程度上提高了靶向特异性并降低了毒性，但仍无法避免对正常信号通路的干扰和脱靶效应的发生。 该方法利用转基因溶瘤病毒（V113）在肿瘤细胞表面递呈人类不表达的靶抗原（TT3），随后，用CD3/TT3双特异性抗体（BK-001）靶向该抗原（TCE平台技术）。
    药融圈PHARNEX
    2025-04-30
    CD3
  • 奔向南非最大药企，前阿斯利康刘谦先生任中国总经理
    人事变动
    奔向南非最大药企，前阿斯利康刘谦先生任中国总经理
    药融圈 获悉： 刘谦先生有了新任职（ 爱施健中国区总经理 ）。 毕业于上海医科大学药学专业，获理学学士学位。 2025年担任阿斯利康中国呼吸消化事业部总经理，任期至4月28日。
    药融圈PHARNEX
    2025-04-30
    AstraZeneca PLC
  • 创新加速 ▎星眸生物核心专利获中国授权
    审批动态
    创新加速 ▎星眸生物核心专利获中国授权
    创新加速 ▎ 星眸生物核心专利获中国授权。 2025年4月29日，国家知识产权局授予了星眸生物一项发明专利《一种融合型腺相关病毒及其应用》。 至此，关于湿性黄斑变性基因治疗I类创新药“XMVA09注射液”的发明专利已全部获得中国授权。
    星眸生物StarryGene
    2025-04-30
    VEGF ANGPT2 年龄相关性黄斑变性 合肥星眸生物科技有限公司
  • LACRIFILL® 泪小管凝胶：干眼症治疗的范式转变
    前沿研究
    LACRIFILL® 泪小管凝胶：干眼症治疗的范式转变
    干眼症是一种极为常见的疾病，据估计，50 岁以上人群中，女性的患病率约为7.8%，男性的患病率则略高于女性的一半。 作为医生，每天都能看到干眼症对患者视觉相关生活质量的负面影响。 受影响的患者虽然不会失明，但他们却感觉自己的视力在下降。
    Rimonci
    2025-04-30
    透明质酸 白内障 干眼症 睑板腺功能障碍
  • 全球自免靶点大洗牌：IL-17、TL1A、TSLP谁将称王？
    前沿研究
    全球自免靶点大洗牌：IL-17、TL1A、TSLP谁将称王？
    近年来，随着白细胞介素（IL）家族抑制剂、JAK/TYK2激酶抑制剂及新兴靶点的崛起，行业正加速向精准化与多样化迈进。 全球自身免疫药物市场已稳居第二大治疗领域，2024年TOP100畅销药中自免药物占比15款，总销售额达829.5亿美元。 自 2020 年以来，已推出 4 种针对自身免疫性疾病的 first-in-class 药物，其中 3 种针对皮肤病适应症中的上皮屏障功能障碍和炎症（IL-13、IL-31 和 IL-36 抑制剂）。
    CPHI制药在线
    2025-04-30
    皮肤病 IL-13 免疫系统疾病 炎症 IL-31
  • 天然细胞毒性肽——新兴的抗癌化疗药物来源
    前沿研究
    天然细胞毒性肽——新兴的抗癌化疗药物来源
    蜂毒 的主要成分Melittin是其中最具代表性的细胞毒性肽之一，具有抗癌潜力。 但是在临床应用中也存在包括非特异性细胞毒性、降解以及溶血活性等问题。 最新研究发现，从蜂毒中分离出的细胞毒性肽-- 蜂毒肽（Melittin） ，被发现对多种癌细胞系表现出强效且广谱的细胞毒性，因此被认为是一种潜在的新型抗癌治疗候选物。
    CPHI制药在线
    2025-04-30
    癌
  • 强生FcRn抗体：自免治疗领域的破局先锋
    前沿研究
    强生FcRn抗体：自免治疗领域的破局先锋
    作为全球首款覆盖12岁以上青少年的FcRn抑制剂，其III期研究显示患者日常活动能力提升超60%，且安全性媲美安慰剂。 机制突破：靶向致病抗体的创新疗法。 在自身免疫性疾病的发病机制中，致病性IgG抗体往往扮演着关键角色。
    CPHI制药在线
    2025-04-30
    FCGRT 免疫系统疾病
  • 【医疗 · 案例】多学科联手不负信任，复旦儿科团队成功救治先天性高胰岛素血症港籍患儿
    前沿研究
    【医疗 · 案例】多学科联手不负信任，复旦儿科团队成功救治先天性高胰岛素血症港籍患儿
    一名宝宝生后一天即被发现有严重的低血糖，需要用远超正常的葡萄糖输注速度、通过静脉输注葡萄糖才能维持血糖正常，一二线药物均无法控制病情。 家长遂转而来沪求医，国家儿童医学中心、复旦大学附属儿科医院诊疗团队通过内外科精准诊疗，稳稳地控制住了病情。 血糖恢复正常后的患儿，日前已顺利出院。
    复旦大学附属儿科医院
    2025-04-30
    癫痫 葡萄糖 复旦大学附属儿科医院 腹泻
  • 国恩股份：启动IPO！10万吨/年可降解PHB项目已启动
    医药投融资
    国恩股份：启动IPO！10万吨/年可降解PHB项目已启动
    4月28日， 国恩股份 发布公告称，董事会审议通过了关于授权公司管理层 启动公司境外发行股份（H股）并在香港联交所上市相关筹备工作的议案 ，旨在深入推进公司全球化战略布局，打造国际化资本运作平台，加快构建国内国际双循环格局，进一步助推公司产业全球化布局升维。 国恩股份成立于2000年，2015年6月在深交所上市。 该公司已初步发展成为拥有绿色石化、有机高分子改性、有机高分子复合、可降解、光显、运动健康材料，以及新能源汽车轻量化结构部品等化工新材料纵向一体化产业集群。
    功能与专用化学品
    2025-04-30
    国恩股份
  • ​刚刚！阿斯利康在中国或被罚800万美元；昨晚宣布全面退出神经科学领域…
    公司动态
    ​刚刚！阿斯利康在中国或被罚800万美元；昨晚宣布全面退出神经科学领域…
    根据相关信息，阿斯利康认为《鉴定意见通知书》中提及的进口税款涉及 德曲妥珠单抗（Enhertu） 。 【全面退出神经科学领域】。 在周二的一季度财报电话会议上，阿斯利康（AstraZeneca）宣布 全面退出神经科学领域 。
    Being科学
    2025-04-30
    Eli Lilly & Co AstraZeneca PLC Johnson & Johnson Novo Nordisk A/S 德曲妥珠单抗
  • 10亿美元里程碑付款！礼来与Creyon Bio达成合作，开发AI设计的寡核苷酸疗法
    交易并购
    10亿美元里程碑付款！礼来与Creyon Bio达成合作，开发AI设计的寡核苷酸疗法
    全球医药巨头 礼来 （Eli Lilly）日前宣布与 AI生物技术公司 Creyon Bio 达成战略合作伙伴关系，将投资 1300万美元预付款，并设置高达10亿美元的里程碑付款 ，以开发由人工智能（AI）设计的寡核苷酸疗法。 根据协议，礼来将获得Creyon Bio专有的“AI驱动寡核苷酸工程引擎”（AI-Powered Oligo Engineering Engine）的独家使用权，用于开发针对其选定靶点的候选药物。 Creyon Bio将获得1300万美元的初始资金，其中包括现金支付和礼来对其股权的收购。
    Being科学
    2025-04-30
    Eli Lilly & Co PD-1 Johnson & Johnson Novo Nordisk A/S 替雷利珠单抗
  • 创新药迎来收获期，上市药企加速出海
    公司动态
    创新药迎来收获期，上市药企加速出海
    2024年，国家针对医药行业出台多项政策，如各级集采、医保目录动态调整等，医药行业整体承压。 截至发稿，据万得统计，申万医药生物行业收录的499家上市公司中，有483家已发布2024年业绩，合计实现营收2.49万亿元，同比上年持平；归母净利润1397.23亿元，同比下降12%。 483家公司中，有229家公司营收出现增长，254家营收下降。
    思齐俱乐部
    2025-04-30
    创新药
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