Capsida生物治疗公司宣布，AbbVie公司已行使了双方合作协议下的首个神经退行性疾病项目的选择权，Capsida将获得4000万美元的许可费，并有权获得额外的里程碑和版税。这一决定基于使用Capsida工程化的腺相关病毒（AAV）衣壳将AbbVie的新药递送至静脉（IV）的灵长类动物研究结果，实现了广泛的神经元表达，同时去靶向肝脏和背根神经节。AbbVie将负责推进项目进入IND使能研究和进行临床试验，而Capsida将负责生产。这一里程碑是2021年宣布的战略合作和许可协议的一部分，其中Capsida和AbbVie合作开发针对三种神经退行性疾病的靶向基因治疗疗法。Capsida的生物治疗公司是一家集成的基因治疗公司，拥有中枢神经系统（CNS）管线，包括针对罕见病和常见病的治疗，其完全拥有的管线包括针对STXBP1发育性和癫痫性脑病、与GBA突变相关的帕金森病和弗里德赖希共济失调的潜在首创疗法。

近日，复星医药宣布，其子公司吉斯美（武汉）制药的注射用雷替曲塞药品注册申请已获国家药品监督管理局受理，旨在治疗特定晚期结直肠癌患者。 同时，子公司复宏汉霖获得两项临床试验批准，用于实体瘤治疗，此外，复宏汉霖的帕妥珠单抗生物类似药HLX11的注册申请也已受理，显示公司在肿瘤治疗领域正加速发展。 复星医药1998年就在上交所上市，但因背靠复星集团，继承了它的产业集团化理念，复星医药一直是“运营+投资”两条腿走路。

该多中心随机对照临床试验阐明新辅助放化疗联合免疫检查点PD-1抑制剂可显著提高局部进展期直肠癌（LARC）患者的病理完全缓解率（pCR），且未发现显著的安全性问题，打破了结直肠癌患者单纯免疫治疗响应率低的重要难题，为更多的直肠癌患者提供了疗效更好更安全的治疗方案。 结直肠癌是全球第三大发病率和第二大死亡人数的肿瘤疾病。 附属北京友谊医院普外中心张忠涛教授、杨盈赤教授团队联合8个结直肠癌治疗中心设计了“阐明局部进展期直肠癌新辅助放化疗联合或不联合PD-1阻断的安全性及有效性”的一项II期、多中心、开放标签、随机对照临床研究。

共有 43 个品种一致性评价申请获 CDE 承办；。 碳酸氢钠注射液为申请企业数最多的品种。 12月共有 568 项新注册分类仿制药申请获 CDE承办 ；。

今天，让我们聚焦于那些遗憾未能跨越注册审评门槛的药品上市申请，以摩熵医药数据库为镜，映照出2024年药品审批的另一面。 据统计，2024年度共有518条药品上市申请遭遇了“未被批准”的命运。 这些申请背后，是无数医药企业的心血与期待，也是医药行业创新与竞争的真实写照。

XyloCor Therapeutics完成了一项67.5亿美元的B轮融资，用于支持其新型基因疗法XC001在心血管疾病治疗中的应用。该融资将支持两项随机、双盲的2b期临床试验，一项针对难治性心绞痛，另一项作为冠状动脉旁路移植术的辅助治疗。XC001旨在为美国超过一百万名没有治疗选择的心血管疾病患者提供新的治疗方案。新投资者Jeito Capital领投此轮融资，同时现有投资者EQT、Fountain Healthcare Partners和Lumira Ventures也参与其中。Jeito Capital的合伙人Rachel Mears将加入XyloCor董事会。XyloCor计划通过一次性的基因疗法来解决心血管疾病患者未满足的治疗需求，其XC001产品在治疗难治性心绞痛方面已显示出潜力。此外，公司还计划在2025年开展一项针对冠状动脉旁路移植术的2期临床试验。

SciSparc Ltd.的合资公司MitoCareX Bio Ltd.宣布，其研发工作将扩展至胰腺癌领域，这一决定基于其在胰腺癌细胞系中获得的积极初步体外研究结果。MitoCareX专注于针对线粒体SLC25蛋白家族的癌症治疗药物发现，并已成功开发出一种计算先进的药物发现平台，筛选出多种潜在抗癌药物。此外，MitoCareX正在努力创建一个预测性人工智能模型，以利用其在发现过程中产生的广泛虚拟数据，目标是发现更多针对SLC25蛋白家族的新型抗癌骨架。胰腺癌是一种极具侵略性和难以治疗的癌症，其五年生存率仅为12%，是美国癌症相关死亡的主要原因之一。SciSparc Ltd.是一家专注于中枢神经系统疾病治疗药物开发的临床阶段制药公司，目前正致力于基于大麻素药物的多个研发项目。

淋巴瘤是血液淋巴系统发病率最高的恶性肿瘤，在我国恶性肿瘤死亡率中位居第10位。 根据美国GLOBOCAN官方统计，2022年全球非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者新增55.3万人，其中中国新增约8.08万人。 B-NHL（B细胞非霍奇金淋巴瘤）是来源于B细胞的非霍奇金淋巴瘤，其中，DLBCL（弥漫大B细胞淋巴瘤）是B-NHL中的一个常见亚型，属于侵袭性的B细胞淋巴瘤，需尽早治疗。

1月6日，港交所最新披露显示，医药龙头恒瑞医药正式递交上市申请，拟赴港上市，未来有望实现“A+H”两地上市，联席保荐人为摩根士丹利、花旗及华泰国际。 这意味着恒瑞医药的全球化战略布局再进一步。 招股书介绍，恒 瑞医药是一家根植中国、全球领先的创新型制药企业。

近日，上海市医疗保障局发布《上海市基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》的通知。 值得注意的是，上海在这份通知中明确提出，对各级医院的用药目录品种数不设数量限制，各定点医疗机构不得以用药目录数量、“药占比”等为理由限制创新药的配备、使用。 实际上，早在 2023 版医保目录落地时，上海就已 发文 强调对各级医院的用药目录品种数不设数量限制。

日前，国务院办公厅对外发布《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（以下简称《意见》），提出深化药品医疗器械监管全过程改革，加快构建药品医疗器械领域全国统一大市场，打造具有全球竞争力的创新生态，推动我国从制药大国向制药强国跨越，为我国医药行业发展设定了2035年的远景目标。 据南方医药经济研究所测算，2023年我国医疗器械整体行业营收达1.31万亿元，2014-2023年均复合增长率为10%，显著高于医药工业整体增速。 截止2023年底，我国医疗器械生产企业总数为32313家，三类医疗器械生产企业3049家。

Diality公司宣布，其智能灵活的血液透析平台Moda-flx Hemodialysis System™在北美研究学院与加利福尼亚州安大略湖霍尔特透析中心的合作下，成功完成了首例患者治疗。该系统旨在提升患者透析体验，提供多种可变流速、集成反渗透水过滤和直观的用户界面，使医护人员能够根据患者需求灵活定制透析方案。该系统适用于急性或慢性肾功能衰竭患者，包括间歇性血液透析、持续低效透析和延长间歇性肾脏替代疗法。Diality公司致力于改善肾脏疾病患者的生活，Moda-flx Hemodialysis System™已获得美国FDA批准。北美研究学院CEO Aamir Jamal表示，该系统为透析提供者提供了临床灵活性，能够为患者提供所需的最佳治疗方案。

Concept Medical Inc.发布SIRONA临床试验积极结果，其sirolimus-coated balloons（SCB）在治疗下肢动脉疾病（PAD）方面与paclitaxel-coated balloons相当，为患者提供通畅性和功能性益处。该试验在TCT USA 2024会议上展示，TCTMD报道了这些发现，将sirolimus疗法视为股浅动脉干预的新选择。试验是一项前瞻性、多中心、头对头、核心实验室裁决的RCT，共招募了482名患者，在德国和奥地利25个地点进行。结果显示，sirolimus与paclitaxel同样有效，为PAD患者提供了更多个性化治疗方案。Concept Medical致力于血管治疗创新，SIRONA试验结果推进了其提供以患者为中心、基于证据的解决方案的使命。

1月6日，港交所最新披露显示，医药龙头恒瑞医药正式递交上市申请，拟赴港上市，未来有望实现“A+H”两地上市，联席保荐人为摩根士丹利、花旗及华泰国际。 这意味着恒瑞医药的全球化战略布局再进一步。 自2019年起，恒瑞医药连续六年跻身美国《制药经理人》(PharmExec)杂志评选的全球制药企业50强榜单。

摩根大通医疗健康年会（以下简称：JP摩根大会）被称为行业当年的 “风向标”一点也不为过。 自其创办以来，每年一度的盛会吸引着全球各地医疗领域的精英翘楚纷至沓来，已然成为医疗投资、产业交流与合作的顶级殿堂。 而JP摩根大会举办至今即将举办第43届并仍能傲立潮头，关键在于其超强的 “聚合力”。

不同于2008年在大摩是以少数股权投资身份“抄底蒙牛”，刘海峰这次是“躬身入局”高鑫零售，DCP这一次能否复刻当年。 有趣的是，如果高鑫零售的收购确实是千载难逢的抄底机遇，为什么另一位要约人没有能够拿下，是能力问题、还是决心问题。 特别提醒： 作者 未持仓，但请警惕作者文字表达的主观倾向性。

Orna Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals达成三年战略研究合作，利用Orna的差异化脂质纳米颗粒（LNP）递送解决方案，共同开发针对SCD和TDT患者的下一代基因编辑疗法。Orna将获得6500万美元的前期付款，以及基于临床前、临床和商业化里程碑的潜在付款和版税。Vertex将资助这项三年研究合作，并有权延长合作期限。此次合作进一步巩固了Orna在下一代RNA药物领域的领导地位，并有望对SCD和TDT患者产生重大影响。