Autobahn Therapeutics公司宣布启动一项针对ABX-002的二期临床试验，该药物是一种强效的口服甲状腺激素β受体（TRβ）激动剂，旨在作为辅助治疗用于治疗成人双相抑郁症。该试验旨在证明ABX-002在双相抑郁症中的生物和临床有效性，并指导Autobahn的进一步临床开发策略。试验将评估ABX-002作为30名患有双相I型和双相II型抑郁症的成年患者的辅助治疗，使用神经影像学和临床量表评估与大脑能量代谢相关的代谢物变化以及抑郁症状的改善。主要终点是评估从基线到六周剂量期间，通过磷磁共振波谱成像（31P-MRS）确定的核苷三磷酸（NTP）和磷酸肌酸（PCr）在脑中的变化与汉密尔顿抑郁评分量表-17（HAMD-17）百分比变化的相关性。Autobahn预计将在2025年下半年报告该研究的顶线数据。

Citius Pharmaceuticals Inc.宣布，已签订最终协议，以每股4.035美元的价格购买总计743,496股公司普通股及其附带的认股权证，认股权证可购买最多743,496股普通股，行权价格为每股3.91美元，行权期限为发行之日起五年。此次注册直接发行预计将在2025年1月8日左右完成，预计将为公司带来约300万美元的净收入，用于一般公司用途，包括产品候选人的临床前和临床试验、营运资金和资本支出。此次发行符合美国证券交易委员会（SEC）的“存托”注册声明，并已通过 проспект发行。公司还介绍了其产品线，包括已获FDA批准的LYMPHIR、Mino-Lok和CITI-002（Halo-Lido），并正在与FDA合作推进这些产品的开发。

Agios Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受公司关于PYRUKYND（mitapivat）的补充新药申请（sNDA），用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血的成年患者。该申请的审查分类为标准，PDUFA目标日期为2025年9月7日。PYRUKYND是一种疾病修饰性口服药物，旨在为所有地中海贫血患者提供治疗，无论其基因型或输血需求如何。该sNDA基于ENERGIZE和ENERGIZE-T Phase 3临床试验的结果，这些试验评估了mitapivat与安慰剂在非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血成人中的疗效。

Telomir Pharmaceuticals宣布与Nagi Bioscience合作进行的一项关于早老症寿命的研究取得突破性进展。研究使用秀丽线虫模型，发现Telomir-1能够恢复缩短的寿命和正常化加速的衰老。该研究在具有wrn-1基因突变的线虫中进行了，这种突变与人类中与Werner综合征（一种早老症）相关的基因相当。与正常线虫相比，具有wrn-1缺失的线虫显示出显著缩短的平均和中位寿命。使用先进的体内微流控技术，该研究在用Telomir-1治疗的wrn-1突变线虫中展示了寿命恢复和加速衰老效应的正常化。治疗有效地将长寿恢复到与正常动物无显著差异的水平。这些效果包括延长健康寿命和正常化多个生理参数，如运动速度和尾巴幅度。Telomir-1是一种创新的小分子，旨在针对细胞损伤和功能障碍的关键原因，通过控制体内过量的金属活性来减少氧化应激、预防铁死亡、降低炎症并调节可能导致端粒缩短、疾病进展和加速衰老的过程。Telomir-1在多个临床前研究中显示出广泛的潜在治疗作用，包括逆转衰老、改善长寿、治疗2型糖尿病和威尔逊病。Telomir计划开展使用人类早老症细胞系的体外研究，以进一步证明Telomir-1在恢复

ScaleReady、Wilson Wolf Manufacturing和Bio-Techne Corporation宣布，西雅图儿童治疗研究所的子公司西雅图儿童治疗公司获得了一项价值12.5万美元的G-Rex资助。该资助将把最先进的进展整合到西雅图儿童治疗公司的基于G-Rex的CAR-T细胞平台中。西雅图儿童治疗公司是G-Rex技术的早期采用者，拥有世界级的科学家、医生和工程师，致力于为癌症患者带来希望。G-Rex资助将帮助西雅图儿童治疗公司优化CAR-T和其他临床试验的制造过程，并获得G-Rex产品开发管道的早期访问权。ScaleReady的G-Rex资助计划是一个价值2000万美元的倡议，旨在通过颁发最高价值30万美元的单独资助来推进细胞和基因修饰细胞疗法（CGT）的开发和制造。资助获得者还将获得ScaleReady不断壮大的G-Rex资助合作伙伴联盟的独家支持，这些合作伙伴提供最优质的工具和技术，以及在cGMP制造、质量与法规事务、CGT业务运营等领域的无与伦比的知识和专长。

Horizon Technology Finance Corporation向Onkos Surgical提供3500万美元的贷款，用于加速NanoCept™抗菌涂层技术的制造和商业化，该技术用于FDA批准的骨科植入物以减少植入时的细菌污染。Onkos Surgical是骨科领域的领先创新者，其产品组合旨在解决与复杂骨科手术相关的临床挑战。该贷款将支持Onkos Surgical在快速增长的市场中扩大其足迹，并有望显著改善患者结果。

uniQure公司宣布开始公开募股，包括普通股和购买普通股的认股权证。此次募股由uniQure自行提供所有证券，并授予承销商30天内以公开募股价格购买最多15%额外普通股的期权。募股受市场和其他条件限制，无法保证具体完成时间、规模或条款。uniQure的基因疗法在治疗严重疾病方面取得重大进展，包括治疗血友病B，并正在推进针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、肌萎缩侧索硬化症、法布瑞病等疾病的基因疗法管线。

Celmatix Therapeutics宣布推出新型JNK抑制剂药物，旨在治疗疼痛和炎症，针对女性健康领域，特别是子宫内膜异位症等疾病。该药物候选品利用Baylor College of Medicine的DNA编码化学技术平台开发，旨在解决女性健康领域的一线治疗需求。子宫内膜异位症是一种影响全球10%的15-45岁女性和女孩的慢性疾病，给患者带来极大的痛苦和生活质量下降。Celmatix Therapeutics创始人兼CEO Dr. Piraye Yurttas Beim表示，该药物有望改变子宫内膜异位症的治疗现状，为患者带来更美好的未来。Celmatix Therapeutics还拥有其他女性健康领域的药物研发项目，如口服FSH小分子程序和AMH激动剂生物制剂程序。

US Acute Care Solutions（USACS）与宾夕法尼亚大学健康系统（Penn Medicine）合作，在费城的三个急诊部门实施USACS的“dizziNIHSS”项目，旨在提高后循环卒中的诊断率。该项目通过提醒临床医生对任何出现头晕、眩晕或平衡障碍的患者进行NIHSS评分、偏斜测试和步态评估，以识别常被忽视的卒中。合作旨在改善卒中诊断和治疗，提高患者预后和人群健康。后循环卒中往往被误诊，因为许多患者没有常见的卒中症状。dizziNIHSS方法通过提高NIHSS的使用率，提高了患者及时准确诊断卒中的机会。这一合作体现了双方对改善医疗结果和降低漏诊风险的共同承诺。

Azafaros公司宣布其主打药物nizubaglustat获得美国和欧盟的孤儿药指定，用于治疗GM1神经节苷脂病。此外，公司针对该药物在GM1/GM2神经节苷脂病和尼曼匹克病C型（NPC）中的疗效和安全性进行的两项全球性3期临床试验申请获得多国批准。预计将在2025年第二季度启动这两项全球试验。nizubaglustat是一种潜在的治疗罕见溶酶体储存病，包括GM1/GM2神经节苷脂病和NPC。今年早些时候，公司进行的2期研究显示该药物具有良好的安全性，大多数患者观察到临床终点改善或稳定，显示出积极的早期疗效趋势。孤儿药指定为GM1神经节苷脂病，这是一种目前没有治疗方法的罕见病。Azafaros首席执行官Stefano Portolano表示，这些孤儿药指定提供了战略性的优势，特别是在监管过程中。首席监管官Anke Arnold-Tugulu强调，这些重要指定是nizubaglustat发展的里程碑，突出了对GM1神经节苷脂病患者有效治疗选择的迫切需求。nizubaglustat是一种小分子口服药物，具有独特的双重作用机制，旨在治疗罕见溶酶体储存病，包括GM1和GM2神经节苷脂病以及尼曼匹克病C型。

ONCare Alliance与Ovation.io Inc.合作，旨在通过收集患者血液样本生成新型生物标志物轮廓和生物样本库，以推进精准医疗。该合作结合了临床研究型生物样本收集与真实世界临床数据，支持RNA和蛋白质组学等新分析物的研究。ONCare负责患者招募和现场管理，Ovation则负责生成和储存-omics数据。临床数据与每个样本相关联，包括人口统计学、疾病严重程度、治疗方案和结果。Ovation将整合-omics数据和储存的生物样本与来自电子病历的专家审校去识别临床数据。这些数据将用于癌症联盟的研究。目前收集了乳腺癌和非小细胞肺癌患者的队列，并计划扩展。该合作旨在通过结合双方优势，生成大规模的纵向数据集，以推动药物发现的重要进展。

Francis Medical公司完成80亿美元的C轮融资，用于支持其 proprietary前列腺癌治疗技术Vanquish Water Vapor Ablation的研发和商业化。此轮融资由Arboretum Ventures和Solas BioVentures共同领投，吸引了包括Orlando Health Ventures和Coloplast A/S等新投资者加入。资金将用于VAPOR 2关键临床试验，该试验旨在评估Vanquish Water Vapor Ablation系统治疗前列腺癌的安全性和有效性，并支持其在美国的商业化。公司预计将在2025年底前完成商业化。Vanquish技术利用水蒸气中的相变能量来传递热能至癌细胞，从而杀死癌细胞，同时减少对周围组织的损伤。这一突破性技术有望成为治疗前列腺癌的首选方法。

Alloy Therapeutics与Sanofi达成一项针对中枢神经系统（CNS）目标的特定合作和许可协议，利用其创新的AntiClastic Antisense平台。Sanofi将支付高达27.5百万美元的前期许可费用和近期的临床前里程碑付款。Alloy还有资格获得超过4亿美元的发现、开发和商业化里程碑付款，以及根据合作产品销售产生的分层版税。此次合作强调了双方共同推进中枢神经系统创新疗法的承诺。Alloy的AntiClastic Antisense平台允许药物开发者通过RNA水平达到细胞内疾病目标，实现抗义链疗法的真正潜力。该平台解决了当前抗义链化学的局限性，并在2023年推出。Alloy的CEO和创始人Errik Anderson表示，与全球医疗保健创新领导者Sanofi的合作令人兴奋，他们相信这项技术有潜力彻底改变抗义链药物开发并重塑更广泛的药物发现领域。Alloy Therapeutics致力于通过其社区平台，支持全球科学界共同开发更好的药物。

Immix Biopharma成功完成了NXC-201 CAR-T疗法在复发/难治性AL淀粉样变性患者中的6例安全启动阶段，并计划加速美国研究地点的招募。NXC-201是唯一正在开发的AL淀粉样变性CAR-T疗法。公司预计将在2024年12月宣布前四名患者的积极数据，并计划在2025年第一季度进行下一阶段的项目更新。AL淀粉样变性是一种危及生命的骨髓浆细胞疾病，影响美国约33,000名患者。NXC-201在前期研究中显示出高完全缓解率和无神经毒性，正在美国进行全面的临床试验。

Pillar Biosciences与Memorial Sloan Kettering Cancer Center达成五年战略许可协议，旨在将OncoKB™精准医学知识库整合到其PiVAT®生物信息学平台，增强下游报告功能。OncoKB™是首个获得FDA认可的体细胞人类变异数据库，包含关于特定癌症基因改变生物效应和潜在治疗意义的详细信息。此协议使Pillar Biosciences的PiVAT®平台能够通过链接OncoKB™实现无缝患者基因组报告，确保下游基因组报告不会成为实验验证和实施的瓶颈，并持续为顾客和患者提供及时的行动信息。Pillar Biosciences专注于决策医学，利用高精度和灵敏的下一代测序（NGS）技术，从肿瘤分析到治疗选择和复发监测，为癌症患者优化精准治疗选择。

Pison，一家专注于AI神经传感器的认知健康、健康和手势控制领域的创新企业，近日获得三星风险投资公司（Samsung Ventures）的股权投资。这一投资体现了三星风险投资公司对推进未来医疗技术的承诺，并认可了Pison在神经认知评估和追踪能力方面的潜力。Pison成立于2016年，由麻省理工学院、美国国家科学基金会和ALS协会提供资金支持，并获得了美国国防部的小型企业创新研究（SBIR）奖项以及多家研究机构的资助。其创新传感器技术通过检测手腕上的三个神经束的脑活动，利用主动和被动AI算法提取神经认知数据，为精神敏锐度和因睡眠不足、慢性疲劳、焦虑、神经退行性疾病、药物、酒精和轻微脑震荡等导致的认知障碍提供见解。Pison的CEO约翰·克罗特表示，三星风险投资公司的支持为推动具有重大社会影响力的创新解决方案提供了关键资源。Pison的移动应用和订阅服务旨在重新定义认知表现和生产力，无论是在家中、运动场、工作场所还是关键任务岗位上。三星风险投资公司成立于1999年，是三星电子的子公司，专注于在欧洲、亚洲和北美半导体、电信、软件、互联网、生物工程和医疗等领域的投资。Pison致力于利用AI神经传感平台推动人类潜

Canyon Labs与iuvo BioScience宣布达成战略收购，加强双方在医疗设备和制药领域的市场地位。iuvo的实验室服务和科学咨询部门并入Canyon Labs，使两家公司加速专业化增长。此举使Canyon Labs在药物和医疗设备开发中提供全面解决方案，同时强化iuvo BioScience在眼科临床研究合同研究方面的专注。Canyon Labs运营于犹他州盐湖城、加利福尼亚州圣地亚哥和纽约罗切斯特，此次收购增强了其在快速灭菌、体外和体内生物相容性测试、微生物学和分析化学方面的能力。通过战略伙伴关系和收购，Canyon Labs继续扩大其专业知识和服务范围，巩固其在医疗设备和制药测试及咨询领域的领导者地位。iuvo BioScience也将继续专注于眼科临床研究合同研究业务，以提供高质量、科学驱动的解决方案。