2025年1月6日，丹麦 哥本哈根，口服大环药物发现领域的领导者 Orbis Medicines 宣布完成9000万欧元（约9320万美元）的A轮融资，使该公司筹集的总金额达到1.16亿欧元（2024年2月完成2600万欧元种子轮融资）。 这些资金将支持 Orbis Medicines 下一代口服大环药物“ n Cycles ”的研发，此次融资由NEA领投，新投资者包括礼来公司、Cormorant、丹麦出口和投资基金以及创始投资者Novo Holdings和Forbion。 Christian Heinis教授。

1月7日，据Endpointsnews报道，Avenzo Therapeutics是一家资金充足的生物技术公司，引进多款来自中国biotech的新药管线，自成立以来已经达成了第三笔交易。 Avenzo以5000万美元首付款 引进DualityBio（映恩生物）开发的一款 临床前EGFRxHER3双抗ADC管线 DB-1418（ AVZO-1418 ） 在大中华区以外的权利。 Avenzo 认为它可能是全球最好的资产。

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近日（1月6-7日），2品种被CDE纳入拟优先审评公示。

近日，美国食品药品监督管理局（ FDA ）发布了药品、生物制品和器械在临床研究中方案偏离的指南草案：《 Protocol Deviations for Clinical Investigations of Drugs, Biological Products, and Devices 》 （原文获取 ） ，协助申办方、研究人员和伦理委员会（ IRB ）有效地定义、识别、报告和管理临床研究中的方案偏离。

Guardant Health的Shield™多癌症检测（MCD）测试被国家癌症研究所（NCI）选用于其Vanguard研究，旨在评估MCD测试在癌症筛查未来临床试验中的可行性。该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下属的癌症筛查研究网络（CSRN）资助，旨在评估包括MCD测试在内的新兴癌症筛查技术。CSRN将启动Vanguard研究，这是一项为期四年的试点研究，将招募多达24,000人，以指导更大规模的随机对照试验的设计。Guardant Health因其Shield平台的整体性能而被选为Vanguard研究的两个参与者之一。NCI提供了一组盲法参考数据来验证该平台在检测包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌、前列腺癌、膀胱癌、卵巢癌、胰腺癌、食道癌、肝癌和胃癌在内的10种癌症类型时的性能。预计NCI验证研究的结果将在2025年初发布。

Matica Biotechnology与Child's Cure Genetic Research达成战略合作，共同致力于罕见遗传病治疗。Matica Bio作为一家专注于病毒载体开发和GMP生产的CDMO，将为Child's Cure提供基因治疗制造的专业解决方案，以加速创新疗法的研发。Child's Cure专注于解决罕见遗传病，旨在为受影响的儿童提供更多治疗选择。此次合作标志着两家机构共同推进基因治疗，为罕见遗传病儿童和家庭带来希望。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Rezolute公司研发的Ersodetug（RZ358）突破性疗法认定，用于治疗先天性高胰岛素血症（HI）引起的低血糖症。这一认定基于Ersodetug在2b期（RIZE）临床试验中的积极数据，该研究显示Ersodetug在治疗先天性HI患者时，低血糖症改善率高达75%以上，且没有出现临床意义上的高血糖。Rezolute公司CEO和创始人Nevan Charles Elam表示，2024年是公司发展的重要里程碑，Ersodetug的突破性疗法认定凸显了其在治疗HI患者中的潜力。此外，Rezolute公司还完成了sunRIZE研究的招募工作，并计划在2025年下半年公布主要结果。

约翰霍普金斯大学的研究人员通过光学基因组图谱（OGM）技术发现了一种在急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中存在的PML::RARA融合变异，这一变异在常规的核型分析和FISH检测中未被识别。该研究指出，APL对全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷（ATO）等靶向治疗反应良好，但在约13%的APL病例中，传统细胞遗传学无法识别这些治疗所需的变异。这项研究强调了OGM技术在检测传统方法可能遗漏的变异方面的潜力，并可能改善治疗选择和患者管理。

法国图尔GORTEC小组宣布，其针对局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-SCCHN）患者的术后治疗研究NIVOPOSTOP GORTEC 2018-01达到主要终点，即无病生存期（DFS）显著改善。该研究评估了在标准治疗放疗和顺铂基础上添加纳武单抗的效果，结果显示接受纳武单抗的患者DFS有统计学意义和临床意义的提升。研究首席研究员Jean Bourhis教授表示，这是几十年来首次有疗法在LA-SCCHN患者中优于标准护理。总生存期（OS）的改善趋势也值得关注，最终分析将评估OS。

Erisyon公司获得来自德克萨斯州癌症预防与研究中心（CPRIT）的220万美元资助，用于开发基于其专利Fluorosequencing™技术的免疫肿瘤治疗选择诊断。该项目与MD安德森癌症中心和魏茨曼研究所合作，针对非小细胞肺癌（NSCLC）的PSME4生物标志物进行开发。Fluorosequencing™技术是一种高通量、大规模并行、单分子蛋白质组学技术，将下一代DNA测序的优势应用于蛋白质，提供单分子灵敏度、大规模并行实验和蛋白质样品的绝对量化。Erisyon将与MD安德森Moon Shot GEMINI项目的主任张建军教授合作两年，开发和应用Fluorosequencing™技术来识别和量化患者样本中的PSME4水平。

Verismo Therapeutics获得全球非营利组织IFLI的战略投资，旨在推进其SynKIR™-310管线，特别是针对滤泡性淋巴瘤（FL）的开发。IFLI将利用其在FL治疗方面的专业知识，协助Verismo在FL临床研究方面取得进展。Verismo正在进行一项多中心、开放标签的SynKIR™-310临床试验，旨在治疗包括FL在内的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型。IFLI的投资将有助于加速SynKIR™-310的临床开发，并加快将新型疗法带给FL患者。

Molex公司旗下的Phillips Medisize完成了对Vectura Group Ltd.的收购，以拓展其在制药药物输送、体外诊断和医疗技术市场的产品和服务范围。此次收购包括Vectura的干粉吸入器（DPI）技术、组合产品开发专长，以及医药分析、工艺开发、技术转移、临床试验供应和监管服务。收购后，Phillips Medisize将增加约350名员工，拥有超过1200名工程师和科学家，在全球范围内提供设计、开发、配方和制造服务。这一举措旨在满足全球对治疗慢性呼吸系统疾病如哮喘和COPD以及非呼吸系统疾病的新疗法的日益增长需求。

Hummingbird Bioscience宣布授予Immunome独家全球许可，以开发针对未公开靶点的单克隆抗体。Immunome将负责产品的研发、生产和商业化，Hummingbird Bioscience将获得前期付款和未来里程碑支付以及版税。Hummingbird Bioscience的CEO Piers Ingram表示，该协议突显了其抗体发现能力的价值，并期待与Immunome合作推进抗体研发。Hummingbird Bioscience利用其Rational Antibody Discovery平台，结合AI算法和免疫策略加速抗体发现。公司致力于推进其管线中的新型药物候选者和临床阶段疗法，为患者提供新的治疗选择。

RESTEM公司宣布，其用于治疗罕见自身免疫疾病IIM的Restem-L项目获得美国FDA的快速通道指定，这是继孤儿药指定后的第二次监管指定。近期公布的Restem-L Phase 1数据表明，该疗法在6个月内显著提高了78%的临床改善率，并减少了35%的类固醇使用。RESTEM计划在2025年第一季度启动IIMPACT临床试验，旨在加速该疗法的开发进程。FDA的快速通道指定旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的开发和审查。

Wellful公司，一家领先的跨渠道健康与 wellness平台，近日宣布收购Ancient Nutrition，一家由VMG Partners、Hillhouse Investment和其他股东共同持有的公司。Ancient Nutrition致力于将历史最强大的超级食品通过高品质补充剂的形式普及给每个人，其核心产品包括蛋白质、肠道健康和绿色食品。此次收购将加强Wellful在维生素、矿物质和补充剂（VMS）等多个领域的全渠道布局，并扩大其产品在天然零售渠道的分布。Ancient Nutrition自成立以来，一直保持高速增长，成为VMS领域增长最快的品牌和天然渠道中最大的胶原蛋白品牌。Wellful公司CEO Brandon Adcock表示，Ancient Nutrition的加入将进一步加强品牌实力，扩大产品组合。Ancient Nutrition的联合创始人Jordan Rubin和Dr. Josh Axe也对此次合作表示了赞赏，认为这将有助于实现他们的使命，即通过超级食品拯救世界。

1月6日，A股上市药企海尔生物与上海莱士同时披露，终止筹划重大资产重组事项，公司股票自1月7日起复牌。 这距离此前海尔生物宣布吸收合并上海莱士，仅仅过去了2周时间。 同时，《吸收合并意向协议》自动终止，交易双方均不承担违约责任。