约翰·汉考克保险公司，作为加拿大宏利金融集团的一部分，宣布向通过马萨诸塞州总医院癌症早期检测与诊断诊所（EDDx）和Home Base接收治疗的特种作战退伍军人免费提供GRAIL的多癌症早期检测（MCED）测试Galleri®。此举旨在帮助人们更长寿、更健康、更美好地生活，同时应对退伍军人中癌症发病率高的问题。John Hancock自2022年起通过其活力计划首次提供Galleri测试，该测试可通过简单的血液检测每年进行一次，筛查多种致命癌症的“指纹”，包括目前没有推荐筛查测试的癌症。John Hancock总裁兼首席执行官布鲁斯·廷格尔表示，他们致力于提高对这种突破性技术的认知和可及性，特别是对癌症风险较高的社区和人群。Home Base是一个全国性的非营利组织，致力于治愈退伍军人、现役军人、他们的家庭以及阵亡将士家属的“无形创伤”，此次合作将癌症筛查纳入其特种作战部队（SOF）综合脑健康和创伤（ComBHaT）评估。

Biolux Technology获得欧洲领先风险投资公司redalpine和专注于口腔健康的Revere Partners共计4500万美元的种子轮融资，用于推出智能数字平台，优化OrthoPulse®产品的实时监控和治疗优化。此举旨在通过尖端技术和研究驱动的创新，进一步推动正畸治疗的发展。2023年，正畸市场规模达到90亿美元，预计到2030年将增长至210亿美元。Biolux Technology还宣布任命Raphael Pascaud为董事会主席，他将凭借其在牙科行业的丰富经验帮助公司实现下一阶段的增长和创新。OrthoPulse®采用独家专利的光加速技术和低失败率，使用安全近红外光疗法加速牙齿移动，缩短治疗时间达50%。此次投资将加速OrthoPulse®的开发，推进临床研究，并开发改善患者结果和全球正畸治疗的创新解决方案。

Servier公司宣布将在2024年12月7日至10日在美国圣地亚哥举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其关于IDH突变急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的临床和临床前研究数据。这些数据旨在提供对现有项目的新见解，并更好地理解患有血液恶性肿瘤人群面临的挑战。Servier医疗部门首席医学官Becky Martin博士表示，Servier致力于为尚未得到充分满足的患者需求提供创新疗法，并期待在今年的ASH年会上分享有关开发针对血液恶性肿瘤患者药物的数据。Servier是全球肿瘤领域的领导者，其研发预算超过65%投入于肿瘤学，致力于通过识别突变并理解这些突变如何影响癌症及其进展来推进更精准的疗法。Servier采用“一创新引擎”的研发方法，并积极寻求在投资组合各个阶段的联盟、合作伙伴关系和收购。

Subtle Medical在2024年RSNA大会上展示其最新创新，包括AI驱动的Subtle-ELITE™解决方案，该方案通过集成先进AI技术，将MRI扫描时间缩短高达80%，同时提升图像质量。Subtle-ELITE™（待FDA批准）是Subtle Medical迄今为止最先进的MRI产品包，包括SubtleHD™、SubtleSYNTH™和SubtleALIGN™，旨在通过优化工作流程和增强诊断信心，变革放射学实践效率。此外，Subtle Medical还与Telix Pharmaceuticals和Bracco Imaging建立了合作伙伴关系，进一步巩固其在AI医疗影像领域的全球领导地位。公司还推出了SubtleALLY™，一套新的工作流程功能，旨在解决复杂的流程挑战，减少放射科医生的疲劳。Subtle Medical的AI驱动成像解决方案在RSNA 2024大会上展出，并邀请所有与会者到其展位#4739体验这些解决方案。

Affinia Therapeutics与Forge Biologics达成合作协议，将共同推进Affinia的基因疗法AFTX-201的临床试验。AFTX-201是针对BAG3扩张型心肌病的基因疗法，该疾病在美国、欧洲和英国地区影响超过7万名患者。Forge Biologics将为Affinia提供cGMP标准下的技术转移和制造服务，包括工艺和解析开发、毒理学以及cGMP制造等。Affinia的基因疗法管线采用创新的AAV载体和质粒设计系统，旨在提高疗效、安全性和成本效益。双方合作将有助于加速Affinia的创新基因疗法管线进入临床试验阶段。

11月13日，Atamyo Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ATA-200的研究性新药（IND）申请，以进行1b/2b期临床试验。 ATA-200是一种一次性基因疗法，用于治疗γ-糖聚糖相关的2C/R5型肢带型肌营养不良症（LGMD2C/R5）。 肢带型肌营养不良（limb-girdle muscular dystrophies，LGMD）是由Walton和Nattrass于1954年提出的一组以肢带肌无力为主要临床表现的肌肉疾病，用以区别Duchenne型、面肩肱型等已知的肌营养不良症。

11月12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，来自2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。 荣昌生物—— 泰它西普。 重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约 85% 的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

阿尔茨海默病（简称AD）是一种慢性进行性神经退行性疾病，是老年痴呆症的主要类型之一。 其症状通常包括记忆力减退、思维能力下降、语言障碍、情绪变化等。 阿尔茨海默病已成为当前医疗花费最昂贵、最致命和照护负担最重的疾病之一，严重影响我国公众健康和社会可持续发展 。

镥 特昔维匹肽 （177Lu-PSMA-617） 是一款 PSMA 靶向放射性配体疗法，其将PSMA-617与发射β射线的177Lu连接在一起，与表达PSMA的前列腺癌细胞结合后，177Lu释放的辐射能量会辐射并杀死肿瘤细胞。 该药是FDA批准的首个针对去势抵抗性前列腺癌患者的靶向放射性配体疗法，本次是在国内首次报上市。 此外，诺华公司目前在研的核药还包括 AAA603、AAA604、AAA614、AAA802 和 AAA817 等多款产品。

10月全球在研新药与靶点。 10月国内新药获批临床情况。 10月共有122款新药获批临床；。

2020年，国家药监局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，提出了支持药物监管决策的真实世界研究路径（实线所示）。 同时，还指出了真实世界证据应用于支持药物监管决策，涵盖上市前临床研发以及上市后再评价等多个环节。 因此，在药物研发和监管领域如何利用真实世界证据（Real World Evidence，RWE）评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具有挑战性的问题。

昨天的NMPA通知件中，第一个是注射用左奥拉西坦上市申请被否。 2013年，南京优科最早申报了临床，2020年开展了一项590人的三期临床，2023年完成，用了三年多时间。 2023年11月，南京优科按2.1类申报上市，到今天申请被否，用了1年时间。

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C-Path宣布了一项名为“性别平等帕金森病药物”（GEM-PD）的里程碑式计划，旨在全球范围内推进关于帕金森病如何独特影响女性和性别光谱上个体的可操作研究。该计划旨在通过利用多样化的数据和创新的科技，如人工智能和数字健康技术，加速个性化治疗的发展。GEM-PD将与C-Path的帕金森病关键路径（CPP）联盟合作，该联盟是一个全球性的公私合作伙伴关系，致力于加速治疗帕金森病药物的开发。C-Path的药物开发解决方案已对阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、多囊肾病以及50多年来首次批准的结核病新疗法做出了贡献。C-Path欢迎更多的合作伙伴和资源，以加强这一多年项目的初始支持，并期待与监管机构、制药行业和其他利益相关者合作，推进GEM-PD的目标。

从成长空间来看，在SaaS产品出现降低了准入门槛的推动下，医药及医疗器械行业对数字化的需求激增，整个行业的发展前景值得期待。 而在太美医疗CEO赵璐眼中，如果能够提供一个全数字化的运营平台，提供一个基于数字的医药研发模式来取代传统的研发模式，从中切分的市场蛋糕，可能是以千亿计。 然而，对于医疗SaaS企业的未来，资本市场还是有些信心不足。

Harrow公司宣布了一项创新计划，旨在扩大其眼科药品产品的可及性和可负担性。该计划包括对多个Harrow产品实施有针对性的价格下调，并与美国领先的处方节省平台GoodRx建立战略合作伙伴关系，为患者提供选定Harrow产品的折扣。此举体现了Harrow致力于使关键、挽救视力的药物可负担和可及的持续承诺。Harrow的“可及性和可负担性计划”的核心是降低多种广泛使用眼科产品的价格，解决经常限制患者访问的成本障碍。Harrow本周开始实施对VIGAMOX®和MAXIDEX®的价格下调，并正在对其他产品进行分析。通过降低这些成本，Harrow旨在提高患者对高质量眼科产品的访问，最终改善患者结果和生活质量。此外，Harrow还与GoodRx合作，为选定Harrow产品提供现金支付替代方案，包括FLAREX®、ILEVRO®、MAXIDEX®、TOBRADEX® ST、VEVYE®、VIGAMOX®和ZERVIATE®。这种替代传统保险的方案通过GoodRx平台为患者提供折扣定价。通过利用GoodRx的覆盖范围，Harrow满足了那些可能没有足够保险覆盖所需眼科药物的患者需求。Harrow公司董事长兼首席执行官Mar

Entero Therapeutics与Journey Therapeutics达成反向合并交易，旨在创建一家纳斯达克上市的生物制药公司，专注于推进Journey的下一代纳米免疫偶联物（NIC）平台和针对癌症和自身免疫疾病未满足医疗需求的疗法，以及Entero的胃肠道产品管线，用于治疗未满足的代谢和罕见遗传疾病。Journey的NIC平台技术由Mayo Clinic的Svetomir N. Markovic博士发明，并由Journey独家许可。该技术使用纳米白蛋白结合的紫杉醇Abraxane作为治疗基础，结合肿瘤靶向、肿瘤抑制和/或免疫检查点抑制剂治疗性抗体，以及强效和协同的化疗和肿瘤消融毒素，旨在实现最大程度的抗癌效果和最小化对正常组织、器官和癌症患者的副作用。合并后，新公司将专注于推进Journey针对妇科癌症、晚期非霍奇金淋巴瘤和其他难以治疗的癌症的下一代NIC产品候选者，同时继续开发Entero的现有临床资产，包括针对乳糜泻的latiglutenase、用于囊性纤维化和慢性胰腺炎的adrulipase以及选择性5HT-4受体部分激动剂capeserod。