国内首款儿童白血病CAR-T“普基奥仑赛”获批上市！打破技术垄断，填补儿童r/r B-ALL临床空白

11月7日，据NMPA发布公告，通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物申报的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。

此次获批，成功填补了我国在儿童青少年 r/r B-ALL 领域 CAR-T 细胞疗法的临床空白，打破了国外在该适应症上的技术垄断。

截图来源：NMPA

普基奥仑赛是重庆精准生物自主研发的针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病开发的细胞免疫治疗产品。该产品是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。针对中国人群，对CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

I期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

截图来源：摩熵医药全球药物研发数据库

据摩熵医药数据库显示，普基奥仑赛是国内第5款获批上市的CD19 CAR-T疗法，此前获批上市的疗法分别是：阿基仑赛（复星凯特/吉利德）、瑞基奥仑赛（药明巨诺）、纳基奥仑赛（合源生物）、雷尼基奥仑赛（恒润达生）。

参考来源：

[1] NMPA官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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