阿斯利康C5补体抑制剂依库珠单抗获批国内唯一儿童难治性gMG治疗，告别激素依赖

1月26日，阿斯利康宣布，其舒立瑞®（依库珠单抗注射液）获国家药监局（NMPA）批准新适应症：用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前国内首个且唯一获批用于该疾病的儿童靶向治疗药物，标志着儿童gMG治疗正式迈入精准靶向时代。

截图来源：阿斯利康官方微信公众号

一、儿童gMG：致残性罕见病，长期缺乏靶向方案

gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，因免疫系统攻击神经-肌肉接头处受体，导致肌肉无力、功能丧失，严重影响患者生活质量甚至致残。其中，抗AChR抗体阳性的难治性gMG（对常规免疫治疗反应不佳）病情更重，儿童患者因生长发育特点，治疗难度更大。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

此前国内仅成人难治性gMG有靶向药可用（2023年依库珠单抗获批成人适应症），6岁及以上儿童患者长期依赖激素、免疫抑制剂等传统治疗，副作用大且疗效有限。此次依库珠单抗的扩展获批，填补了这一关键空白。

二、全球首个C5补体抑制剂：机制精准，儿童疗效对标成人

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制补体系统末端成分C5的激活，阻断其裂解为C5a（促炎因子）和C5b（膜攻击复合物），从而减少免疫攻击对健康细胞的损伤。这一机制为gMG等补体介导的自身免疫病提供了精准干预路径。

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此次儿童适应症的获批基于III期临床试验（ECU-MG-303）的积极数据：6岁及以上儿童患者在第26周时，重症肌无力定量评分（QMG）总分较基线改善-5.8分（95% CI：-8.4，-3.13；p=0.0004），达到高度统计学显著性和临床意义。更关键的是，其疗效与安全性数据与成人研究一致，验证了跨年龄段的稳定表现。

三、全球多适应症“多面手”，中国患者全面获益

作为阿斯利康的“明星生物药”，依库珠单抗已在全球获批超10项适应症，覆盖罕见病与神经免疫领域：

血液系统疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS，*不适用于STEC-HUS）；
神经免疫疾病：成人及儿童gMG、成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。

在中国，其布局与全球同步：2023年先获批成人gMG，2024年扩展至儿童gMG，与欧美日等市场形成“同频覆盖”，为国内患者提供了与国际接轨的治疗方案。

结语

从成人到儿童，从单一疾病到多适应症覆盖，依库珠单抗的每一次获批都在改写罕见病治疗格局。此次儿童gMG适应症的落地，不仅为6岁及以上患儿带来“救命药”，更印证了阿斯利康在罕见病领域的“中国速度”——通过将全球创新成果快速引入，缩小国内外治疗差距。随着更多儿童罕见病靶向药落地，中国罕见病诊疗生态正加速完善。

参考来源：

[1] 企业官微/官方披露

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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