Kyverna公布KYV-101 CAR-T疗法2期数据：gMG治疗效果显著，3期蓄势待发

2025年10月29日，Kyverna Therapeutics公布了其CAR-T疗法 KYV-101 治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期部分积极中期数据，Kyverna预计在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。

KYV-101是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。

截图来源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

KYSA-6的2期试验阶段为一项单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估 KYV-101 对gMG患者的疗效与安全性。主要终点包括第24周的MG-ADL评分以及不良事件（AEs）的发生率和严重程度。次要终点包括QMG和重症肌无力综合评分（MGC）。

截至2025年10月3日，共有6例中度至重度gMG患者接受了剂量为1×108个KYV-101 CAR-T细胞的单次输注治疗，患者的平均疾病病程为5.3年（1.7–13.3），基线平均MG-ADL为11.2、QMG为17.3、MGC为21.8。所有患者均在既往免疫抑制治疗（包括FcRn抑制剂与补体抑制剂）中治疗失败。数据截止时，治疗后随访时间最长达36周。

这次2期中期数据的分析显示：

100%（6/6）患者在MG-ADL与QMG方面均实现具有临床意义的显著、快速且持续的改善，与既往是否使用生物制品无关。在第24周时，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分别为-8.0分和-7.7分，且在治疗后第2周即已观察到显著改善。100%（6/6）患者达到应答标准，即MG-ADL和QMG均下降≥3分。在至少随访满24周的3例患者中，有2例达到最小症状表现（MSE），其定义为MG-ADL评分为0或1。

此外，100%（6/6）患者在MGC方面达到具有临床意义的缓解，24周平均改善-12分。KYV-101在单次给药后可显著降低治疗负担，至24周时，100%患者已无需使用非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（>10 mg），以及FcRn抑制剂或补体抑制剂。

安全性方面，KYV-101具有良好的耐受性，未观察到新的安全性信号。未观察到≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。有1例患者出现4级中性粒细胞减少，为预期的不良反应，经标准支持治疗后在数据截止时改善至1级。

KYV-101 的数据优于安进公司的CD19单抗Uplizna和Cartesian Therapeutics公司的mRNA CAR-T疗法Descartes-08，这两款药物均在开发用于治疗重症肌无力 (gMG)。KYV-101组患者MG-ADL平均下降8分，优于Uplizna和Descartes-08的4.2分。KYV-101组患者QMG平均下降7.7分，明显优于其他公司报告的2.8至6.2分下降幅度。

参考来源：

[1] 企业公告/官方披露

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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