【CTR20241233】评价Aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病的III期研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20241233

试验状态

已完成

药物名称

Aficamten片

药物类型

化学药

规范名称

阿夫凯泰片

首次公示信息日的期

2024-04-25

临床申请受理号

JXHL2300325

靶点

请登录查看

适应症

症状性非梗阻性肥厚型心肌病

试验通俗题目

评价Aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病的III期研究

试验专业题目

一项在症状性非梗阻性肥厚型心肌病成人患者中评价Aficamten与安慰剂相比的有效性和安全性的III期、多中心、随机、双盲试验

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

200040

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

评价aficamten与安慰剂相比对受试者健康状况和极量运动能力的影响。次要目的：评价aficamten与安慰剂相比对NYHA心功能分级的影响。评价aficamten与安慰剂相比对极量和亚极量运动能力的影响。评价aficamten与安慰剂相比对心室壁应力生物标志物的影响。评价aficamten与安慰剂相比对用于表征心脏结构重构情况的超声心动图指标的影响。评价aficamten与安慰剂相比对心血管事件的影响。安全性目的：评价aficamten与安慰剂相比在nHCM受试者中的安全性和耐受性。

试验分类

请登录查看

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 50 ；国际: 550 ；

实际入组人数

国内: 50 ；国际: 547 ；

第一例入组时间

2024-07-29;2023-09-18

试验终止时间

2026-02-26

是否属于一致性

否

入选标准

1.18-85岁；2.体重指数<40 kg/m2；3.诊断为nHCM，且筛选时超声心动图显示如下结果： -舒张末期左心室（LV）壁厚：≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥15 mm或≥1个左心室心肌节段室壁厚度≥13 mm且已知有致病基因突变或有HCM阳性家族史和静息LVOT-G<30 mmHg和Valsalva动作后LVOT-G<50 mmHg和LVEF≥60% -有心腔内梗阻史的受试者有资格参加研究。；4.NYHA分级为II或III级；5.筛选时心肺运动试验（CPET）显示呼吸交换率≥1.00且预测的最大摄氧量（pVO2）≤90%（结合年龄和性别计算）；6.KCCQ-CSS评分≤85；7.NT-proBNP ≥300 pg/mL或者存在房颤或房扑状态下NT-proBNP ≥900 pg/mL；

排除标准

1.患有重大心脏瓣膜病（根据研究者判断） - 中度或重度主动脉瓣狭窄或主动脉瓣下固定性梗阻 - 中度或重度二尖瓣回流；2.已知或疑似患有可引起心脏肥大（类似于nHCM）的浸润性、遗传性或贮积性疾病（例如，努南综合征、Fabry病、淀粉样变性）。；3.已知当前未行血运重建术且冠状动脉狭窄≥70%或有1型心肌梗死史；4.左心室收缩功能障碍（LVEF<45%）或应激性心肌病病史；5.无法进行跑步机运动或自行车踏车运动（例如，骨科方面的限制）；6.筛选时于室内环境下记录到血氧饱和度读数<90%或有显著慢性阻塞性肺疾病或重度/显著肺性高血压史；7.曾在筛选前3个月内出现运动引起的以下事件：晕厥、症状性室性心律失常；持续室性心动过速；8.顽固性高血压史（尽管使用最大剂量的3种或3种以上药物控制高血压，但血压仍持续升高）；9.筛选时舒张压≥100 mmHg；10.既往接受过aficamten治疗；11.在筛选前3个月内接受过mavacamten治疗（必须在筛选前与医学监查员讨论该情况）；12.筛选前<6个月内接受过室间隔减容治疗；13.研究期间确认或可能被列入心脏移植名单或进行左心室辅助设备植入术；14.仅在有以下情况时排除阵发性或永久性房颤患者： -随机前≤3个月曾需要进行复律治疗（例如，直流电心脏复律治疗、房颤消融术或抗心律失常治疗） -筛选前已使用抗凝药治疗但未能持续控制心率至少3个月；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

复旦大学附属中山医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

200032

联系人通讯地址