【ChiCTR2500104440】一项在B型血友病患者中评价ANB-002单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500104440

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-06-17

临床申请受理号

靶点

适应症

B型血友病

试验通俗题目

一项在B型血友病患者中评价ANB-002单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究

试验专业题目

一项在B型血友病患者中评价ANB-002单次给药的安全性、药效学和有效性的开放性、非对照研究

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临床试验信息

试验目的

目的： · 在B型血友病受试者中评价ANB-002单次静脉给药后ANB-002的安全性和有效性主研究期的目标： · 评价ANB-002的不良反应特征 · 确定ANB-002的治疗有效和安全剂量 · 评价ANB-002的免疫原性 · 评价ANB-002的主要药效学参数 · 评价ANB-002的生物分布随访期的目标： · 评价ANB-002的不良反应特征 · 确定ANB-002的治疗有效和安全剂量 · 评价ANB-002的免疫原性 · 评价ANB-002的主要药效学参数 · 评价ANB-002的生物分布

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-05-01

试验终止时间

2029-09-30

是否属于一致性

入选标准

1. 签署参与研究的知情同意书。 2. 知情同意时年龄≥18岁的确诊为B型血友病的男性。 3. 诊断为B型血友病： · 筛选时FIX活性≤2%；允许使用签署知情同意书前2个月内获得的FIX活性评估结果，前提是在申办者用于筛选分析的实验室中进行的分析。 4. 筛选时不存在FIX抑制物（如果抑制物滴度≥0.6 BU，则认为存在抑制物），且无相关病史。 5. FIX浓缩物治疗至少100个暴露日。 6. 对于接受FIX浓缩物作为预防治疗的患者，在签署知情同意书前6个月内无需增加FIX浓缩物的剂量或频率，但在择期医疗操作前间歇性增加剂量和其他有出血风险的事件除外；对于接受按需治疗的患者，在签署知情同意书前52周内，有出血史（3次或更多自发性出血发作）。 7. 受试者及其有生育能力的性伴侣愿意使用可靠的避孕方法，直至获得连续3份不含DNA载体的精子样本。该要求不适用于接受手术绝育的患者。 8. 有生育能力的受试者拒绝捐献精子，直至获得连续3份不含DNA载体的精子样本。 9. 研究者认为受试者有能力遵循方案程序。；

排除标准

1. 任何基因疗法药物的使用史。 2. 存在除B型血友病以外的其他血液或造血系统疾病。 3. 通过ELISA检测抗AAV5抗体。如果筛选时发现受试者的抗AAV5抗体滴度＞1:5，则可重复进行抗AAV5抗体滴度检测。重复检测后，抗AAV5抗体滴度≤1:5的受试者可纳入研究。 4. 已知对FIX浓缩物或ANB-002的任何组分过敏或不耐受。 5. 已知对糖皮质激素过敏或不耐受。 6. BMI＜16 kg/m2或≥35 kg/m2。 7. 动脉或静脉血栓形成事件（任何静脉血栓形成、肺血栓栓塞、急性心肌梗死等）病史。 8. 诊断为HIV感染。如果符合以下条件，则接受抗逆转录病毒治疗的有HIV-1、HIV-2抗体的患者可纳入研究： · CD4+细胞计数＞200个细胞/mm3， · 未检出病毒载量（＜50 cop/mL）。 9. 乙型肝炎（或其病史）。 10. 急性或慢性丙型肝炎：筛选时可检出HCV RNA水平或筛选时使用丙型肝炎抗病毒治疗。 11. 筛选时需要全身治疗的任何活动性全身感染或复发性感染。 12. 与严重免疫缺陷相关的任何其他疾病。 13. 筛选时的实验室参数： · 血肌酐＞1.5×ULN； · 血小板计数＜100×109/L； · 白蛋白＜LLN；· AST、ALT、GGT、ALP＞1.5×ULN； · 总胆红素＞1.5×ULN； · INR≥1.4。 14. 可能为现有肝脏疾病症状的相关肝脏疾病或病症，包括但不限于： · 肝硬化； · 基于肝活检或非侵入性检查方法的结果，根据METAVIR量表（或如果使用其他量表，则为同等等级）评估的3-4级纤维化可纳入Gilbert综合征或胆石症受试者。 15. 缓解期＜5年的淋巴增生性疾病或恶性肿瘤，基底细胞癌治愈病例除外。 16. 肝恶性肿瘤病史。 17. 需要定期使用全身性糖皮质激素的疾病。 18. ANB-002给药前30天内使用过免疫抑制剂（糖皮质激素除外）。 19. 计划在ANB-002给药后52周内进行大手术。 20. 当前药物成瘾或酒精依赖、精神活性物质或药物滥用（或其病史）、酒精/药物成瘾或滥用的体征，研究者认为这些皆为B型血友病治疗的禁忌症或会限制患者的治疗依从性。 21. 同时参与其他临床研究，以及在签署知情同意书前3个月内参与过其他临床研究，既往参与过本研究。例外情况：受试者在筛选时退出本研究。 22. 在签署知情同意书前1个月或5个半衰期（以较长者为准）内末次给予任何试验性/试验用药品。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

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