【ChiCTR2600126558】一项评价 CG001 注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600126558

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-06-11

临床申请受理号

靶点

适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

一项评价 CG001 注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期临床研究

试验专业题目

一项评价 CG001 注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放 II 期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

治疗 24 周，在给药2周后未输注红细胞的参与者中，血红蛋白(Hemoglobin，Hb)浓度相较于基线升高≥20g/L 的参与者比例。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅱ期

随机化

采用随机系统进行简单随机化。

盲法

无

试验项目经费来源

上海康景生物医药科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-04-21

试验终止时间

2027-04-21

是否属于一致性

入选标准

1. 参与者充分了解本试验的目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为参与者，并在任何研究程序开始前自愿签署知情同意书； 2. 能与研究者进行良好的沟通，并且理解和遵守本项研究的各项要求； 3. 18 周岁≤年龄≤80 周岁，体重≥50 kg 的男性和体重≥45kg 的女性参与者； 4. 研究者依据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024 年版）》中的 PNH 诊断标准确诊为 PNH 的参与者，且筛选前 6 个月内或筛选期间，PNH 粒细胞克隆水平＞10%（流式细胞术检测）； 5. 参与者既往未接受过任何补体抑制剂治疗； 6. 筛选期间至少两次（间隔≥7 天）检测显示血清 LDH 值＞1.5×ULN； 7. Hb 浓度需满足以下条件：两次检测的平均血红蛋白水平<10 g/dL（两次检测间隔≥7 天，如筛选期第一次检测后接受红细胞（Red Blood Cell，RBC）输血，则只需满足筛选期第一次的 Hb 检测值< 10 g/dL）； 8. 在研究治疗开始前<3 年内接种过脑膜炎奈瑟氏菌疫苗和肺炎链球菌疫苗，或计划接种脑膜炎奈瑟氏菌疫苗和肺炎链球菌疫苗，两种疫苗接种时间应在开始治疗前至少 14 天；如果在开始治疗前<14 天内或开始治疗后进行疫苗接种，则必须在首次试验药物给药时接受适当的预防性抗生素治疗，并持续至完成疫苗接种后至少 2 周； 9. 有生育能力的女性参与者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至试验药物治疗结束后至少 3 个月内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施；有生育能力的男性参与者，必须同意从签署知情同意书至试验药物治疗结束后至少 3 个月内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施。 1. 参与者充分了解本试验的目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为参与者，并在任何研究程序开始前自愿签署知情同意书；2. 能与研究者进行良好的沟通，并且理解和遵守本项研究的各项要求；3. 18 周岁≤年龄≤80 周岁，体重≥50 kg 的男性和体重≥45kg 的女性参与者；4. 研究者依据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024 年版）》中的 PNH 诊断标准确诊为 PNH 的参与者，且筛选前 6 个月内或筛选期间，PNH 粒细胞克隆水平＞10%（流式细胞术检测）；5. 参与者既往未接受过任何补体抑制剂治疗；6. 筛选期间至少两次（间隔≥7 天）检测显示血清 LDH 值＞1.5×ULN；7. Hb 浓度需满足以下条件：两次检测的平均血红蛋白水平<10 g/dL（两次检测间隔≥7 天，如筛选期第一次检测后接受红细胞（Red Blood Cell，RBC）输血，则只需满足筛选期第一次的 Hb 检测值< 10 g/dL）；8. 在研究治疗开始前<3 年内接种过脑膜炎奈瑟氏菌疫苗和肺炎链球菌疫苗，或计划接种脑膜炎奈瑟氏菌疫苗和肺炎链球菌疫苗，两种疫苗接种时间应在开始治疗前至少 14 天；如果在开始治疗前<14 天内或开始治疗后进行疫苗接种，则必须在首次试验药物给药时接受适当的预防性抗生素治疗，并持续至完成疫苗接种后至少 2 周；9. 有生育能力的女性参与者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至试验药物治疗结束后至少 3 个月内不得尝试怀孕、不得捐赠卵子，且使用有效的避孕措施；有生育能力的男性参与者，必须同意从签署知情同意书至试验药物治疗结束后至少 3 个月内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施。；

排除标准

1. 已知对试验药物所含任何成分具有超敏反应、过敏或速发过敏反应史（速发过敏史应符合 Sampson 标准），包括对人、人源化或鼠源化单克隆抗体具有超敏反应或已知对产品任何成分具有超敏反应； 2. 筛选前 1 个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究试验药物的 5 个半衰期内； 3. 筛选前参与者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间： (1)促红细胞生成素少于 8 周； (2)免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于 8 周； (3)缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂少于 8 周； (4)生理剂量的糖皮质激素（泼尼松或等效剂量其他药物剂量小于 20 mg/d）少于 4 周； (5)维生素 K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值稳定少于 4 周； (6)低分子量肝素或口服抗凝药（如利伐沙班）少于 4 周； (7)补铁剂、维生素 B12和叶酸少于 4 周； (8)雄激素少于 4 周； 4. 筛选时有实验室证据显示骨髓衰竭（网织红细胞<100×10⁹/L，或血小板<30×10⁹/L[在实验室检测前 7 天内不得接受血小板输注或前 14 天内不得接受升血小板药物，如重组人血小板生成素和血小板生成素受体激动剂]，或中性粒细胞<0.5×10⁹/L[在实验室检测前 14 天内不得接受短效粒细胞集落刺激因子或 28 天内不得接受长效粒细胞集落刺激因子]）的参与者； 5. 病毒学检查满足以下任何一条：乙型肝炎表面抗原（Hepatitis B surface antigen，HBsAg）阳性，且乙肝脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性；丙型肝炎病毒（Hepatitis C Virus，HCV）抗体阳性；梅毒抗体（Treponinol antibody，TPAb）阳性；人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）抗体阳性； 6. 首次给药前 14 天内发生活动性全身性细菌、病毒或真菌感染； 7. 首次给药前 7 天内出现原因不明的发热（≥38°C）； 8. 首次给药前 1 个月内接种减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗； 9. 根据研究者的判断，参与者在筛选前 12 个月内有滥用药物史； 10. 筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史（已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌除外）； 11. 既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者； 12. 既往有异基因骨髓移植史； 13. 既往有荚膜细菌（如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等）或结核分枝杆菌复发性侵袭性感染史； 14. 目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷疾病、已知或疑似患有遗传性补体缺陷疾病； 15. 存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病（如估算肾小球滤过率 [estimated Glomerular Filtration Rate ， eGFR]<30mL/min/1.73m2、不稳定性心绞痛或其他血液系统（如与 PNH无关的慢性贫血）病史，并且经研究者判断不适合参加研究者； 16. 妊娠期或哺乳期妇女； 17. 存在可能干扰研究实施、可能对参与者造成额外风险，或者研究者认为阻碍参与者安全参加并完成本研究的并发疾病、手术史、或异常临床实验室检查结果。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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