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首页 临床进展 儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察

【ChiCTR2200057395】儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察

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基本信息
登记号

ChiCTR2200057395

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2022-03-11

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察

试验专业题目

儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察

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临床试验信息
试验目的

本研究通过建立儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理的登记数据库，对这部分患儿的病例资料进行收集和长期随访，探讨不同分型的患者经过基因修饰治疗以及多学科综合管理后的疾病转归情况，总结其特点，有助于此类疾病的诊断、治疗及疾病多学科综合管理治疗。

试验分类
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试验类型

横断面

试验分期

回顾性研究

随机化

无

盲法

/

试验项目经费来源

无

试验范围

/

目标入组人数

100

实际入组人数

/

第一例入组时间

2022-03-01

试验终止时间

2027-03-01

是否属于一致性

/

入选标准

1.北京儿童医院神经内科住院或门诊患儿，年龄<18岁； 2.基因确诊为5qSMA患者； 3.应用至少1项基因修饰治疗药物.；

排除标准

1.其它基因表型的SMA患者； 2.未曾应用基因修饰治疗药物； 3.患者或监护人不同意签署知情同意书.；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

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