ChiCTR2200057395
尚未开始
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2022-03-11
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脊髓性肌萎缩症
儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察
儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理随访观察
本研究通过建立儿童脊髓性肌萎缩症患者基因修饰治疗临床疗效及多学科综合管理的登记数据库，对这部分患儿的病例资料进行收集和长期随访，探讨不同分型的患者经过基因修饰治疗以及多学科综合管理后的疾病转归情况，总结其特点，有助于此类疾病的诊断、治疗及疾病多学科综合管理治疗。
横断面
回顾性研究
无
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无
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100
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2022-03-01
2027-03-01
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1.北京儿童医院神经内科住院或门诊患儿，年龄<18岁； 2.基因确诊为5qSMA患者； 3.应用至少1项基因修饰治疗药物.；
请登录查看1.其它基因表型的SMA患者； 2.未曾应用基因修饰治疗药物； 3.患者或监护人不同意签署知情同意书.；
请登录查看首都医科大学附属北京儿童医院
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