【ChiCTR2600133199】阿扎胞苷联合维奈克拉基础上加用全反式维甲酸治疗初治成人非APL急性髓系白血病的疗效与安全性

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基本信息

登记号

ChiCTR2600133199

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-09-22

临床申请受理号

靶点

适应症

初治成人非急性早幼粒细胞白血病型急性髓系白血病（non-APL AML）

试验通俗题目

阿扎胞苷联合维奈克拉基础上加用全反式维甲酸治疗初治成人非APL急性髓系白血病的疗效与安全性

试验专业题目

阿扎胞苷联合维奈克拉基础上加用全反式维甲酸治疗初治成人非APL急性髓系白血病的疗效与安全性

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在评价在阿扎胞苷联合维奈克拉（AZA+VEN）治疗基础上加用全反式维甲酸（ATRA），与单纯采用AZA+VEN方案相比，对初治成人非急性早幼粒细胞白血病（non-APL）急性髓系白血病（AML）患者疗效及安全性的影响。主要比较两组患者在治疗前2个周期内复合完全缓解率（CRc）的差异；次要评价总体反应率（ORR）、可测量残留病（MRD）阴性率、总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、缓解持续时间（DoR）、30日及60日全因死亡率以及相关安全性指标。同时，结合患者临床特征、ELN危险分层及主要分子遗传学特征，探索不同亚组患者接受ATRA联合治疗后的疗效差异，为ATRA在非APL AML中的合理应用及后续前瞻性临床研究提供真实世界依据。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

140;70

实际入组人数

第一例入组时间

2026-09-30

试验终止时间

2027-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 索引日期时年龄>=18岁； 2. 索引日期位于2021年1月1日至2026年6月30日； 3. 明确排除急性早幼粒细胞白血病（APL）：最终诊断为非APL且PML::RARA阴性，或病历资料能够充分支持排除APL； 4. 依据临床表现、骨髓形态学、免疫表型、细胞遗传学和/或分子遗传学最终确诊为急性髓系白血病（AML）； 5. 为新诊断AML，并接受当前AML的一线抗白血病治疗； 6. 第1周期以AZA+VEN作为共同低强度治疗骨架，且AZA和VEN均至少有一次实际执行/服药记录；可明确索引日期及第1周期主要药物组成； 7. 可获得主要基线混杂变量中的核心信息及至少生存状态或末次随访信息。 1. 索引日期时年龄>=18岁；2. 索引日期位于2021年1月1日至2026年6月30日；3. 明确排除急性早幼粒细胞白血病（APL）：最终诊断为非APL且PML::RARA阴性，或病历资料能够充分支持排除APL；4. 依据临床表现、骨髓形态学、免疫表型、细胞遗传学和/或分子遗传学最终确诊为急性髓系白血病（AML）；5. 为新诊断AML，并接受当前AML的一线抗白血病治疗；6. 第1周期以AZA+VEN作为共同低强度治疗骨架，且AZA和VEN均至少有一次实际执行/服药记录；可明确索引日期及第1周期主要药物组成；7. 可获得主要基线混杂变量中的核心信息及至少生存状态或末次随访信息。；

排除标准

1. APL、PML:RARA阳性或无法排除APL； 2. 急性淋巴细胞白血病、混合表型急性白血病、急性未分化白血病或其他非AML疾病； 3. ATRA仅用于入院时疑似APL的短期经验性治疗，在PML:RARA阴性后停用； 4. 在AZA+VEN治疗多个周期、疗效不佳或疾病进展后才挽救性加入ATRA； 5. 索引日期前已接受针对AML的系统性抗白血病治疗；羟基脲、白细胞单采及常规支持治疗不视为系统性诱导治疗； 6. 本次治疗以强化化疗、低剂量阿糖胞苷或其他靶向方案为主要骨架，无法与AZA+VEN共同骨架比较； 7. 仅开具医嘱但无实际执行记录，或关键药物在院外使用且日期和剂量无法核实； 8. 索引日期、ATRA首次用药日期或第1周期治疗方案无法确认； 9. 重复患者记录；同一患者仅纳入符合标准的首次研究治疗线次； 10. 关键病历资料严重缺失，无法确认诊断、暴露或主要结局。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

华中科技大学同济医学院附属协和医院

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