Christ Siemens Touraine综合征
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Christ Siemens Touraine综合征资讯动态
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皮尔法伯实验室，致力于通过创新疗法对抗罕见的儿科疾病医投速递法国制药公司Pierre Fabre Laboratories致力于通过创新疗法对抗罕见儿童疾病，公司已参与超过2000万儿童受影响的罕见病领域。与EspeRare基金会合作开发针对最常见的外胚层发育不良（XLHED）的产前疗法，该疾病影响全球每年500名婴儿。此外，与Atara Biotherapeutics合作治疗EBV+ PTLD，一种罕见的淋巴增殖性疾病，该疗法已获得EMA批准并在德国和奥地利上市。与波尔多大学医院合作治疗婴儿血管瘤，并建立网站提供相关信息。与Ichthyosis France协会合作改善鱼鳞病的治疗和管理。Pierre Fabre Laboratories通过参与多个研究和合作项目，为罕见儿童疾病患者提供新的治疗希望。美通社2024-02-23590Atara Biotherapeutics Inc Christ Siemens Touraine综合征
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皮尔法伯和 EspeRare 基金会为 EDELIFE 罕见遗传病临床试验 XLHED 的首例患者提供研究性治疗研发注册政策Pierre Fabre集团与EspeRare基金会共同开展EDELIFE临床试验，为首位患有罕见遗传病XLHED的婴儿实施创新性孕期治疗方案。该试验旨在验证ER004作为孕期治疗对XLHED患儿的疗效与安全性。XLHED是一种罕见且严重的遗传性疾病，影响皮肤、汗腺、皮脂腺、头发、口腔和呼吸道黏膜等组织，导致高热、颅面畸形和反复呼吸道感染等症状。ER004是一种创新的宫内疗法，旨在替代胎儿外胚层结构正常发育的关键蛋白EDA1的功能。如果试验成功，ER004有望成为首个在孕期第二、三阶段实施的“单疗程治疗”。该试验预计将持续至2025年，并在欧洲和美国的8个中心进行。美通社2022-07-01406Christ Siemens Touraine综合征
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皮尔法伯和 EspeRare 基金会启动了罕见遗传病 XLHED 的产前治疗 EDELIFE 临床试验研发注册政策EspeRare基金会与皮埃尔·法布集团宣布启动EDELIFE临床试验，旨在确认ER004（一种针对X连锁无汗性外胚层发育不良的孕期治疗）的安全性和有效性。XLHED（X连锁无汗性外胚层发育不良）是一种罕见且致残的先天性遗传疾病，每年大约影响4/100,000名活产男婴。该疾病导致皮肤、汗腺、皮脂腺、头发、口腔和呼吸道粘膜腺体发育异常，引起高热、颅面畸形和反复呼吸道感染等严重临床表现。ER004有望成为“单疗程治疗”，显著改善患者一生的症状。EDELIFE临床试验将评估约15名接受治疗的儿童在6个月大时的疗效和安全性，以及母亲在分娩后1个月内的安全性。治疗儿童出汗能力将与未治疗的受影响亲属或基因型匹配的控制对象进行比较。临床试验的主要阶段预计将持续到2025年。该研究首先在德国埃尔兰根大学医院启动，随后将在法国、意大利、西班牙、英国和美国逐步开设更多研究中心。Biospace2021-11-15197Christ Siemens Touraine综合征
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皮尔法伯选择 AGC Biologics 作为 CDMO 生产孤儿药 ER-004交易并购Pierre Fabre与全球领先的生物制药合同开发与生产组织AGC Biologics达成合作，委托其生产罕见病药物ER-004。ER-004是一种用于治疗X连锁无汗性外胚层发育不良（XLHED）的融合蛋白，该疾病是一种罕见的遗传性疾病，影响汗腺、呼吸道、皮肤、毛发和牙齿等外胚层结构。AGC Biologics将负责生产用于临床试验的GMP材料。Pierre Fabre与瑞士的EspeRare基金会签订了关于ER-004的开发和许可协议，该药物有望改善XLHED患者的症状。Pierre Fabre是全球第二大法国私营制药集团，专注于皮肤科和医疗保健领域，其产品销往全球130多个国家。AGC Biologics是全球领先的生物制药CDMO，致力于为客户提供高质量的服务，拥有全球网络和多个符合cGMP标准的设施。美通社2020-12-21313Pierre Fabre SA Christ Siemens Touraine综合征 AGC Biologics
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EspeRare 基金会和皮尔法伯 （Pierre Fabre） 联手开发和销售一种针对 XLHED 的开创性治疗方法，XLHED 是一种与皮肤病相关的罕见遗传病，需要产前治疗干预交易并购EspeRare基金会与Pierre Fabre集团合作开发并推广针对XLHED（X连锁性低汗性外胚层发育不良）这一罕见遗传性皮肤疾病的新型治疗方案。该疾病需要产前治疗干预。双方将共同开发ER-004，一种产前治疗药物，预计2021年开始的临床研究旨在为2026年可能获得批准的治疗方案进行资格认证和注册。ER-004是一种创新的宫内疗法，旨在替代胎儿正常发育所需的关键蛋白Ectodysplasin A1（EDA1）的功能。该疗法已在德国埃朗根大学医院对三名患者进行治疗，并显示出显著的潜力。EspeRare基金会和Pierre Fabre集团均致力于为罕见病患者提供创新的治疗方案，以改善患者的生活质量。美通社2020-12-14283皮肤病 Pierre Fabre SA Christ Siemens Touraine综合征
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Dermelix Biotherapeutics 宣布与 EspeRare 合作，为 XLHED 提供关键期产前蛋白替代疗法交易并购Dermelix生物制药公司与EspeRare非营利组织宣布合作，共同推进针对罕见儿童疾病XLHED的DMX-101新型宫内蛋白替代疗法的研发。XLHED是一种由ectodysplasin A（EDA）蛋白遗传缺陷引起的疾病，该蛋白对胎儿期外胚层结构的正常发育至关重要。目前，XLHED尚无获批的治疗方法，标准治疗仅限于支持性治疗。DMX-101是一种首创的蛋白疗法，旨在通过在孕晚期将治疗药物注入羊水，以单次治疗的方式替代胎儿体内的EDA功能。该疗法在临床试验中已显示出改善汗腺功能、体温调节、牙齿和呼吸功能等显著效果。根据协议，EspeRare将资助DMX-101在欧洲的开发，而Dermelix将负责美国以外的地区开发，并负责全球商业化。双方计划在2019年下半年在美国和欧洲启动一项针对最多15名XLHED患者的关键性研究。美通社2019-04-02381Christ Siemens Touraine综合征
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Edimer Pharmaceuticals 和 CMC Biologics 宣布达成生产 EDI200 重组蛋白的协议医投速递Edimer Pharmaceuticals与CMC Biologics达成协议，共同制造治疗X连锁无汗性外胚层发育不良（XLHED）的重组蛋白EDI200。该病在美国和欧洲被认定为孤儿病。CMC Biologics凭借其在蛋白质开发、分析开发和cGMP生产方面的专业知识被选为合作伙伴。Edimer CEO Neil Kirby表示，CMC在GMP生产治疗蛋白方面的丰富经验使他们成为推动该产品发展的理想合作伙伴。CMC Biologics首席运营官Gustavo Mahler博士表示，CMC很高兴能协助Edimer开发和生产这种孤儿蛋白，并期待项目的潜力。EDI200是一种用于治疗XLHED的Ectodysplasin-A1（EDA-A1）蛋白，已在小鼠和狗模型中显示出替代缺乏功能性EDA-A1蛋白的能力。Edimer致力于为受XLHED影响的未来一代提供显著和持久的健康与生活质量改善。CMC Biologics是一家领先的合同开发和制造组织，提供全球范围内的生物制药开发和制造服务。美通社2010-09-09419Christ Siemens Touraine综合征
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Christ Siemens Touraine综合征-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
Christ Siemens Touraine综合征全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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